La nova teràpia oral rep la certificació de teràpia avançada de la FDA, tractant la diabetis de tipus 1

vTv Therapeutics va anunciar que el seu nou tipus d'activador de glucokinasa oral un cop al dia TTP399 ha rebut una designació terapèutica avançada per part de la FDA com a teràpia d'insulina adjuvant per al tractament de la diabetis de tipus 1. La diabetis de tipus 1 és una malaltia autoimmune. Quan el sistema immunitari del cos ataca i destrueix les cèl·lules beta productores d'insulina en el pàncrees, el pàncrees del pacient deixa de secretar la insulina, resultant en un augment del sucre en sang. Tot i que la causa de la malaltia no s'ha d'aclarit del tot, els científics creuen que tant els factors genètics com els ambientals estan relacionats amb la seva aparició. La teràpia clínica actual continua sent la injecció d'insulina. Tot i que els equips d'infusió d'insulina i la tecnologia de monitorització de glucosa en sang han millorat, gairebé el 80% dels pacients amb diabetis de tipus 1 encara no han arribat a l'índex HbA1c.

TTP399 és un nou tipus d'activador de glucokinasa (GK) que es pren per via oral un cop al dia. GK és un regulador clau de l'homeòstasi de la glucosa. Es pot utilitzar com a sensor fisiològic de glucosa per canviar la seva conformació, activitat i/o segons canvis en la concentració de glucosa. Posició dins de la cel·la. Dos trets distintius de GK el converteixen en una bona opció per al control del sucre en sang. En primer lloc, la seva expressió està restringida principalment a teixits que requereixen detecció de glucosa (principalment cèl·lules β hepàtiques i pancreàtiques). En segon lloc, GK pot detectar canvis en els nivells de glucosa en sèrum i canvis en el metabolisme de la glucosa hepàtica, regulant així l'equilibri entre la producció hepàtica de glucosa (HGP) i el consum de glucosa, i regulant la secreció d'insulina β cèl·lules.

La concessió de la FDA d'aquesta qualificació es basa en els resultats positius del recentment anunciat estudi clínic multicèntric, aleatoritzat i de fase II de doble cec anomenat SimpliciT-1. Aquest estudi va avaluar la seguretat i l'eficàcia del TTP399 com a teràpia d'insulina adjuvant per a adults amb diabetis de tipus 1. En comparació amb el placebo, s'ha millorat significativament el nivell d'hemoglobina glicosyada (HbA1c) en pacients tractats amb TTP399. I la incidència d'hipoglucèmia severa i simptomàtica va disminuir un 40%.

Steve Holcombe, CEO de vTv, va dir: "La designació de teràpia avançada de la FDA és una fita important en el desenvolupament de TTP399 per al tractament de la diabetis de tipus 1. Aquesta malaltia que amenaça la vida quotidiana de més d'1 milió de nord-americans. El procés de tractament La hipoglucèmia en la diabetis de tipus 1 continua sent la causa principal i la possible causa de mort en diabetis de tipus 1. La por a la hipoglucèmia per part de pacients i prescriptors sovint dificulta el control estricte del sucre en sang. La designació de qualificació BTD de la FDA mostra que el TTP399 està abordant aquest greu tractament mèdic insatisfactori. Esperem col·laborar amb la FDA per avançar en el desenvolupament de TTP399. Començarem un assaig clínic clau a finals d'aquest any".