Ryplazim (plasminogen) aprovat per la FDA dels EUA: el primer fàrmac per tractar la deficiència de plasminogen.

Liminal BioSciences va anunciar recentment que la Food and Drug Administration dels Estats Units (FDA) ha aprovat Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) per al tractament de pacients amb dèficit de plasminogen tipus 1 (hipoplasminogenèmia). Val a dir que Ryplazim és el primer medicament aprovat per la FDA per tractar la deficiència de plasminogen. Es tracta d’una malaltia genètica poc freqüent que pot danyar la funció normal dels teixits i dels òrgans i que pot causar ceguesa.

Tot i que va aprovar Ryplazim, la FDA també va emetre un val de revisió prioritària de la malaltia pediàtrica (PRV) a Liminal BioSciences per premiar l'empresa per la seva contribució excepcional al desenvolupament de nous medicaments per a malalties rares. El val es pot bescanviar per a la revisió prioritària de qualsevol nova sol·licitud de medicaments posterior i es pot vendre o transferir.

Bruce Pritchard, CEO de Liminal BioSciences, va dir:" Aquesta aprovació és una fita important per a Liminal, pacients, cuidadors i metges. Estem molt contents que Ryplazim proporcionarà serveis als pacients amb dèficit congènita de plasminogen als Estats Units. Tractament. El cupó de revisió de prioritat (PRV) rebut per a malalties pediàtriques rares també té el potencial de proporcionar a Liminal diners en efectiu sense diluir per donar suport als nostres esforços continus per avançar i ampliar la nostra estratègia de recerca i desenvolupament de petites molècules."

La deficiència de plasminogen és una malaltia genètica i multisistema que té un impacte profund en la salut i la qualitat de vida dels pacients. En tots els pacients amb deficiència de plasminogen, els nivells plasmàtics de plasma es redueixen significativament.

El plasminogen és una proteïna natural que és sintetitzada pel fetge i que circula per la sang. El plasminogen activat, la plasmina, és el component bàsic del sistema fibrinolític i l’enzim principal que dissol el trombe i elimina la fibrina extravasada. Per tant, el plasminogen és essencial en la curació de ferides, la migració cel·lular, la remodelació de teixits, l’angiogènesi i l’embriogènesi. La deficiència de plasminogen condueix a l'acumulació de fibrina, que condueix al desenvolupament de lesions, amb la qual cosa afecta la funció normal dels teixits i dels òrgans. Quan aquestes lesions afecten l'ull, poden provocar ceguesa.

L’ingredient actiu de Ryplazim és el plasminogen, que s’extreu i es purifica del plasma humà. El tractament amb Ryplazim ajuda a augmentar els nivells de plasminogen plasmàtic, a corregir temporalment la deficiència de plasminogen, a reduir o eliminar la malaltia.

Ruta d'activació del plasminogen (font de la imatge: GeneReviews)

L'eficàcia de Ryplazim en pacients pediàtrics i adults amb deficiència de plasminogen tipus 1 es va confirmar en un assaig clínic d'un braç obert. L'assaig va incloure 15 pacients amb nivells basals d'activitat de plasminogen entre< 5%="" a="" 45%="" dels="" valors="" normals.="" tots="" els="" pacients="" van="" rebre="" una="" dosi="" de="" ryplazim="" de="" 6,6="" mg="" kg,="" una="" vegada="" cada="" 2-4="" dies,="" i="" van="" continuar="" el="" tractament="" durant="" 48="" setmanes,="" de="" manera="" que="" el="" seu="" nivell="" d'activitat="" mínim="" del="" plasminogen="" va="" ser="" almenys="" un="" 10%="" superior="" al="" valor="" inicial="" i="" es="" va="" tractar="" la="" malaltia.="" manifestacions="">

L’eficàcia es basa en la taxa d’èxit clínic total a les 48 setmanes, definida com el 50% dels pacients amb lesions visibles o altres lesions invisibles mesurables, amb una millora com a mínim del 50% en el nombre / mida o impacte funcional de les lesions des de la línia de base. Els resultats van mostrar que tots els pacients que tenien alguna lesió a l'examen inicial van millorar el nombre o la mida de les lesions en almenys un 50%. En aquest estudi, Ryplazim va ser ben tolerat.

L’aprovació de Ryplazim per a la comercialització marca un punt d’inflexió important, ja que proporciona als pacients amb dèficit de plasminogen tipus 1 la primera teràpia i molt necessària i proporciona als pacients i famílies una nova opció per ajudar a controlar els símptomes de la malaltia.