Valrox entra en revisió a la UE: tractament de l'hemofília A

BioMarin Pharmaceuticals ha anunciat recentment que l'Agència Europea del Medicament (EMA) ha acceptat l'aplicació d'autorització de comercialització (MAA) per al valoctocogen roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox és una teràpia gènica única que tracta adults amb hemofília A greu a través d'una sola infusió. Amb l'acceptació d'avui, la revisió de MAA ha començat, i s'espera que les opinions de CHMP s'anunciïn en el primer semestre de 2022.

Valrox té el potencial de convertir-se en la primera teràpia gènica del món per a l'hemofília. El VALROX MAA inclou les dades de seguretat i eficàcia de 134 pacients inscrits en l'estudi gener8-1 de fase 3. Tots els pacients van ser seguits durant almenys 1 any després de rebre el tractament amb valrox. A més, MAA també inclou dades de l'estudi d'escalada de dosis de fase 1/2 en curs en la cohort de dosis de 6e13vg / kg durant 4 anys i la cohort de dosi de 4e13vg / kg durant 3 anys.

Al maig d'aquest any, EMA va aprovar la sol·licitud d'avaluació accelerada de BioMarin. L'avaluació accelerada pot escurçar potencialment el termini perquè el Comitè ema de Medicaments per a Ús Humà (CHMP) i el Comitè de Teràpies Avançades (CAT) revisin el VALROX MAA. A la UE, si CHMP i CAT creuen que el producte és de gran importància per a la salut pública, especialment des de la perspectiva de la innovació terapèutica, maa serà elegible per a l'avaluació accelerada. Pot trigar 210 dies a avaluar el MAA d'acord amb el procediment centralitzat de l'EMA, excloent la parada de rellotge quan es demana al sol·licitant que proporcioni informació addicional. Prèvia sol·licitud, CHMP i CAT poden escurçar el termini a 150 dies, sempre que el sol·licitant proporcioni raons suficients per a l'avaluació accelerada, encara que les sol·licituds designades originalment per a l'avaluació accelerada es poden restaurar als procediments estàndard per diversos motius durant el període de revisió. La decisió d'aprovar l'avaluació accelerada no té cap impacte en l'opinió final de CHMP i CAT sobre si s'ha d'aprovar l'autorització de comercialització.

Hank Fuchs, MD, president de BioMarin Global R &D, va dir: "Esperem treballar amb l'agència en el procés d'avaluació de l'EMA del conjunt de dades robustes de valrox MAA, i creiem que aquests conjunts de dades poden complir els requisits establerts durant l'anterior revisió de MAA. Aquesta investigació crítica de fase 3 ha demostrat la superioritat del valrox en comparació amb l'atenció estàndard (factor preventiu VIII teràpia de reemplaçament). L'extens conjunt de dades de Valrox està recolzat per dècades d'investigació científica i clínica en el camp de la teràpia gènica. Continuarem contribuir al sistema de coneixement científic Contribucions, i compartirem els nostres resultats de recerca de fase 1/2 i fase 3 a la conferència de la Societat Internacional per a la Trombosi i l'Hemostàsia (ISTH) de 2021 la setmana que ve. Creiem que aquesta teràpia gènica té el potencial de satisfer el tractament de l'hemofília tipus A de necessitats mèdiques no satisfetes".