Nefecon (budesonide) va sol·licitar la llista a la UE: té el potencial de correcció de malalties!

L'empresa biofarmacèutica sueca Calliditas Therapeutics ha anunciat recentment que l'Agència Europea del Medicament (EMA) ha acceptat l'aplicació d'autorització de comercialització de Nefecon (Budesonide) (MAA) i ha concedit una avaluació accelerada, que és un nou tipus de brot de preparació oral, el fàrmac és un regulador a la baixa IgA1, que tracta la nefropatia IgA primària (IgAN) mitjançant la regulació a la baixa dirigida d'IgA1. Actualment, Nefecon també està sent objecte de revisió prioritària per part de la FDA dels Estats Units, i l'agència prendrà una decisió de revisió abans del 15 de setembre de 2021.

Si s'aprova, Nefecon es convertirà en la primera teràpia específicament dissenyada i aprovada per al tractament de l'IgAN, amb potencial de correcció de la malaltia. Després de l'aprovació, Calliditas té la intenció de comercialitzar de forma independent Nefecon als Estats Units, i s'espera que el fàrmac estigui al mercat a Europa en el primer semestre de 2022.

Renée Aguiar Lucander, CEO de Calliditas, va dir: "L'acceptació de Nefecon MAA per PART d'EMA és un pas important en els nostres esforços per portar el primer fàrmac aprovat als pacients amb IgAN. Esperem treballar amb EMA i l'objectiu és ser en el primer trimestre de 2022. Va obtenir l'aprovació de Nefecon".

Nefecon és una preparació oral patentada que conté una potent i coneguda substància activa-budesonide-per a l'alliberament dirigit. D'acord amb el model principal de patogènia, la preparació està dissenyada per lliurar fàrmacs a la pegada de Peyer a l'intestí prim inferior on es va originar la malaltia. El nefecó es deriva de la tecnologia TARGIT, que permet que les substàncies passin a través de l'estómac i els intestins sense ser absorbides, i només es pot alliberar en llegums quan arriben a la part inferior de l'intestí prim.

Com es mostra en el gran assaig de fase 2b completat per Calliditas, la combinació de dosi i perfil d'alliberament optimitzat és eficaç per als pacients amb IgAN. A més dels efectes locals efectius, un altre avantatge de l'ús d'aquesta substància activa és la seva baixa biodisponibilitat, és a dir, aproximadament el 90% de la substància activa està inactivada al fetge abans d'arribar a la circulació sistèmica. Això significa que els medicaments d'alta concentració es poden aplicar localment quan sigui necessari, però l'exposició sistèmica i els efectes secundaris són molt limitats.

NefIgArd Assaig clínic Part A Resultats

Calliditas és l'única empresa que ha obtingut dades positives en fase 2b i fase 3 assaigs clínics aleatoritzats, doble cecs i controlats amb placebo d'IgAN. Ambdós assajos van arribar als punts finals primaris i secundaris clau.

La presentació de Nefecon MAA es basa en les dades positives de la part A de l'estudi clau de fase 3 de NefIgArd. Es tracta d'un estudi multicèntric internacional aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo dissenyat per avaluar l'eficàcia i la seguretat de Nefecon i placebo en 200 pacients adults d'IgAN. Com es va esmentar anteriorment, en comparació amb placebo, l'estudi va arribar al punt final primari de la reducció de la proteïnúria i va mostrar que l'EGFR era estable als 9 mesos.

La informació presentada també inclou dades clíniques de l'assaig nefigan fase 2, que també va arribar als punts finals primaris i secundaris de l'estudi NefIgArd. Tots dos assajos van mostrar que Nefecon era generalment ben tolerat, i els resultats dels dos grups tenien una seguretat similar.