Sanofi / Regeneron Dupixent aprovat als Estats Units: el primer fàrmac biològic per al tractament de dermatitis atòpica moderada a severa en nens de 6-11 anys.

Sanofi i Regeneron van anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha aprovat Dupixent (dupilumab) per al tractament de nens de 6-11 anys amb dermatitis atòpica moderada a severa (AD). La indicació es va aprovar mitjançant un procés de revisió de prioritats. Abans d’això, la FDA havia atorgat Dupixent Breakthrough Drug Qualification (BTD) per tractar l’AD greu en nens amb 6 mesos a 11 anys amb fàrmacs amb recepta externa mal controlats.

Val la pena esmentar que Dupixent és l’únic agent biològic aprovat per al grup de 6 a 11 anys d’edat de nens moderats a greus d’AD. La indicació específica del fàrmac és: Com a teràpia de manteniment addicional, no està totalment controlada per l’ús de teràpia amb recepta externa Malalties o quan aquestes teràpies són indesitjables en nens de 6-11 anys es tracten amb AD moderat a greu.

Dupixent és una preparació per injecció subcutània. Hi ha 2 esquemes de dosificació en pacients amb AD (pediatria (6-11 anys)), segons la prescripció del pes (després de la dosi inicial de càrrega, la dosi per als nens que pesen ≥ 15 kg a< {="" {3}}="" kg="" és="" cada="" 4="" 300="" mg="" una="" vegada="" a="" la="" setmana,="" la="" dosi="" per="" a="" nens="" que="" pesen="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" és="" 200="" mg="" una="" vegada="" cada="" 2="">

Dupixent és un anticòs monoclonal totalment humanitzat que inhibeix la senyalització IL-4 i IL-13. El fàrmac no és un immunosupressor. Les dades de Dupixent' s assaigs clínics indiquen que IL-4 / IL-13 és un factor clau de la inflamació tipus 2 i té un paper clau en dermatitis atòpica, asma, rinosinusitis crònica amb nasal. poliposi (CRSwNP). De les tres indicacions aprovades a nivell mundial, més de 150, 000 pacients han rebut tractament amb Dupixent.

George D. Yancopoulos, cofundador, president i responsable científic de Regeneració, va dir:" Aquesta aprovació aportarà una eficàcia i seguretat de canvi de model per a nens amb dermatitis atòpica de moderada a severa. Aquests grups joves i vulnerables combaten els símptomes de la càries. Continuarem estudiant el potencial de Dupixent en nens des de 6 mesos fins a 5 anys amb dermatitis atòpica moderada a severa. A més, estem investigant el tractament d’altres tipus d’inflamació causats per malalties d’inflamació tipus 2 , incloses l’esofagitis eosinofílica, al·lèrgies alimentàries i ambientals, malalties pulmonars obstructives cròniques i altres malalties de la pell."

John Reed, responsable mundial de recerca i desenvolupament de Sanofi, va dir: "Aquesta aprovació de la FDA és una altra fita en el procés de Dupixent com a bioteràpia innovadora per al tractament de la dermatitis atòpica i altres malalties causades en part per la inflamació tipus 2 . El personal d’infermeria i els seus metges de nens amb dermatitis atòpica severa poden fer servir ara un agent biològic segur de primera qualitat, els factors de seguretat solen tenir un paper clau en la decisió del tractament dels pacients més joves. A més, Dupixent és el primer picor i la millora de la gravetat de la malaltia es va observar dins de 2 setmanes després de l'administració i es va seguir observant durant tot el període de tractament actiu, que és important per a aquests nens i les seves famílies."

Aquesta aprovació es basa en els resultats d’un estudi clínic clàssic en fase III de Dupixent Pediatric Pedagògic (NCT 03345914). Es tracta d’un estudi aleatori, de doble cec, controlat amb placebo que va avaluar l’eficàcia i la seguretat de Dupixent combinat amb els corticosteroides tòpics d’atenció estàndard (TCS) en nens amb AD greu (que cobreix gairebé 60% de la superfície de la pell de mitjana. ). A l'estudi es van incloure un total de 367 pacients amb AD greu de 6-11 anys que no podien ser controlats completament per fàrmacs locals. En general, 92% dels pacients pateixen almenys una malaltia concurrent, com ara rinitis al·lèrgiques, asma i al·lèrgies alimentàries.

Al llarg de l’estudi, tots els pacients van rebre TCS. Aquests pacients van ser aleatoritzats en tres grups de tractament i van rebre 16 setmanes de tractament: el primer grup va rebre una injecció subcutània Dupixent de 300 mg cada 4 setmanes (dosi inicial 600 mg) ; el segon grup va rebre una injecció subcutània Dupixent de 100 mg o 200 mg cada 2 setmanes (en funció del pes corporal ajustat, la dosi de< 30="" kg="" és="" {{="" 4}}="" mg,="" la="" dosi="" de="" ≥="" 30="" kg="" és="" 200="" mg),="" la="" dosi="" inicial="" és="" 200="" mg="" o="" 400="" mg="" respectivament;="" el="" tercer="" grup="" rep="" una="" injecció="" subcutània="" de="" placebo="" cada="" 2="" setmanes="" o="" cada="" 4="" setmanes.="" l’objectiu="" primari="" va="" ser="" la="" proporció="" de="" pacients="" que="" van="" assolir="" la="" puntuació="" d’avaluació="" general="" de="" l’investigador="" (iga)="" de="" 0="" (esborrat)="" o="" 1="" (gairebé="" eliminada)="" i="" una="" 75%="" de="" millora="" de="" l’índex="" de="" gravetat="" de="" l’èczema="" (easi-="" 75,="" endpoint="" primari="" comú="" fora="" dels="" estats="" units)="" dins="" de="" 16="">

