La FDA dels Estats Units aprova el medicament de tractament de precisió Avonib de CStone per al tractament del colangiocarcinoma mutant IDH1

El 26 d’agost van arribar notícies de l’estranger que l’empresa farmacèutica innovadora Cornerstone Pharmaceuticals (Hong Kong Stock Exchange Code: 2616), que cotitza a la borsa de Hong Kong, ha estat aprovada per l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA). S’utilitza per a pacients adults tractats prèviament amb colangiocarcinoma localment avançat o metastàtic que tenen mutacions IDH1 detectades pel mètode de prova aprovat per la FDA. Això significa que Afnib s'ha convertit en el primer fàrmac mundial&aprovat per la FDA dels EUA per a la teràpia dirigida a pacients amb colangiocarcinoma mutant IDH1.

No només això, la sol·licitud suplementària de medicaments nous (sNDA) d’Afnib va ​​rebre una revisió prioritària, cosa que va escurçar molt el temps de revisió. La revisió prioritària sol adjudicar fàrmacs que hagin pogut avançar significativament en el tractament o proporcionar tractament en absència de mitjans de tractament suficients.

S'entén que aquesta vegada, la concessió de la FDA&# 39 de les qualificacions de revisió prioritària es basa en les dades d'un assaig clínic de fase 3 anomenat ClarIDHy. Aquest estudi és el primer assaig clínic aleatoritzat de fase 3 del món&per a pacients amb colangiocarcinoma tractat amb mutacions IDH1. Els resultats de l’assaig van mostrar que, en comparació amb el grup placebo, el grup de tractament amb Avonibib va ​​assolir el punt final primari de supervivència lliure de progressió (PFS), cosa que va reduir considerablement el risc de progressió o mort de la malaltia en els pacients. Al mateix temps, Avnib també va millorar la supervivència global (SO) dels pacients.

El colangiocarcinoma és un tumor maligne rar que es produeix a les vies biliars dins i fora del fetge. S’estima que cada any als Estats Units es diagnostica 8.000 persones amb colangiocarcinoma. Abans de l’aprovació d’Avonib, no s’aprovava cap teràpia dirigida per al colangiocarcinoma mutant IDH1 i, en casos avançats, hi ha opcions limitades per a la quimioteràpia.

CStone Pharmaceuticals ha obtingut els drets exclusius de cooperació i llicència per al desenvolupament i comercialització d'Avnib a la regió de la Gran Xina, inclosa la Xina continental, Hong Kong, Macau i Taiwan i Singapur. Abans d'això, Afnib s'incloïa al" Llista de nous fàrmacs necessaris urgentment a les clíniques (tercer lot)" emès pel Centre d'Avaluació de Drogues de l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) de la Xina.

Actualment, CStone Pharmaceuticals realitza dos estudis clínics registrats sobre Afnib a la Xina continental, principalment per a indicacions de leucèmia mieloide aguda (LMA). Entre ells, l’estudi CS3010-101 és un estudi multicèntric, de fase I, amb un sol braç, de pacients adults amb LMA R / R amb mutacions IDH1 susceptibles que s’està duent a terme a la Xina i serveix de pont a l’estudi global clau AG120 -C-001 Recerca. L'Administració nacional de productes mèdics (NMPA) de la Xina ha acceptat la nova aplicació de comercialització de medicaments d'Avnib per a pacients adults R / R AML susceptibles a mutacions IDH1 i la va incloure en la revisió prioritària.

Un altre estudi, AGILE, és un assaig clínic global de fase III, multicèntric, doble cec, aleatoritzat i controlat amb placebo, que té com a objectiu avaluar la combinació d’avonib combinada amb azacitidina i placebo combinada amb azacitidina. Eficàcia i seguretat en pacients amb LMA amb mutants IDH1 no tractats. Servier ha anunciat recentment que l'estudi AGILE ha assolit el punt final principal de supervivència sense esdeveniments (EFS).

S'entén que, a més de les dues indicacions de leucèmia mieloide aguda i colangiocarcinoma, la investigació sobre el tractament de pacients amb glioma per Afnib també està en ple desenvolupament i ha demostrat un potencial terapèutic considerable.

Val a dir que, tot i que Avonib encara no s’ha aprovat a la Xina, ha fet un avanç important en la dimensió de la disponibilitat de medicaments per endavant. Anteriorment, Afnib s'ha inclòs a l'amplificador Beijing Pratt &; L’assegurança mèdica Whitney és un dels 75 medicaments especials a l’estranger i s’ha inclòs a l’assegurança especial especialitzada mundial de Hainan Boao Lecheng com un dels 25 medicaments domèstics, cosa que significa que hi ha més pacients que es poden beneficiar d’això, millorant enormement la assequibilitat dels medicaments.