Protalix/Casey's α-galactosidase Un producte pegunigalsidase alfa ha estat revisat per la FDA dels EUA per a la prioritat!

Protalix BioTherapeutics és una empresa biofarmacèutica dedicada al desenvolupament, producció i comercialització de proteïnes terapèutiques recombinants produïdes pel seu sistema d'expressió de proteïnes vegetals ProCellEx® propietari. Recentment, la companyia i el seu soci Chiesi Global Rare Diseases, filial de Chiesi Group, van anunciar conjuntament que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) ha acceptat l'aplicació de llicències de productes biològics (BLA) i la revisió prioritiva de Pegunigalsidase alfa (PRX-102). El fàrmac és un α-galactosidase A d'acció llarga, recombinant, pegylated, creuat per al tractament de pacients adults amb malaltia de Fabry. Al gener de 2018, la FDA ha concedit a pegunigalsidase alfa Fast Track Status (FTD).

El BLA es va presentar a través del procés d'aprovació accelerada de la FDA, i la FDA ha designat la Data d'acció objectiu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) el 27 de gener de 2021. La FDA va declarar que actualment no té previst convocar una reunió del comitè assessor per discutir l'aplicació.

Aquesta presentació de BLA inclou un conjunt complet de dades de preclínics, clínics i de fabricació, incloent l'assaig clínic de fase I/II completat de pegunigalsidase alfa, estudis d'expansió relacionats després de l'assaig clínic fase I/II, i estudi de conversió bridge fase III Dades clíniques provisionals, avaluació continuada dels estudis de tractament alfa pegunigalsidase a 1 mg / kg cada dues setmanes.

La malaltia de Fabry és una malaltia heretada lligada a X en la qual el gen defectuós es troba al braç llarg del cromosoma X. La malaltia es deu a un defecte en el gen α-galactosidasa, que resulta en un defecte en l'activitat de l'α-Galactosidasa en el lisosoma, resultant en un greix anomenat globotriaosylceramide (Gb3) Les substàncies continuen acumulant-se a les parets dels vasos sanguinis en tot el cos.

La malaltia de Fabry és una malaltia rara, que afecta una persona de cada 40.000-60.000. El pacient té un defecte en α-galactosidasa, que sol ser responsable de la descomposició de Gb3. L'acumulació anormal de Gb3 augmenta amb el pas del temps. Per tant, Gb3 s'acumula principalment a les parets de sang i vasos sanguinis. Les conseqüències finals de la deposició de Gb3 inclouen dolor i deteriorament sensorial perifèric, a la insuficiència d'òrgans, especialment els ronyons, però també el cor i el sistema cerebrovascular.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) és una versió estable modificada químicament de l'enzim α-galactosidase-A recombinant expressat en cultiu cel·lular vegetal. Les subunitats proteínics estan químicament lligades amb pinça curta per a la unió covalent per formar molècules amb paràmetres farmacocinètics únics. En els estudis clínics, la vida mig circulant de pegunigalsidase alfa és d'unes 80 hores. El desenvolupament de pegunigalsidase alfa té com a objectiu fer front a les necessitats clíniques continuades no cobertes de la població de pacients de Fabry.

Protalix se centra en el desenvolupament i comercialització de proteïnes terapèutiques recombinants a través del seu sistema d'expressió cel·lular vegetal patentada ProCellEx®. Protalix és la primera empresa aprovada per l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) per produir proteïnes a través d'un sistema d'expressió de suspensió de cèl·lules vegetals. El sistema d'expressió únic de Protalix representa una nova manera de desenvolupar proteïnes recombinants a escala industrial.

El primer producte de la companyia, taliglucerase alfa (Elelyso), va ser aprovat per la FDA dels Estats Units al maig de 2012, i posteriorment va ser aprovat per les agències reguladores d'altres països com una teràpia de reemplaçament d'enzims a llarg termini (ERT). Per al tractament d'adults i pacients pediàtrics amb malaltia de Gaucher tipus 1. Protalix ha concedit a Pfizer els drets de desenvolupament i comercialització global de taliglucerase alfa, i Protalix es reserva tots els drets al Brasil.

En l'actualitat, la canonada de Protalix inclou versions propietàries de proteïnes terapèutiques recombinants per al mercat farmacèutic existent, incloent: (1) pegunigalsidase alfa, una versió millorada de l'α-galactosidasa humana recombinant, utilitzada per tractar la malaltia de Fabry; (2) ) OPRX-106, una teràpia antiinflamatòria oral proteica per al tractament de la malaltia de Fabry; (3) alfa alidornasa, el tractament de la fibrosi quística; (4) PRX-115, un polietilè recombinant dos expressats en cèl·lules vegetals Enzim alcohòlic, tractar gota. Protalix i Chiesi col·laboren per desenvolupar i comercialitzar pegunigalsidase alfa als Estats Units i fora dels Estats Units.