La FDA dels Estats Units va concedir la qualificació CTX110 de Teràpia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT).

L'empresa líder en edició genètica CRISPR Therapeutics ha anunciat recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha concedit la qualificació CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT): es tracta d'una edició genètica de cèl·lules CAR-T al·logèniques propietat íntegrament de l'empresa Teràpies que s'utilitzen per tractar les neoplàsies de cèl·lules CD19 + B en recaiguda o refractàries. CRISPR Therapeutics utilitza la tecnologia d'edició genètica CRISPR/Cas9 per realitzar tres edicions gèniques en limfòcits T de donants sans, permetent que les seves cèl·lules CAR-T estiguin "fora de la plataforma".

La Teràpia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) és una via ràpida (via ràpida) desenvolupada per accelerar el desenvolupament i l'aprovació de teràpies regeneratives innovadores quan els Estats Units van revisar les disposicions de medicina regenerativa de la "Llei de cures del segle XXI" al desembre de 2016. canal). RMAT pot ser teràpia cel·lular, productes d'enginyeria de teixits terapèutics, cèl·lules humanes i productes tissulars, o altres teràpies de combinació que inclouen productes de tecnologia de medicina regenerativa.

Per obtenir la qualificació RMAT per a un fàrmac en investigació, hi ha d'haver dades preliminars d'investigació clínica per demostrar que el fàrmac té un resultat positiu en el tractament, retard, revertir o curar una malaltia greu o potencialment mortal o no satisfer les necessitats mèdiques. La qualificació RMAT inclou totes les polítiques preferencials de qualificació de via ràpida (FTD) i qualificació de medicaments innovadors (BTD), inclosa la possibilitat d'interacció primerenca amb la FDA, revisió prioritària i aprovació accelerada.

Samarth Kulkarni, CEO de CRISPR Therapeutics, va dir: "Aquesta qualificació RMAT es basa en les dades clíniques encoratjadores que hem proporcionat fins ara. Aquesta és una fita important, indicant que la FDA ha reconegut CTX110 en el tractament de les hemopaties malignes. Potencial transformador. Esperem treballar estretament amb la FDA per continuar els nostres esforços per portar aquest nou tractament important als pacients ".

CAR-T autòleg i CAR-T al·logènic (Font de la imatge: crisprtx.com)

CTX110 és una teràpia cel·lular CAR-T al·logènica editada genètica derivada de donants sans, dirigida a CD19, que actualment és un objectiu popular per al desenvolupament de CAR-T. CD19 és un tipus d'antigen de diferenciació de clústers i un important antigen de membrana relacionat amb la proliferació, diferenciació, activació i producció d'anticossos.

Actualment, un assaig clínic de fase 1 de fase oberta d'un sol braç, multicèntric, està avaluant la seguretat i l'eficàcia de diversos nivells de dosi de CTX110 en el tractament de tumors malignes de cèl·lules B recaigudes o refractàries. L'assaig va incloure pacients adults amb malalties malignes CD19+ de cèl·lules B recaigudes o refractàries que havien rebut prèviament almenys 2 línies de tractament.

Les dades publicades a l'octubre d'aquest any van mostrar que en la població d'intenció de tractar (ITT), la remissió total en pacients amb limfoma de cèl·lules B grans (LBCL) al nivell de dosi 2 (DL2: 100x10E6) i nivells més alts de tractament de CTX110 monodosi La taxa d'ORR va arribar al 58%, i la taxa de remissió completa (CR) va arribar al 38%. A més, en pacients amb LBCL, la remissió va ser duradora, amb una taxa de CR de 6 mesos del 21%, i la remissió més llarga es va mantenir 18 mesos després de la primera infusió.

En aquest assaig, la taxa de remissió i durabilitat de CTX110 va ser similar a la teràpia CAR-T CD19 autòloga aprovada sobre la base de la ITT. CTX110 té característiques de seguretat positives i diferenciades, sense síndrome d'alliberament de citocines (CRS) de grau 3 o superior, baixa taxa d'infecció i incidència de síndrome neurotòxica relacionada amb les cèl·lules efeor immunes (ICANS).