L'única teràpia hidroxibutrat cationic Xywav (potassi de magnesi de calci Hydroxybutyrate) Fase 3 Èxit clínic!

Jazz Pharmaceuticals ha anunciat recentment els resultats positius de la primera línia d'un estudi de fase 3 que avalua Xywav (sodi, potassi, magnesi, calci, JZP-258) solució oral per al tractament de la hipersomni idiopàtica (IH) en adults. Anteriorment, la FDA havia concedit a Xywav Fast Track Status (FTD) el tractament de la narcolèpsia idiopàtica (IH) al setembre de 2020, que és una malaltia neurològica crònica caracteritzada per la somnolència excessiva, les necessitats incontrolables del son o la somnolència diürna dura almenys 3 mesos, fins i tot quan el son és adequat o prolongat a la nit.

L'anunci és un estudi de fase 3 multi-país, doble cec, multi-centre, controlat per placebo, aleatoritzat per avaluar l'eficàcia i la seguretat de Xywav en el tractament de pacients adults amb narcolèpsia idiopàtica. Els pacients matriculats en l'estudi van mostrar una somnolència diürna excessiva, que és una característica típica de la narcolèpsia idiopàtica. El disseny de l'estudi incloïa un període de titulació i optimització de 14 setmanes, un període de dosi estable Xywav de 2 setmanes, seguit d'una aleatorització 1:1 per rebre Xywav o placebo durant 2 setmanes. Després de completar el període de tractament doble cec controlat per placebo, el pacient va entrar en un període d'extensió de seguretat d'etiqueta oberta de 24 setmanes.

Tots els pacients van ser tractats amb Xywav en el període de titulació d'etiqueta oberta, i es van observar millores clínicament significatives en l'Escala de Somnolència d'Epworth (ESS). Un total de 115 pacients van ser inscrits en la part de retirada aleatòria de l'estudi, i es va mesurar la impressió de canvis globals en pacients amb el punt final primari de l'ESS i els extrems secundaris clau (PGIc) i l'Escala de Gravetat de la Hipersomni Idiopàtica (IHSS). Els pacients que prenen Xywav van mostrar un manteniment d'eficàcia clínicament significatiu en termes d'ESS, PGIc i IHSS, mentre que els pacients que prenen placebo van tenir un empitjorament molt significatiu estadísticament de la condició de Xywav: ESS (p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

La seguretat en aquest estudi és coherent amb la seguretat coneguda de Xywav, i no s'han observat nous senyals de seguretat en aquesta població. Jazz anunciarà les dades d'aquest estudi de fase 3 en una propera conferència mèdica, i aquestes dades s'inclouran en una nova aplicació complementària de fàrmacs (sNDA) programada per ser presentada a la FDA en el primer trimestre de 2021.

El Dr. Robert Iannone, vicepresident executiu de Recerca i Desenvolupament del Jazz, va dir: "Estem entusiasmats amb aquests resultats convincents i el grau de millora observat en l'estudi, especialment per a la població de narcolèpsia idiopàtica que actualment no té opcions de tractament aprovades. Estem molt agraïts per la participació de pacients i investigadors de recerca, i esperem cooperar ràpidament amb la FDA per proporcionar Xywav als pacients tan aviat com sigui possible. Durant 15 anys, jazz ha estat a l'avantguarda de la medicina del son. El nostre objectiu és innovar i canviar la vida dels pacients. Estem compromesos a servir a aquells que no tenen o pacients amb trastorns greus del son amb tractament limitat aporten noves opcions".

Al juliol de 2020, Xywav va ser aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de la cataplexitat o la somnolència diürna excessiva (EDS) en pacients amb narcolèpsia (narcolèpsia) a l'edat de 7 anys o més.

Xywav és un producte hidroxibutirat amb un component cationic únic (sodi de potassi de magnesi de calci), que té la mateixa concentració d'àcid hidroxibutíric en comparació amb el rang de dosificació recomanat de 6-9 grams d'oxibat de sodi, però pot reduir el 92% de sodi, o al voltant de 1000-1500 mg / nit. Tot i que el mecanisme exacte de Xywav encara no està clar, l'efecte terapèutic de Xywav sobre la cataplexitat i l'EDS es creu que està mediatitzat per l'acció gabab sobre neurones noradrenèrgiques i dopaminèrgiques i neurones corticals tàlems durant el son.

L'oxíbate de sodi conté una advertència d'alt contingut en sodi. Anteriorment va ser l'únic producte aprovat per al tractament de la cataplexitat i l'EDS en pacients de 7 anys o més amb narcolèpsia, i va ser designat per l'Acadèmia Americana de Medicina del Son (AASM) com a cataplexy i tractament EDS Estàndard d'atenció.

La narcolèpsia (narcolèpsia) és una malaltia neurològica crònica incurable. Amb el temps, la càrrega de la malaltia pot tenir un profund impacte en la salut dels pacients. Molts pacients poden experimentar diversos anys abans d'obtenir el diagnòstic correcte, que pot tenir un impacte significatiu en la seva vida diària. La malaltia és una malaltia de tota la vida, per la qual cosa és molt important tenir noves opcions per ajudar a tractar l'EDS i la cataplexi.

Xywav va ser desenvolupat específicament per proporcionar teràpia d'àcid oxídric de baix sodi per als pacients de narcolèpsia, i no hi ha cap advertència sobre el contingut de sodi, el fàrmac es convertirà en un nou estàndard d'atenció. Per als pacients adults i pediàtrics, Xywav té una varietat de règims de dosificació per triar. Els prescriptors poden titllar Xywav en diferents dosis perquè els pacients prenguin a la nit. Quan el pacient canvia d'oxíbata de sodi al tractament Xywav, la dosi inicial de tractament i el calendari de Xywav són els mateixos que l'oxíbata de sodi (en grams a grams), i es pot titerar segons sigui necessari en funció de l'eficàcia i tolerabilitat.