Nefecon (budesonida d’alliberament específic) va sol·licitar la seva inscripció als Estats Units.

La companyia biofarmacèutica sueca Calliditas Therapeutics ha anunciat recentment que ha presentat una nova sol·licitud de medicament (NDA) per a Nefecon (Budesonida) a la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA, que és una nova preparació oral que té com a objectiu la regulació a la baixa d’IgA1 per a la tractament de la nefropatia IgA primària (IgAN). L’empresa vol sol·licitar l’aprovació accelerada a través de la ruta 505 (b) (2). Si s’aprova, Nefecon serà la primera teràpia dissenyada i aprovada específicament per al tractament d’IgAN.

Renée Aguiar Lucander, CEO de Calliditas, va dir:" Aquesta és una fita clau en el desenvolupament de la companyia' Esperem treballar amb aquesta agència. Aquesta és la primera vegada que un medicament dirigit específicament a IgAN es presenta a la FDA perquè l’aprovi. Crec que proporcionem un paquet de dades molt fiable, basat en els resultats reeixits dels nostres assaigs clau de fase 3 i assaigs de fase 2b, que van complir els criteris finals primaris i secundaris clau. Calliditas s'ha compromès des de fa temps a desenvolupar mètodes de tractament IgAN basats en la precisió i modificats per la malaltia. Aquest mètode se centra en l'origen de la malaltia i espera ajudar a milers de pacients, de manera que avui és un dia especial."

Nefecon és una preparació oral patentada que conté una substància activa potent i coneguda-budesonida-per a l'alliberament dirigit. Segons el principal model de patogènesi, la preparació està dissenyada per administrar fàrmacs al pegat de Peyer&# 39 a l’intestí prim inferior on es va originar la malaltia. Nefecon deriva de la tecnologia TARGIT, que permet que les substàncies passin per l’estómac i els intestins sense ser absorbides, i només es poden alliberar en polsos quan arriben a la part inferior de l’intestí prim.

Com es mostra en el gran assaig de fase 2b completat per Calliditas, la combinació de la dosi i el perfil d'alliberament optimitzat és eficaç per als pacients amb IgAN. A més dels efectes locals efectius, un altre avantatge d’utilitzar aquesta substància activa és la seva baixa biodisponibilitat, és a dir, aproximadament el 90% de la substància activa s’inactiva al fetge abans d’arribar a la circulació sistèmica. Això vol dir que es poden aplicar fàrmacs d’alta concentració localment quan sigui necessari, però l’exposició sistèmica i els efectes secundaris són molt limitats.

Resultats de la prova A de la prova clínica NefIgArd

Calliditas és l’única empresa que ha obtingut dades positives en assaigs clínics d’IgAN aleatoritzats, doble cec i controlats amb placebo de fase 2b i fase 3.

L'enviament de Nefecon NDA es basa en les dades positives de la part A de l'estudi clau de la fase 3 de NefIgArd. Es tracta d’un estudi multicèntric internacional aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo, dissenyat per avaluar l’eficàcia i la seguretat de Nefecon i placebo en 200 pacients adults amb IgAN. Com es va esmentar anteriorment, en comparació amb el placebo, l’estudi va assolir el principal criteri final de reducció de la proteinúria i va demostrar que l’eGFR era estable als 9 mesos. La prova NefIgArd també va mostrar que Nefecon era generalment ben tolerat i la seva seguretat estava en línia amb els resultats de la fase 2b. La informació presentada també inclou dades clíniques de l’assaig de fase 2 de NEFIGAN, que també va assolir els criteris primaris i secundaris de l’estudi NefIgArd.

Calliditas ha sol·licitat l’aprovació accelerada. L’aprovació accelerada és un nou canal d’aprovació de medicaments de la FDA dels EUA, que permet aprovar medicaments que tinguin el potencial de resoldre les necessitats mèdiques no cobertes de les principals malalties basant-se en un criteri substitut. El punt final substitutori de l’assaig de fase 3 clau NefIgArd és la reducció de la proteinúria en comparació amb el placebo, que es basa en el marc estadístic de la metaanàlisi de la investigació clínica publicada per Thompson A et al. el 2019 per a intervencions en pacients amb IgAN en estudis clínics. espera. Un estudi confirmatori dissenyat per proporcionar dades de beneficis renals a llarg termini s’ha registrat completament i s’espera que s’anunciï a principis del 2023.