Vutrisiran en el tractament de l’amiloïdosi hATTR amb polineuropatia: millora significativa del dany nerviós --- 1/2

Alnylam és una empresa líder en la indústria de la teràpia amb RNAi. Recentment, la companyia va anunciar els resultats positius addicionals de l'anàlisi del subgrup i de l'exploració de l'estudi HELIOS-A de la fase 3 de vutrisiran a la 3a Conferència Europea d'Amiloïdosi ATTR. Vutrisiran és una teràpia amb RNAi en desenvolupament que s’està desenvolupant per tractar l’amiloïdosi de la transtiretina (ATTR).

HELIOS és un estudi de pacients amb amiloïdosi ATTR hereditària amb polineuropatia (hATTR-PN). Les dades publicades a la reunió donen suport i es basen en els resultats dels criteris primaris i secundaris de l’estudi HELIOS-A anteriorment informat: s’han observat millores en àrees importants de la salut i la funció del pacient, inclosos els danys de la neuropatia i la qualitat de vida (QoL) ), activitats diàries i capacitat de participació social, estat nutricional i pressió cardíaca.

Concretament, l’anàlisi de subgrups i els punts finals exploratoris van demostrar que als 9 mesos, en comparació amb el placebo, vutrisiran millorar àrees importants de salut i funció del pacient. Altres anàlisis van mostrar que, independentment de si el pacient havia utilitzat prèviament estabilitzadors TTR, el tractament amb vutrisiran tenia millores similars en la progressió de la neuropatia i la qualitat de vida en comparació amb el placebo.

Actualment, la nova aplicació de fàrmacs (NDA) de vutrisiran per al tractament de la polineuropatia hereditària de transtiretina amiloïdosi (hATTR-PN) per injecció subcutània cada 3 mesos s’està revisant prioritàriament per la FDA dels Estats Units i el" Llei de tarifes d’usuari" (PDUFA) La data prevista és el 14 d'abril de 2022. A més, basat en discussions amb l'Agència Europea de Medicaments (EMA), Alnylam ara té previst presentar per endavant una sol·licitud d'autorització de comercialització (MAA) per vutrisiran basada en els resultats de 9 mesos de l’estudi HELIOS-A.

Vutrisiran ha rebut la designació de fàrmacs òrfens (ODD) per al tractament de l’amiloïdosi ATTR als Estats Units i la Unió Europea i la Designació ràpida (FTD) per al tractament de l’HATTR-PN als Estats Units. Si s’aprova, com a nova injecció subcutània cada 3 mesos, vutrisiran pot revertir les manifestacions de polineuropatia de la malaltia.

Pushkal Garg, MD, director mèdic d’Alnylam, va dir:" l’amiloïdosi hATTR és una malaltia multisistema que progressa ràpidament i que té un impacte significatiu en la vida quotidiana dels pacients i que empitjorarà amb el pas del temps sense un tractament adequat. Aquestes dades addicionals de l’estudi HELIOS-A mostren que el vutrisiran té potencial en el tractament de pacients amb una àmplia gamma d’amiloïdosi hATTR amb polineuropatia (hATTR-PN) i ha aconseguit resultats encoratjadors en una sèrie de mesures funcionals i de salut importants. Independentment de l’ús previ d’estabilitzadors TTR, es van millorar els danys neuropàtics i la qualitat de vida del pacient."

siRNA: silenciar gens específics, reduint l'interval d'expressió en un 99%

L’estudi HELIOS-A va incloure 164 pacients amb amiloïdosi ATTR hereditària amb polineuropatia (hATTR-PN). Als 9 mesos, vutrisiran va assolir els criteris primaris i secundaris: en comparació amb el placebo, el tractament amb vutrisiran va donar lloc a una millora estadísticament significativa del dany neuropàtic, la qualitat de vida i la velocitat de la marxa. L'anàlisi del subgrup i les dades d'eficàcia exploratòria de l'estudi HELIOS-A proporcionen més informació sobre els beneficis potencials de vutrisiran en aspectes importants de la salut i el benestar del pacient, de la següent manera:

——Al novè mes, en tots els subgrups de pacients predeterminats (incloent-hi edat, sexe, raça, àrea geogràfica, deteriorament neuropàtic basal, genotip, ús previ d’estabilitzadors TTR, etapa de polineuropatia amiloide familiar inicial [FAP]) i una etapa pre- el subgrup cardíac especificat, en comparació amb el tractament amb vutrisiran amb placebo, va donar lloc a una millora de la puntuació de danys per neuropatia (mNIS+7) i a la puntuació de neuropatia diabètica de la qualitat de vida de Norfolk (Norfolk QOL-DN).