El somatrogon de drogues d'una vegada a la setmana de Pfizer entra a la revisió als Estats Units!

Pfizer (Pfizer) i OPKO Health han anunciat recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) ha acceptat una sol·licitud de llicència de biologia (BLA) per al somatrogon, una hormona de creixement humà d'acció llarga (hGH), que s'administra setmanalment Una vegada, s'utilitza per tractar pacients pediàtrics amb deficiència d'hormona de creixement (GHD). La FDA ha designat la Data objectiu de la Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) a l'octubre de 2021.

GHD infantil és una malaltia greu i rara causada per l'hormona de creixement insuficient secretada per la glàndula pituïtària. Els nens amb GHD no només són curts en estatura, sinó que també tenen anomalies metabòliques, reptes psicosocials, dèficits cognitius i mala qualitat de vida. Durant dècades, l'estàndard d'atenció a la GHD ha estat una injecció subcutània de l'hormona del creixement humà (hGH) un cop al dia per millorar el creixement i els efectes metabòlics. Per als cuidadors i pacients, la càrrega de tractament de les injeccions diàries és alta, el que pot conduir a un mal compliment i reduir l'efecte general del tractament.

Somatrogon és una nova entitat molecular que conté la seqüència natural de l'hormona del creixement humà, i conté una còpia a la terminal N-terminus i 2 còpies al C-terminus de la gonadotropina coriònica humana (hCG) pèptid c-terminal de cadena β (CTP), CTP Pot allargar la vida mitja de la molècula. Als Estats Units i a la Unió Europea, el somatrogon ha rebut la Designació de Drogues Orfes (ODD) per al tractament de nens i adults amb GHD. Els resultats de la recerca fins ara mostren que en comparació amb hGH un cop al dia, el somatrogon un cop per setmana pot reduir significativament les pertorbacions de l'estil de vida, donar suport a les preferències dels pacients i millorar el compliment.

El 2014, Pfizer i OPKO van signar un acord global per desenvolupar i comercialitzar somatrogon per al tractament de GHD. Segons l'acord, OPKO s'encarrega de la implementació de projectes clínics, i Pfizer és responsable del registre i comercialització de productes. Ambdues parts avaluaran la possibilitat d'altres indicacions per a nens i adults segons correspongui.

Brenda Cooperstone, MD, Directora de Desenvolupament de Malalties Rares, Pfizer Global Product Development, va dir: "L'acceptació de la FDA de la nostra aplicació és un pas emocionant. El nostre objectiu és proporcionar una opció de tractament setmanal de llarga durada per als nens amb GHD. Aprovat, somatrogon ajudarà a reduir la càrrega d'injeccions hormonals de creixement diari per als nens, els seus familiars i cuidadors. Durant 35 anys, Pfizer s'ha compromès a millorar el pronòstic dels pacients amb GHD, somatrogon és com ens esforcem per afectar positivament la qualitat de vida i el compliment del tractament dels pacients Un altre exemple de sexe per ajudar a garantir que aquests pacients puguin assolir tot el seu potencial".

Aquesta aplicació està recolzada pels resultats d'un assaig clínic de fase 3. Es tracta d'un assaig controlat per fàrmacs aleatoritzat, d'etiqueta oberta i positiu realitzat en més de 20 països, matriculant-se i tractant 224 nens amb GHD que no han rebut tractament prèviament. En l'estudi, aquests pacients van ser assignats aleatòriament a dos grups de tractament a una proporció d'1:1: grup de tractament de somatrogons (0,66 mg / kg, un cop per setmana), Genotropina (somatropina) grup de tractament (0.034 mg / kg, administració diària una vegada). El punt final principal de l'assaig és la velocitat d'alçada durant 12 mesos de tractament. Els extrems secundaris inclouen canvis en la desviació estàndard d'alçada a 6 mesos i 12 mesos, indicadors de seguretat i farmacodinàmica. Els nens que completen l'estudi tenen l'oportunitat de participar en un estudi global, d'etiqueta oberta, multi-centre, d'extensió a llarg termini, en el qual els pacients poden seguir rebent o canviar al tractament de somatrogons. Aproximadament el 95% dels pacients han estat traslladats a l'estudi d'extensió d'etiquetes obertes i han rebut tractament de somatrogon.

Els resultats van mostrar que l'estudi va arribar a l'extrem primari de la no inferioritat: la mitjana de menys quadrats (10,12 cm/any) del grup somatrogon va ser superior a la del grup Genotropina (9,78 cm/any); taxa de creixement d'alçada (cm/any) La diferència de tractament (somatrogon-Genotropina) va ser de 0,33 (interval de confiança del 95% de dues caras: -0,39, 1,05). En comparació amb el grup genotropina, el grup somatrogon va tenir canvis més alts en les puntuacions de desviació estàndard d'alçada (punts finals secundaris clau) a 6 i 12 mesos. A més, als 6 mesos, en comparació amb el grup Genotropina, el grup somatrogon va tenir un major canvi en la taxa de creixement de l'alçada, un altre punt secundari clau. En un entorn clínic, aquests mètodes de mesurament de creixement comunament utilitzats s'utilitzen per mesurar el potencial que els subjectes poden experimentar per posar-se al dia amb el creixement de l'alçada dels companys d'edat i gènere.

En aquest estudi, el somatrogon era generalment ben tolerat, i el tipus, nombre i gravetat dels esdeveniments adversos observats entre els grups de tractament eren comparables a l'hormona de creixement una vegada al dia Genotropina.