Els resultats van mostrar que l'estudi va assolir els objectius primaris i secundaris. Les dades mostren que en els nens amb trastorn sever, en comparació amb TCS, Dupixent combinat amb TCS va millorar significativament la gravetat general de la malaltia, el clearance de la pell, la picor i la qualitat dels resultats de mesurament de la vida relacionats amb la salut. A més, les dades de seguretat són coherents amb les dades de seguretat registrades prèviament en un grup de pacients de 12 anys i més, incloent una taxa d'infecció de la pell numèricament menor en comparació amb el placebo.

Els resultats del 1 tractament de 6 setmanes inclouen: (1) {{2}}% i {{3}}% dels pacients en la primera i la segona grups respectivament, van obtenir puntuacions IGA de 0 (clar) o 1 (gairebé clar), i 1 1% en el grup placebo (respectivament) Per: p< 0,000="" {="" {1}}="" i="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" i="" {{1="" 3}}%="" dels="" pacients="" del="" primer="" i="" segon="" grup="" van="" aconseguir="" una="" millora="" de="" la="" pell="" de="" {{1="" 4}}%="" o="" superior.="" (easi-75),="" en="" comparació="" amb="" 2="" 7%="" en="" el="" grup="" placebo="" (ambdues="">< 0,000="" 1).="" (3)="" la="" puntuació="" easi="" mitjana="" del="" primer="" i="" segon="" grup="" va="" millorar="" un="" 8="" 2%="" i="" 78%="" de="" la="" línia="" de="" referència="" i="" 49%="" del="" grup="" placebo="" (ambdós="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" va="" mostrar="" un="" alleujament="" significatiu="" de="" la="" picor="" i="" va="" millorar="" la="" mesura="" dels="" resultats="" reportats="" pel="" pacient="" com="" ansietat,="" depressió,="" qualitat="" de="" vida="" relacionada="" amb="" la="" salut="" dels="" pares="" i="">

Durant el 1 6 - període de tractament de la setmana, la incidència total d'esdeveniments adversos en el primer i segon grup va ser 65% i {{2}}%, i { {3}}% al grup placebo. Els esdeveniments adversos més comuns amb tractament Dupixent van incloure conjuntivitis (7% en el grup 1, 1 5% en el grup 2, 4% en placebo), nasofaringitis (13% al grup 1, 7% al grup 2, 7% al placebo)), reacció del lloc d'injecció (10% al primer grup, 1 1% al segon grup, {{1 6}}% al grup placebo). Altres esdeveniments adversos especificats prèviament són: infeccions de la pell (6% en el grup 1, {{2 0}}% en el grup 2, 1 3 % al placebo), infeccions per virus de l’herpes (2% al grup 1, 3% al grup 2 i 5 al placebo)%).

Basant-se en aquest resultat, Dupixent és el primer biològic que ha mostrat resultats positius en aquesta població de malalties pediàtriques (6-11 anys) d’AD.

Dupixent té com a objectiu un factor clau de la inflamació del tipus 2 . El fàrmac és un anticòs monoclonal totalment humanitzat que inhibeix específicament els senyals de sobreactivació de dues proteïnes clau, IL-4 i IL-13. IL-4 / IL-13 són dos factors inflamatoris i es considera que són els motors clau de la inflamació intrínseca en malalties al·lèrgiques i malalties inflamatòries d’altres tipus 2 , incloses dermatitis atòpica, asma, esofagitis eosinofílica, al·lèrgia a l’herba, al·lèrgia a cacahuetes, etc.

Dupixent es va llançar a finals de març 2017 com el primer agent biològic mundial' el tractament biològic per a una dermatitis atòpica moderada a severa. Fins al moment, el medicament ha estat aprovat per molts països i regions, inclosos els Estats Units, la Unió Europea i el Japó. Als Estats Units, Dupixent ara està aprovat per tractar tres malalties causades per una inflamació tipus 2 : dermatitis atòpica moderada a severa (≥ 6 pacients d’any)), asma moderada a severa (≥ {{4}) pacients de} anys) i cronicitat amb pòlips nasals Rinosinusitis (CRSwNP, pacient adult).

Actualment, Sanofi i Regener també estan duent a terme un ampli projecte clínic per avaluar Dupixent per al tractament de malalties causades per al·lèrgies i altres inflamacions de tipus 2 , incloses: asma infantil (6-11 anys, estadi III), atopia infantil Dermatitis (6 mesos a 5 anys, etapa II / III), esofagitis eosinofílica (estadi III), malaltia pulmonar obstructiva crònica (estadi III), pemfigoide bullós (estadi III), prurigo nodular (etapa III) ), urticària espontània crònica (etapa III), al·lèrgies alimentàries i ambientals (estadi II).

Dupixent és un altre producte important desenvolupat conjuntament per Sanofi i Regener després del fàrmac reductor de lípids inhibidor PCSK 9 Praluent, i s'espera que es converteixi en un medicament que canvia el joc. Actualment, la indicació de Dupixent està en augment constant. La coneguda organització d’investigació de mercats farmacèutics EvaluatePharma ha previst que les vendes globals del medicament a 2024 podrien arribar a 8 mil milions de dòlars americans.