La FDA dels EUA va concedir a Roche / AbbVie Venclexta (venetoclax) la sisena designació de teràpia innovadora.

AbbVie i Roche han anunciat recentment que l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha concedit a Venclexta (venetoclax) designació de teràpia avançada (BTD), combinada amb azacitidina, per al tractament de risc mitjà, risc alt i molt alt que no es rebia prèviament (basat en l’avaluació revisada del Sistema de Puntuació del Prognòstic Internacional [IPSS-R]) que han estat tractat per a pacients adults amb síndrome mielodisplàsica (SMD). Segons IPSS-R, el risc mitjà, alt i molt alt es defineix com a risc més alt.

Val a dir que es tracta del sisè BTD quevenetoclaxha obtingut en el camp normatiu dels EUA. BTD és un nou canal de revisió de fàrmacs de la FDA, que té com a objectiu accelerar el desenvolupament i la revisió de nous fàrmacs per al tractament de malalties greus o potencialment mortals, i hi ha proves clíniques preliminars que, en comparació amb els medicaments de tractament existents, millorar substancialment l’estat de la malaltia. Els medicaments obtinguts amb BTD poden rebre una orientació més estreta, inclosos els alts funcionaris de la FDA durant la investigació i el desenvolupament, i són elegibles per a la revisió continuada i la possible revisió prioritària durant la revisió per garantir que els pacients rebin noves opcions de tractament en el menor temps possible.

MDS és un grup de càncers de sang rars relacionats amb la medul·la òssia que afecten gradualment la capacitat de produir cèl·lules sanguínies normals de la medul·la òssia&# 39. Això pot provocar debilitat, infeccions freqüents, anèmia i fatiga debilitant. En alguns casos, la MDS també es pot convertir en leucèmia mieloide aguda (LMA). Als Estats Units, a prop de 10.000 persones se'ls diagnostica MDS cada any i aproximadament el 30% d'ells desenvoluparà LMA. Tot i que la MDS es pot presentar a qualsevol edat, és més freqüent en persones de 60 anys o més.

MDS té diverses classificacions: risc molt baix, risc baix, risc intermedi, risc molt alt (risc molt alt), que es determinen en funció de la composició de la medul·la òssia, el recompte de cèl·lules sanguínies i els canvis cromosòmics. . Segons el sistema internacional de puntuació pronòstic revisat (ipsS-R), les malalties de major risc es defineixen com a risc intermedi, alt risc i molt alt risc. Es tracta d’una escala d’avaluació del risc que utilitza cinc indicadors pronòstics per predir el curs de la malaltia del pacient. Aproximadament la meitat (45%) dels pacients tenen MDS d’alt risc, amb un pronòstic deficient i un temps de supervivència curt, amb un temps de supervivència mitjà d’uns 18 mesos.

La subvenció de la FDA del venetoclax BTD es basa en dades provisionals de l’estudi de la fase 1b M15-531. L’estudi investiga la combinació de venetoclax i azacitidina en el tractament de pacients amb Síndrome de Diabetis Sostenible de major risc que no han estat tractats prèviament. A més de l’estudi de fase Ib M15-531, la combinació de venetoclax + azacitidina també s’està avaluant a l’estudi de fase 1b M15-522 per al tractament de pacients amb MDS recaiguda o refractària, i el major risc de tractament de s’avaluen nous diagnòstics en els pacients amb SDM de l’estudi VERONA de fase 3 aleatoritzada.

estructura química del venetoclax

venetoclaxés un inhibidor selectiu del factor 2 del limfoma de cèl·lules B, oral, selectiu de primera classe (BCL-2), desenvolupat per AbbVie i Roche, i les dues parts són responsables de la comercialització del mercat nord-americà (nom comercial): Venclyxta), i AbbVie és responsable de la comercialització de mercats fora dels Estats Units (nom comercial: Venclyxto). La proteïna BCL-2 té un paper important en l’apoptosi (mort programada de les cèl·lules), pot prevenir l’apoptosi d’algunes cèl·lules (inclosos els limfòcits) i està sobreexpressada en certs tipus de càncer, que està relacionat amb la formació de resistència als medicaments. Venetoclax té com a objectiu inhibir selectivament la funció de BCL-2, restaurar el sistema de comunicació cel·lular i permetre que les cèl·lules cancerígenes es destrueixin, aconseguint el propòsit de tractar els tumors.

venetoclaxs’ha aprovat a més de 80 països de tot el món per al tractament de la leucèmia limfocítica crònica (CLL), el limfoma de cèl·lules petites (SLL) i la leucèmia mieloide aguda (LMA). Als Estats Units, la venetoclax ha rebut prèviament 5 designacions de teràpia avançada (BTD) per la FDA, una per al tractament de primera línia de la LLC, dues per a la LLC recaiguda o refractària i dues per al tractament de primera línia de la leucèmia mieloide aguda (LMA) ).

A la Xina,venetoclaxes va aprovar el desembre de 2020 per utilitzar-lo en combinació amb azacitidina per tractar pacients amb leucèmia mieloide aguda (LMA) recentment diagnosticats que no són aptes per a una quimioteràpia d’inducció forta a causa de comorbiditats o tenen 75 anys o més. venetoclax és el primer inhibidor aprovat del factor de limfoma de cèl·lules B de la Xina&# 39 (BCL-2), que marca el camp AML de la Xina&# 39, que ha entrat en l'era de la teràpia dirigida.