Alkindi Sprinkle es llança als Estats Units per tractar pacients pediàtrics amb insuficiència suprarenal.

Eton Pharmaceuticals és una empresa farmacèutica professional dedicada al desenvolupament i comercialització de teràpies innovadores per a malalties pediàtriques rares. Recentment, la companyia va anunciar que el seu fàrmac Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) grànuls orals s’ha comercialitzat i distribuït completament als Estats Units. El medicament estarà disponible exclusivament a través d’AnovoRx, una farmàcia professional especialitzada en la prestació de serveis per a pacients amb malalties rares i cròniques.

Al setembre d’aquest any, Alkindi Sprinkle va ser aprovada per la FDA dels EUA com a teràpia alternativa per al tractament de nens menors de 17 anys amb insuficiència adrenocortical (IA).

Val a dir que Alkindi Sprinkle és el primer i únic grànul d’hidrocortisona aprovat per la FDA per al tractament de nens amb IA. Alkindi Sprinkle és una preparació de grànuls d’hidrocortisona oral d’alliberament immediat amb una vida útil de 3 anys a temperatura ambient i que no requereix refrigeració.

Mitchell Geffner, MD, professor de pediatria a la Keck School of Medicine de la Universitat del sud de Califòrnia i codirector de la clínica d’infermeria integral de la hiperplàsia suprarenal congènita (CAH), va dir:" durant més de 60 anys, persones que tenen es va veure obligat a confiar en la hidrocortisona de dosi-força per a adults per tractar la insuficiència suprarenal Per a pacients pediàtrics, Alkindi Sprinkle serà una opció de tractament molt popular. Les opcions de dosis baixes, tan baixes com 0,5 mg, proporcionaran als pacients dosis més precises i personalitzades."

L’aprovació dels grànuls orals d’Alkindi Sprinkle es recolza en 6 estudis clínics, inclòs el primer i únic estudi intervencionista de fase III que avalua la hidrocortisona oral per al tractament de la IA en nens menors de 8 anys.

Abans d’aprovar Alkindi Sprinkle, la FDA aprovava la hidrocortisona oral per a formulacions de comprimits de només 5 mg i dosis superiors. Molts pacients pediàtrics requereixen dosis baixes i flexibilitat per a una valoració precisa. Per tant, els cuidadors han de tallar o dividir els comprimits d’hidrocortisona d’alt grau per aconseguir la dosi baixa que requereixen els nens petits, cosa que pot provocar dosis inexactes.

Alkindi Sprinkle es fabrica amb tecnologia provada comercialment i té 4 punts forts: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, que permetran als clínics realitzar una administració individualitzada segons les necessitats de cada pacient, segons les dosis i les instruccions d’administració.

La insuficiència suprarenal (IA) en nens és una malaltia rara que es caracteritza per la incapacitat de sintetitzar i alliberar hidrocortisona (cortisol) i, de vegades, fins i tot aldosterona. Això pot conduir a hormones masculines excessives (desenvolupament sexual femení anormal, pubertat primerenca, terminació del creixement i estatura curta). La forma més freqüent d’IA en nens és la hiperplàsia suprarenal congènita (CAH), causada per defectes genètics. Els pacients amb IA primària o central (segon i tercer grau) tenen nivells de cortisol insuficients. La reducció del cortisol al cos pot provocar conseqüències mortals, com ara crisi suprarenal. Per sobreviure, els pacients amb IA han de complementar diàriament el cortisol. Eton calcula que la IA pediàtrica afecta 5.000-11.000 nens als Estats Units.