La FDA dels Estats Units aprova la nova indicació de BeiGene Brukinsa (zanubrutinib): tractament de la macroglobulinèmia de Waldenstrom! - 1/2

BeiGene ha anunciat recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha aprovat el seu inhibidor de BTK Brukinsa (zanubrutinib) per al tractament de pacients adults amb macroglobulinèmia (WM) de Waldenstrom &. Això marca la segona aprovació de Brukinsa&# 39 als Estats Units i la tercera aprovació mundial per a WM.

Quant a la medicació, la dosi recomanada de Brukinsa és de 160 mg dues vegades al dia o de 320 mg una vegada al dia, que es pot prendre amb l’estómac buit o després dels àpats. La dosi de Brukinsa es pot ajustar segons les reaccions adverses. Si el pacient presenta danys greus al fetge i pren medicaments amb interaccions específiques, es pot reduir la dosi.

Aquesta aprovació es basa principalment en els resultats d’eficàcia de l’assaig ASPEN de fase 3 multi-centre obert (NCT03053440). L’assaig es va dur a terme en pacients amb WM i va comparar Brukinsa amb l’inhibidor BTK comercialitzat Imbruvica (ibrutinib). La cohort 1 va inscriure 201 pacients amb mutació MYD88 (MYD88MUT). El principal criteri d’eficàcia de l’assaig és la molt bona taxa de resposta parcial (VGPR) en la població global amb intenció de tractar (ITT) avaluada pel Comitè de Revisió Independent (IRC).

Els resultats van mostrar que: segons el sisè grup de treball internacional revisat sobre Waldenstrom' s Macroglobulinemia (IWWM-6) Remission Standard (Treon 2015), el VGPR va ser del 28% al grup de tractament de Brukinsa i del 19% al Grup de tractament Imbruvica. Segons els criteris de remissió IWWM-6 (Owen et al 2013), el VGPR va ser del 16% en el grup de tractament de Brukinsa i del 7% en el grup de tractament amb Imbruvica.

A l'etiqueta Brukinsa aprovada per la FDA, el principal resultat d'eficàcia es defineix com: Resposta parcial (PR) o millor taxa de resposta avaluada per IRC. Basant-se en qualsevol de les versions dels criteris de remissió IWWM-6, la taxa de remissió en el grup de tractament de Brukinsa va ser del 78% (IC 95%: 68, 85) i el grup Imbruvica va ser del 78% (IC 95%: 68, {{9 }}); als 12 mesos En aquell moment, la taxa de remissió sostinguda sense esdeveniments era del 94% (IC del 95%: 86, 98) al grup Brukinsa i del 88% (IC del 95%: 77, 94) al grup Imbruvica .

En aquest assaig, basat en una població de seguretat agrupada de 779 pacients, les reaccions adverses més freqüents en el grup de Brukinsa (≥20% dels pacients) van ser; neutropènia, infecció de les vies respiratòries superiors, trombocitopènia, erupcions cutànies, sagnat i dolor musculoesquelètic, baixa hemoglobina, hematomes, diarrea, pneumònia, tos.

El WM és un limfoma indolent rar que representa menys del 2% dels pacients amb limfoma (NHL) no Hodgkin &. La malaltia sol aparèixer en pacients d'edat avançada i es troba principalment a la medul·la òssia, però també pot afectar els ganglis limfàtics i la melsa.

Brukinsa (zanubrutinib) és un inhibidor de molècules petites de la tirosina cinasa (BTK) de Bruton&desenvolupada independentment per científics de BeiGene. Actualment s’està sotmetent a amplis assaigs clínics a tot el món com a agent únic i en combinació amb altres teràpies s’utilitzen medicaments per tractar una varietat de càncers malignes de les cèl·lules B. Atès que el nou BTK se sintetitzarà contínuament al cos humà, el disseny de Brukinsa&aconsegueix una inhibició completa i contínua de la proteïna BTK optimitzant la biodisponibilitat, la vida mitjana i la selectivitat. Amb la seva farmacocinètica diferenciada d'altres inhibidors de BTK aprovats, Brukinsa pot inhibir la proliferació de cèl·lules B malignes en múltiples teixits relacionats amb la malaltia.

El novembre de 2019, Brukinsa (zanubrutinib) va ser el primer a obtenir l’aprovació accelerada de la FDA dels EUA per al tractament de pacients adults amb limfoma de cèl·lules del mantell (MCL) que han rebut almenys un tractament en el passat. Aquesta aprovació marca un" avenç zero" perquè el fàrmac anticancerigen original de la Xina&anés a l’estranger. En menys de 2 anys, Brukinsa ha obtingut 11 aprovacions reguladores a tot el món. Fins ara, s’han presentat més de 30 sol·licituds de màrqueting per a múltiples indicacions, que cobreixen els Estats Units, la Xina, la Unió Europea i més de 20 països o regions més.

A la Xina, Brukinsa (zanubrutinib) ha rebut 3 aprovacions: (1) El juny de 2020 es va aprovar amb condicions per al tractament de pacients adults amb MCL que havien rebut almenys un tractament en el passat; (2) El juny de 2020 es va aprovar. Aprovació condicional per al tractament de pacients adults amb leucèmia limfocítica crònica (CLL) / limfoma limfocític petit (SLL) que hagin rebut almenys un tractament en el passat; (3) Juny de 2021, aprovació condicional per al tractament Pacients adults amb MP que han rebut almenys un tractament en el passat.