Visen Farmacèutics TransCon C tipus Pèptid Natriurètic Fase II Xina Aplicació d'assaig clínic aprovat

El 7 de gener, VISEN Pharmaceuticals va anunciar que havia presentat transcon CNP (pèptid natriurètic tipus TransCon C) per injecció a l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) per al tractament de pacients d'acondroplàsia (ACH). S'ha aprovat la nova aplicació d'assaig clínic de fàrmacs de fase II, i l'assaig clínic ACcomplisH Xina aviat es posarà en marxa a la Xina, aconseguint la sincronització global amb ACcomplisH (un assaig clínic global de pèptid natriurètic tipus C TransCon C que està duent a terme Ascendis Pharma).

TransCon CNP proporciona contínuament CNP activa per inhibir la via de senyalització del factor de creixement de fibroblasts sobre-activat 3 (FGFR3). S'administra un cop per setmana i s'allibera lentament. Està dissenyat per ajudar els nens amb ACH a reconstruir l'equilibri del creixement ossi, mentre que la millora i prevenció de complicacions ACH. TransCon CNP ha obtingut la designació de fàrmac orfe de l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA i la Comissió Europea.

Els pacients amb acondroplàsia s'enfronten a múltiples dilemes i s'han de resoldre

La condroplàsia és l'estatura curta asimètrica més comuna. És causada per una mutació activant autosòmica dominant en el gen receptor 3 (FGFR3) del factor de creixement fibroblast, que condueix als efectes de les vies de senyalització FGFR3 i CNP. El desequilibri és una malaltia genètica autosòmica dominant. Al voltant del 80% dels pacients tenen pares normals, i la malaltia és causada per una mutació gènica patògena en el nounat1. Segons dades conegudes actualment, la incidència d'ACH en els naixements vius és d'1:25.0002, que afecten aproximadament 250.000 persones a tot el món. Els pacients solen tenir extremitats curtes, caps grans i trets facials característics amb front prominent i retracció de cara mitjana. La hipottonia en la infància és una manifestació típica, i per l'edat adulta, l'alçada és només d'uns 1,3 metres4. A més, ACH també pot conduir a una varietat de complicacions greus, incloent la reducció del magnum de foramen, apnea del son, i infeccions cròniques de l'oïda, que augmenten el risc de mort i mala qualitat de vida.

Per a la majoria dels pacients d'ACH, el diagnòstic es pot fer a través de resultats clínics i d'imatge específics. Per a alguns pacients amb diagnòstic poc clar o manifestacions atípiques, el diagnòstic pot ser confirmat per la detecció de mutacions de gens heterozigòtics FGFR31. Pel que fa al tractament, actualment no hi ha fàrmacs molt eficaços aprovats per al tractament d'ACH2 en el mercat global. A causa de la manca de mètodes de tractament fonamentals, per tal de prevenir i controlar una varietat de comorbiditats, els pacients poden haver d'assumir altes despeses mèdiques, el que comporta una forta càrrega a les persones, les famílies i el sistema de la Seguretat Social. Com que els pacients tenen dificultats per viure per si mateixos, les dificultats educatives i laborals, els baixos ingressos i altres factors, és difícil que s'integrin en la societat, la qual cosa augmenta encara més la càrrega de vida, la qual cosa, al seu torn, comporta la manca de mà d'obra familiar i l'augment de les despeses de la Seguretat Social. Per tant, hi ha una necessitat urgent d'accelerar la recerca i el desenvolupament de nous fàrmacs per a la causa de la malaltia per reduir la càrrega en pacients, famílies i societat.

La recerca clínica TransCon CNP Fase II se sincronitza globalment, accelerant el procés de desenvolupament

Segons dades preclínsica i clínica, la via del CNP pot promoure el creixement. L'augment del CNP pot compensar els efectes de les mutacions fGFR3, promovent així el creixement ossi. No obstant això, la vida mitja del CNP natural en humans és curta, només 2-3 minuts5, el que requereix una infusió intravenosa contínua, el que fa que sigui difícil d'aplicar clínicament. En l'actualitat, TransCon CNP és l'únic CNP d'acció llarga al món que es comercialitza clínicament o comercialitzada mitjançant la tecnologia patentada "Conjugació Transitòria", i la seva vida mitjana pot arribar a les 120 hores6. Els resultats de l'experiment animal mostren que el CNP TransCon pot millorar el creixement ossi dels ratolins model acondroplàsia i evitar el tancament prematur del cartílag magnum foramen.7. Les dades de l'estudi clínic global de fase I realitzat per Ascendis Pharma van demostrar la farmacocinètica i la seguretat cardiovascular en assajos preclínics, i va ser ben tolerat. No es van informar d'esdeveniments adversos greus ni aparició d'anticossos anti-CNP. "El nostre estudi ACcomplisH Xina aprovat a la Xina aquesta vegada és una part important del pla de desenvolupament clínic global. Després de demostrar plenament i comunicar repetidament la seva racionalitat i seguretat, hem obtingut la nova aprovació de l'assaig clínic de fàrmacs. Aquesta serà una part important del desenvolupament del cartílag. Avaluar la seguretat i eficàcia de l'administració subcutània de TransCon CNP un cop per setmana en pacients amb incompleta, un assaig clínic multi-centre, aleatoritzat, controlat, fase II". El Dr Yang Jun, director mèdic de Weisheng Pharmaceutical, va dir: "L'objectiu principal de la investigació és avaluar la seguretat del tractament i el seu efecte sobre la taxa de creixement anual de 12 mesos. Accelerarem el progrés de la investigació i el desenvolupament global, garantint la seguretat dels pacients i la qualitat dels assajos".

VISEN Pharmaceuticals aposta per "pacient primer" i promou el procés global d'R+D amb dades clíniques xineses

En els últims anys, el meu país ha donat gran importància a la gestió de malalties rares i ha adoptat una sèrie de mesures per promoure el desenvolupament de malalties rares prevenció i tractament. L'article 60 del capítol V de la Llei bàsica d'higiene mèdica i promoció de la salut promulgada el 2020 estableix clarament que el país establirà i millorarà un sistema de revisió i aprovació de fàrmacs orientat a la demanda clínica, i donarà suport als fàrmacs urgentment necessaris en la pràctica clínica i la prevenció i tractament de malalties rares i malalties importants. La investigació i producció de medicaments per a malalties i altres fàrmacs s'ad breakfast a les necessitats de prevenció i tractament de malalties. "Gràcies al suport del govern i als esforços irremeiables de molts socis, aquest CNP TransCon ha aconseguit un assaig clínic de fase II a la Xina sincronitzadament amb el món. Això ajudarà a més pacients xinesos ACH guanyar potencial per a la patogènesi en la primera vegada. Tractament eficaç. A més, les dades clíniques de la Xina serviran com un suport important per accelerar el procés global d'R+D d'aquest fàrmac innovador, ajudant així pacients d'ACH a tot el món." Visen Pharmaceuticals CEO Lu Anbang va assenyalar: "Vison manté l'objectiu de 'pacient primer' En el futur, seguirem treballant activament amb socis per augmentar conjuntament l'atenció de tota la societat als pacients d'ACH a la Xina, accelerar la millora de l'statu quo de diagnòstic i tractament ACH a la Xina, i ajudar a la realització primerenca de la Xina Saludable 2030'!"