La nova hormona de creixement de llarga durada TransCon hGH s’aplica per a la seva llista als Estats Units i la Xina es troba en assaigs clínics de la fase III

La companyia biofarmacèutica danesa Ascendis Pharma va anunciar recentment que ha enviat a la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA una hormona de creixement setmanal de llarga durada TransCon hGH (lonapegsomatropin) bio Product License Application (BLA), un fàrmac de llarga durada de l’hormona del creixement humà. (HGH), administrat un cop a la setmana, s'utilitza per tractar la deficiència de l'hormona del creixement infantil (GEH).

TransCon hGH és l’únic prodroga mundial d’hormona de creixement humana&# dissenyat amb GG; Transient Conjugation" tecnologia patentada El mecanisme d’acció d’aquest fàrmac és diferent d’altres tecnologies d’anàlogues d’hormona del creixement de llarga durada. Es pot assegurar que l’hormona de creixement humana no modificada i activa s’alliberi al cos humà durant 7 dies i que la distribució dels teixits de l’hormona de creixement humana activa al cos sigui coherent amb l’hormona de creixement recombinant una vegada al dia (rhGH).

Actualment, no hi ha aprovats medicaments amb hormona de creixement de llarga durada als mercats nord-americans i europeus. TransCon hGH ha estat atorgat a la condició de fàrmac orfen (ODD) per als GEH als Estats Units i Europa.

Ascendis té previst presentar una sol·licitud d’autorització de màrqueting (MAA) per al tractament TransCon hGH de nens amb GEH a l’Agència Europea de Medicaments (EMA) el tercer trimestre d’aquest any. La companyia preveu llançar un assaig clínic de fase III al Japó per avaluar TransCon hGH en nens amb GHD al quart trimestre. A més, mitjançant una inversió estratègica en VISEN Pharmaceuticals, la companyia està realitzant assaigs clínics de fase III de TransCon hGH a la Gran Xina.

La deficiència d’hormona del creixement (GHD) en els nens és una greu malaltia rara causada per una hormona de creixement insuficient segregada per la glàndula hipofisària. Els nens amb GHD no només tenen una estatura curta, sinó que també presenten anomalies metabòliques, reptes psicosocials, dèficits cognitius i mala qualitat de vida.

Durant dècades, l’estàndard d’atenció al GEH ha estat la injecció subcutània d’HGH un cop al dia per millorar el creixement i els efectes metabòlics. Per als cuidadors i pacients, la càrrega d'injecció del tractament diari és molt elevada, cosa que pot comportar un deficient compliment i reduir l'efecte general del tractament.

Al març del 2019, Ascendis va publicar les dades de primera línia del tractament TransCon hGH de nens amb estudi heiGHt en fase GHDIII. Aquest és un estudi aleatori, obert i positiu, controlat per fàrmacs, que compara hGH TransCon setmanal amb hGH diari (Genotropin).

Els resultats van mostrar que l’estudi va assolir el punt final principal: a la setmana 52, TransCon hGH no era inferior a l’hGH diari en termes de taxa anual d’alçada d’avatar (AHV, unitat: cm / any) i també era superior a l’HGH diari. Les dades específiques són, mitjançant l’anàlisi del grup d’intenció a tractar l’anàlisi de covariància (ANCOVA), el grup de tractament amb TransCon HGH AHV és d’11,2 cm / any, l’HGH diari és de 10,3 cm / any (la diferència entre els dos grups: 0. {{ 8}} cm / any, IC del 95%: 0,22-1,50, p=0,0088).

Val la pena esmentar que a cada seguiment, l’AHH del grup de tractament hGH TransCon va ser superior al del grup de tractament diari d’HGH, i la diferència de tractament va ser estadísticament significativa a partir de la setmana 26 (inclosa la setmana 26). La proporció de pacients amb mala resposta al grup de tractament amb hGH TransCon i al grup de tractament hGH diari (AHV< 8,0="" cm="" any)="" va="" ser="" del="" 4%="" i="" l’11%,="" respectivament.="" totes="" les="" anàlisis="" de="" sensibilitat="" realitzades="" per="" l’estudi="" donen="" suport="" als="" principals="" resultats,="" demostrant="" la="" robustesa="" d’aquests="">

A l'estudi, TransCon hGH va ser generalment segur i ben tolerat. Els esdeveniments adversos van ser coherents amb el tipus i la freqüència observats al grup de tractament diari de HGH, i els grups de prova eren comparables. En cap dels dos grups no es van trobar esdeveniments adversos greus relacionats amb el fàrmac d'estudi. Es va observar un esdeveniment advers greu a cada grup de tractament (1,0% en el grup de tractament hGH TransCon i 1,8% en el grup de tractament hGH diari), que no estava relacionat amb el fàrmac de l’estudi. En ambdós grups, no es va trobar cap esdeveniment advers que condueix a la suspensió del tractament del fàrmac en estudi.

TransCon significa" Conjugació transitòria" ;. Ascendis' La plataforma propietària TransCon és una tecnologia innovadora que pretén crear noves teràpies que optimitzin efectes terapèutics, inclosa eficàcia, seguretat i freqüència d’administració. La molècula TransCon té tres components: un medicament parent no modificat, un portador inert que el protegeix i un enllaçador que connecta temporalment els dos. Quan s'adjunta, el transportista es desactiva i protegeix que el medicament matriu no s'esborri. Quan s'injectin al cos, les condicions fisiològiques de pH i temperatura començaran a alliberar el medicament actiu no modificat en un alliberament previsible. Com que el medicament progenitor no està modificat, el seu mode d’acció original hauria de romandre sense canvis. La tecnologia TransCon es pot utilitzar àmpliament en diversos camps terapèutics de proteïnes, pèptids o molècules petites i es pot utilitzar de forma sistèmica o local.

Actualment, Ascendis està utilitzant la tecnologia TransCon per crear una empresa líder i totalment integrada sobre malalties rares. La companyia utilitza tecnologia TransCon i fàrmacs parentals clínicament demostrats per crear noves teràpies que tinguin millor eficàcia, seguretat i / o conveniència a la classe. A més dels nens de GEH # 39; s GHD, la companyia també està desenvolupant TransCon hGH en la fase clínica de tractament clínic d’ADD per a adults. A més, l’empresa té dos actius d’endocrinologia rars en la fase II clínica: (1) TransCon PTH és un promàndex d’hormona paratiroïdora (PTH) d’acció llarga, utilitzat per tractar l’hipoparatiroïdisme; (2) TransCon CNP és un fàrmac peptídic natriurític de tipus C d’acció llarga que s’utilitza per tractar l’acondropàsia i altres malalties òssies relacionades amb la FGFR.

El 2018, Ascendis i Vivo Captital van establir una empresa conjunta per establir Weisheng Pharmaceutical, centrada en la Gran Xina, i es van comprometre al desenvolupament i la promoció d’Ascendis' Programa de tractament de malalties rares endocrines a la Gran Xina, que abasta la Xina continental i Hong Kong, Macau i Taiwan.

L’octubre de 2019, la sol·licitud d’assaig clínic de la fase III de TransCon hGH' va ser aprovada per l’Administració nacional de medicaments (NMPA) per realitzar un estudi clínic de fase III a la Xina per tractar la deficiència d’hormona del creixement infantil (GHD). TransCon hGH es convertirà en la primera hormona de creixement humana d’acció llarga i no modificada de China XG # 39, que s’utilitza un cop a la setmana, que pot alliberar contínuament la mateixa hormona de creixement humana que la preparació una vegada al dia ...