La innovadora triple teràpia de Vèrtex Trikafta tracta amb èxit els nens d'entre 6 i 11 anys en la fase 3 de l'estudi global!

Vertex Pharmaceuticals és líder mundial en el tractament de la fibrosi quística (CF). Recentment, la companyia va anunciar que s'ha completat amb èxit un estudi global de fase III que avaluava la triple teràpia Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor i ivacaftor) per al tractament de nens cf d'entre 6 i 11 anys. Segons els resultats, la companyia presentarà una sol·licitud complementària de nous fàrmacs (sNDA) a la FDA dels EUA en el quart trimestre de 2020, i posteriorment presentarà sol·licituds a altres agències reguladores de tot el món.

A l'octubre de 2019, Trikafta va ser aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de pacients amb CF amb almenys una mutació F508del en el regulador de conductància transmembrana de fibrosi quística (CFTR) gen i edat ≥12 anys d'edat, específicament: hi ha 2 F508del mutacions (F / F) pacients, o pacients amb una mutació F508del i una mutació funcional mínima (F / MF). La mutació F508del és la mutació més comuna que causa cf. Abans d'això, la FDA ha concedit trikafta qualificació de revisió priori prioritat, qualificació de via ràpida, i qualificació de fàrmacs avançats (BTD).

Carmen Bozic, directora mèdica de Vèrtex i vicepresidenta executiva de Desenvolupament Global de Fàrmacs i Afers Mèdics, va dir: "El nostre objectiu és ampliar les qualificacions de tractament a tots els pacients que puguin beneficiar-se d'aquest fàrmac transformador, entre els nens d'entre 6 i 11 anys. Els resultats positius obtinguts en l'estudi de fase 3 ens permeten fer un pas més enllà en aquest objectiu. Esperem presentar una sNDA en els propers mesos i portar Trikafta als pacients més joves de CF"

L'anunci és un estudi global de 24 setmanes d'etiqueta oberta de fase 3 realitzat en 66 nens del CF d'entre 6 i 11 anys per avaluar l'eficàcia i la seguretat de Trikafta. En els pacients matriculats en l'estudi, hi ha dues mutacions F508del, o una mutació F508del i una mutació funcional mínima (F/MF) en el gen CFTR. Els principals punts finals de l'estudi són la seguretat i la tolerabilitat.

Els resultats van mostrar que Trikafta era generalment ben tolerat després de 24 setmanes de tractament, i les dades de seguretat eren coherents amb les dades observades en l'estudi de fase 3 anterior. A més, durant 24 setmanes de tractament, es van observar millores clínicament significatives en múltiples extrems d'eficàcia secundària, incloent: canvi percentual previst en volum caduatori forçat per segon (ppFEV1), clorur de suor, i fibrosi quística qüestionari-revisió Versió (CFQ-R) puntuació de domini respiratori, índex de massa corporal (IMC) i altres indicadors de mesurament.

L'estudi va mostrar que el perfil de risc de benefici de Trikafta en nens cf 6-11 anys d'edat és similar al perfil de risc de benefici de l'estudi de fase 3 que dóna suport a l'aprovació del fàrmac per als pacients de CF 12 anys o més.

La fibrosi quística (CF) és una malaltia genètica rara i escurçant la vida que afecta aproximadament 75.000 persones a tot el món. CF és una malaltia progressiva, multisi que afecta els pulmons, fetge, tracte gastrointestinal, sins, glàndules sudoracions, pàncrees i tracte reproductiu. Cf és causada per algunes mutacions en el gen CFTR que causen defectes o supressions de la funció proteica CFTR. Els nens han d'heretar 2 gens CFTR defectuosos (un per a cada progenitor) per desenvolupar CF.

Encara que hi ha molts tipus diferents de mutacions CFTR que poden causar malalties, la majoria dels pacients amb CF tenen almenys una mutació F508del. Aquestes mutacions poden ser determinades per proves genètiques o genotyping. La proteïna CFTR sol regular el transport d'ion ion en la membrana cel·lular, i les mutacions gèniques poden causar la destrucció o pèrdua de la funció del producte proteica. Quan s'interromp el transport d'ionisme a la membrana cel·lular, la viscositat del recobriment de moc en certs òrgans s'espessirà. Una de les principals característiques de la malaltia és l'acumulació de moc gruixut en el tracte respiratori, el que condueix a dificultats per respirar, infeccions pulmonars recurrents cròniques, i dany pulmonar progressiu, que finalment condueix a la mort. L'edat mitjana de mort per als pacients de CF és a principis dels anys 30.

Fins ara, Vertex ha enumerat 4 fàrmacs CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor i ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor i ivacaftor), els primers 3 fàrmacs poden tractar Hi ha uns 40.000 pacients a tot el món, representen al voltant del 50% de tots els pacients de CF. La teràpia triple recentment aprovada Trikafta pot ampliar el rang de tractament al 90% dels pacients de CF a tot el món.

Al juny d'aquest any, l'agència d'investigació de mercats farmacèutics EvaluatePhamra va publicar un informe que pronostica que Trikafta es convertirà en un dels medicaments TOP10 més venuts del món el 2026, amb unes vendes que arriben als 8.739 milions de dòlars nord-americans, i una taxa de creixement anual composta del 54,3% durant 2019-2026. .