NICE recomana Orladeyo per al tractament preventiu de l'angioedema hereditari

L'Institut Nacional de Salut i Optimització Clínica (NICE) va publicar recentment un esborrany d'orientació que recomana el medicament oral Orladeyo (berotralstat) de BioCryst&per a pacients elegibles de 12 anys o més amb angioedema hereditari (HAE) per prevenir la recurrència. Concretament, NICE recomana que Orladeyo s'utilitzi com a tractament preventiu en pacients amb AEH que tinguin almenys dues vegades al mes. Si després de 3 mesos d'ús, el nombre d'atacs al mes no disminueix almenys un 50%, el tractament amb Orladeyo s'ha de suspendre.

Segons aquesta recomanació, els pacients amb HAE a Anglaterra, Gal·les i Irlanda del Nord rebran per primera vegada una teràpia oral un cop al dia per prevenir atacs recurrents d'AHE.

Es calcula que aproximadament una de cada 50.000 a 100.000 persones pateix AEH. La malaltia és una malaltia genètica molt rara en la qual els pacients experimenten una inflor imprevisible i repetida de la boca, els intestins o les vies respiratòries. Al seu torn, això pot causar dificultats per respirar i dolor intens, i també pot causar inflor en diverses parts del cos. Si no es tracta, pot ser mortal. La imprevisibilitat de l'aparició de la malaltia afectarà greument la qualitat de vida dels pacients i les seves famílies.

Orladeyo és la primera i única teràpia oral aprovada per a la prevenció d'atacs d'HAE en nens i adults de 12 anys i més, prenent una pastilla al dia. L'ingredient actiu del fàrmac és el berotralstat, que és un nou inhibidor potent i selectiu de la cal·licreïna plasmàtica humana, que actua reduint l'activitat de la cal·licreïna plasmàtica.

Orladeyo oferirà als pacients i metges qualificats amb HAE al Regne Unit una nova opció de tractament per al tractament d'aquesta malaltia de tota la vida, proporcionant el primer tractament oral una vegada al dia per aconseguir el control dels símptomes i reduir la càrrega de l'AHE.

La decisió #39 de NICE&es va prendre després que Orladeyo fos aprovat per la Comissió Europea (CE) l'abril de 2021 i aprovat per l'Agència Britànica de Medicaments i Productes Sanitaris (MHRA) el maig de 2021. La Federació Mèdica Escocesa (SMC) és s'espera que decideixi durant el primer semestre de 2022 utilitzar Orladeyo en pacients amb HAE a Escòcia sota la guia del Servei Nacional de Salut britànic (NHS).

La decisió de NICE' es basa en els resultats de l'assaig fonamental APeX-2 de fase 3. L'assaig va arribar al seu punt final principal: Orladeyo va reduir significativament els episodis d'HAE en comparació amb el placebo a la setmana 24 de tractament. Aquest efecte de reducció va continuar durant les 96 setmanes de l'estudi.

Segons les dades a llarg termini publicades al Congrés de la Societat Europea d'Al·lèrgia i Immunologia Clínica (EAACI) de 2021: durant la setmana 25-96, en comparació amb el grup placebo, la taxa d'atac mensual mitjana del grup de tractament d'Orladeyo es va reduir en un mitjana del 80% en comparació amb la línia de base. En comparació amb la part 1 (0-24 setmanes) i la part 2 (25-48 setmanes) de l'assaig, Orladeyo va ser generalment ben tolerat durant el tractament a la part 3 (49-96 setmanes), amb malalties relacionades amb la droga. Hi ha menys incidents. .