Reblozyl sol·licita indicacions ampliades als Estats Units i Europa: tractament de β-talassèmia independent de transfusió!

Bristol-Myers Squibb (BMS) va anunciar recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha acceptat la sol·licitud de llicència de producte biològic suplementari (SBLA) de Reblozyl (luspatercept-aamt) i va concedir una revisió prioritària: el fàrmac és un agent de maduració de glòbuls vermells (EMA) de Reblozyl (NTD) β-talassèmia (β-talassèmia) per tractar l'anèmia. La FDA ha fixat la data objectiu per a la Llei de tarifes d'usuari de medicaments amb recepta (PDUFA) de sBLA com a 27 de març de 2022. A més, l'Agència Europea del Medicament (EMA) ha acceptat una sol·licitud de canvi de classe II per a Reblozyl per al tractament de l'anèmia en pacients adults amb talassèmia NTDβ.

La beta talassèmia per NTD és un terme utilitzat per descriure pacients que no requereixen transfusions regulars de glòbuls vermells (RBC) per mantenir la supervivència, encara que poden requerir transfusions ocasionals o lleugerament freqüents, generalment dins d'un període de temps prescrit. Els pacients amb NTD beta talassèmia experimentaran anèmia crònica i sobrecàrrega de ferro, que pot conduir a una sèrie de complicacions clíniques, i es necessiten opcions urgents de tractament. Les dades de l'assaig clínic mostren que en pacients adults amb NTD β talassèmia, independentment del nivell d'hemoglobina de base, Reblozyl pot augmentar el nivell d'hemoglobina del pacient i millorar la qualitat de vida del pacient.

Reblozyl va ser desenvolupat originalment per BMS i Acceleron Pharmaceuticals. Després de l'adquisició d'Acceleron per 11.500 milions de dòlars recentment per part de Merck, Reblozyl és ara desenvolupada i comercialitzada conjuntament per BMS i Merck. Reblozyl és el primer agent de maduració de glòbuls vermells (EMA) que s'utilitza per al tractament de β-talassèmia i síndrome mielodisplàstica de risc molt baix / baix / mitjà (MSD) relacionada amb l'anèmia amb aprovació reguladora. Entre els grups de pacients elegibles, Reblozyl representa una categoria de tractament important. Cal assenyalar que en pacients que necessiten corregir l'anèmia immediatament, Reblozyl no és adequat com a substitut de la transfusió de glòbuls vermells.

L'ingredient actiu farmacèutic de Reblozyl és el luspatercept, que és un agent de maduració de glòbuls vermells (EMA) de primera classe que pot regular la maduració dels glòbuls vermells tardans. El Luspatercept és una proteïna de fusió soluble, formada per la fusió del domini fc de l'IgG1 humà i el domini extracel·lular del receptor Activin IIB (ActRIIB). Com a trampa de lligands, pot regular la maduració tardana de la RBC a través de la unió dirigida. El factor de creixement transformador (TGF) -β superfamília de lligands específics redueix l'activació de la via de senyalització Smad2/3, millora la generació de RBC no vàlida, promou la maduració dels glòbuls vermells RBC tardans i augmenta els nivells d'hemoglobina.

Les aplicacions de canvi Reblozyl sBLA i Class II es basen en els resultats de seguretat i eficàcia de l'estudi fonamental Fase 2 BEYOND. L'estudi es va dur a terme en pacients adults amb beta talassèmia NTD i va avaluar Reblozyl combinat amb la millor atenció de suport (BSC). Les dades publicades al juny de 2021 van mostrar que el 77,1% dels pacients del grup de tractament Reblozyl + BSC van aconseguir nivells elevats d'hemoglobina (≥1,0 g / dL), mentre que el grup placebo + BSC va ser del 0%. A més, en comparació amb el grup placebo, els pacients del grup Reblozyl també van informar de resultats millorats.

Noah Berkowitz, vicepresident sènior de desenvolupament d'hematologia de Bristol-Myers Squibb, va dir: "Els pacients amb beta talassèmia no dependent de transfusió poden no necessitar transfusions de sang de per vida per sobreviure, però necessiten opcions de tractament efectives perquè s'enfronten a una sèrie d'anèmia crònica i sobrecàrrega de ferro. Complicacions clíniques causades per Reblozyl. El reblozyl és un tractament important aprovat per molts països (inclosos els Estats Units i la Unió Europea) per al tractament de l'anèmia relacionada amb la β-talassèmia i la síndrome mielodisplàstica de baix risc. Nosaltres i Merck ens comprometem a continuar avançant en la pràctica clínica del projecte Reblozyl i esperem treballar estretament amb la FDA durant el procés de revisió per portar una nova opció de tractament a aquest grup de pacients desatesos".