La FDA dels Estats Units va aprovar el Tyvaso (treprostinil): el primer medicament per tractar la hipertensió pulmonar relacionada amb malalties pulmonars intersticials (PH-ILD).

United Therapeutics ha anunciat recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha aprovat la solució per inhalació de Tyvaso (treprostinil) per al tractament de pacients amb hipertensió pulmonar relacionada amb malalties pulmonars intersticials (PH-ILD; OMS Group 3), Millorar la capacitat atlètica. Aquesta és la segona indicació per a Tyvaso aprovada per la FDA. Abans d’això, la FDA va aprovar Tyvaso per primera vegada el juliol de 2009 per al tractament de pacients amb hipertensió pulmonar (HAP, grup 1 de l’OMS) i per millorar el rendiment de l’exercici.

Val a dir que Tyvaso és el primer i únic tractament aprovat per al PH-ILD als Estats Units. L'aprovació de Tyvaso per al mercat marca una fita en el tractament del PH-ILD. El PH-ILD és una malaltia greu que posa en perill la vida, amb uns 30.000 pacients als Estats Units, i en aquest camp hi ha necessitats mèdiques no satisfetes importants. En l’estudi pivot INCREASE, el tractament amb Tyvaso va millorar significativament la capacitat d’exercici del pacient&# 39.

El doctor Aaron Waxman, president del comitè de direcció d’investigació INCREASE i director del Programa de malalties vasculars pulmonars de l’Hospital Brigham and Women, va dir: “Els pacients adults amb malaltia pulmonar intersticial i hipertensió pulmonar alhora pateixen de falta d’alè, mal exercici tolerància i augment de la mortalitat. La qualitat sol ser pobra. Fins ara, els metges que tracten aquests pacients no han tingut cap opció de tractament aprovada. Per als pacients amb PH-ILD i els metges que tracten aquesta greu malaltia potencialment mortal, Tyvaso (una teràpia per inhalació) és una notícia emocionant per a les aprovacions reguladores. Això canviarà la manera de gestionar aquests pacients."

La doctora Martine Rothblatt, presidenta i directora general d’United Therapeutics, va dir:" L’aprovació de Tyvaso de la FDA&# 39 per al tractament de pacients amb PH-ILD és un avanç important en el tractament d’aquest grup de pacients vulnerables. També emfatitza el nostre compromís per promoure el camp de la hipertensió pulmonar. Innovacions i amplia el nombre de pacients que es poden beneficiar de Tyvaso. Tenim previst utilitzar la nostra experiència i una infraestructura ampliada per portar aquesta teràpia inhaladora segura i eficaç a molts pacients amb PH-ILD als Estats Units."

La malaltia pulmonar intersticial (ILD) és un grup de malalties pulmonars caracteritzades per una marcada cicatriu o fibrosi del bronquiol i dels sacs alveolars als pulmons. L’augment del teixit fibròtic en ILD pot dificultar l’oxigenació i l’intercanvi lliure de gasos entre els capil·lars pulmonars i els sacs alveolars. En aquest cas, els pacients experimentaran una varietat de símptomes, incloent dificultat per respirar, dispnea i fatiga.

La hipertensió pulmonar (PH) del grup 3 de l’OMS sovint complica el curs dels pacients amb malaltia pulmonar intersticial i s’associa amb una manca d’exercici, una major demanda d’oxigen, una disminució de la qualitat de vida i un pitjor pronòstic. S'estima que el PH afecta almenys el 15% dels pacients amb ILD precoç (uns 30.000 pacients amb PH-ILD als Estats Units) i pot afectar el 86% dels pacients amb ILD més greu.

La FDA va aprovar l'aplicació suplementària de medicaments de nova tecnologia (sNDA) de Tyvaso&# 39, basada en dades de l'estudi INCREASE. Aquest estudi és l'estudi més gran i més complet realitzat en pacients adults amb PH-ILD. Es tracta d’un estudi en grup paral·lel de 16 setmanes, multicèntric, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo, que va inscriure un total de 326 pacients.

Els resultats van mostrar que l'estudi va assolir el seu punt final principal: els pacients tractats amb Tyvaso van tenir una millora significativa en la distància a peu de 6 minuts (6MWD). Els resultats de l’estudi s’han publicat a la revista mèdica internacional" New England Journal of Medicine" (NEJM) i discutit en la recent reunió d’inversors de la teràpia combinada. Els resultats de l'estudi també van mostrar el benefici terapèutic de Tyvaso en tots els subgrups claus, inclosa la causa del PH-ILD, la gravetat de la malaltia, l'edat, el sexe, l'hemodinàmica basal i la dosi. També es van observar millores significatives en cadascun dels punts finals secundaris, inclosa la reducció del biomarcador cardíac proBNP, el temps fins al primer empitjorament clínic, el canvi del pic de 6MWD a la setmana 12 i el canvi de 6MWD a la setmana 15. Altres Les observacions inclouen una millora de la capacitat vital forçada (FVC) ajustada amb placebo i una reducció significativa de la malaltia pulmonar intrínseca en pacients tractats amb Tyvaso. En aquest estudi, es va tolerar bé el tractament amb Tyvaso amb un màxim de 12 respiracions 4 vegades al dia i la seva seguretat va ser coherent amb els estudis previs de Tyvaso i els esdeveniments adversos coneguts relacionats amb la prostaciclina.

L’ingredient farmacèutic actiu de Tyvaso és el treprostinil (treprostinil), que és un imitador sintètic de prostaciclina, que funciona dilatant directament els llits vasculars arterials pulmonars i sistèmics i inhibint l’agregació plaquetària.

United Therapeutics ha desenvolupat una gran varietat de formes de dosificació per a Treprostinil, incloent: Tyvaso (solució per inhalació), Orenitram (comprimits d'alliberament sostingut) i Remodulin (injecció). En l'actualitat, United Therapeutics també està desenvolupant un pols sec, Tyvaso DPI, que és la fórmula de pols seca de nova generació de Tyvaso&# 39, que s'espera que proporcioni un mètode d'administració més convenient que la teràpia tradicional Tyvaso atomitzada.

Al gener d’aquest any, l’estudi BREEZE que avaluava Tyvaso DPI per al tractament de la hipertensió pulmonar (HAP) va assolir el seu punt final principal: va demostrar la seguretat i la tolerabilitat dels pacients amb HAP que passaven de la solució inhalada de Tyvaso (treprostinil) a Tyvaso DPI. A més, els estudis farmacocinètics (PK) realitzats en voluntaris sans van demostrar que l’exposició al treprostinil entre Tyvaso DPI i la solució d’inhalació Tyvaso és comparable.

United Therapeutics planeja presentar una nova sol·licitud de fàrmacs (NDA) per a Tyvaso DPI a la FDA l’abril de 2021, que cobreixi les indicacions relacionades amb la hipertensió pulmonar (HAP) i la malaltia pulmonar intersticial (PH-ILD). La companyia té previst presentar un val de revisió prioritària (PRV) contra Tyvaso DPI NDA per accelerar el cicle de revisió de la FDA&# 39. Si s’aprova, s’espera que Tyvaso DPI avanci significativament en el tractament del treprostinil inhalat, cosa que proporciona l’avantatge d’una administració convenient en comparació amb la solució inhalada Tyvaso existent.