Xalkori aprovat als Estats Units: la primera teràpia impulsada per biomarcadors per al tractament de pacients joves amb limfoma anaplàstic anaplàstic alk-positiu (ALCL)!

Pfizer va anunciar recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) ha aprovat una nova aplicació complementària de fàrmacs (sNDA) per al fàrmac anticancer dirigit Xalkori (Preu mitjà per nit) per al tractament del limfoma anaplàstic quinasa (ALK) positiu, Nens i adults joves amb limfoma anaplàstic sistèmic recaiguda o refractari (ALCL). No s'ha establert l'eficàcia i seguretat de Xalkori en pacients adults grans.

ALCL és un tipus rar de limfoma no Hodgkin (NHL) que representa aproximadament el 30% dels casos de NHL en els joves. Al voltant del 90% dels casos d'ALCL en els joves són ALK positius.

Val la pena esmentar que Xalkori és la primera teràpia impulsada per biomarcadors per a joves amb ALCL recaiguda o refractari. Aquesta indicació va ser aprovada a través d'un procés de revisió priori prioritat. Al maig de 2018, la FDA ha concedit a Xalkori Breakthrough Drug Designation (BTD) el tractament de l'ALCL alk-positiu.

Chris Boshoff, MD, Director de Desenvolupament de Desenvolupament Global de Pfizer Desenvolupament de Producte, deia: "Tenim l'honor de proporcionar la primera teràpia impulsada per biomarcadors per a nens i adults joves amb ALCL. Xalkori proporcionarà a un grup de pacients joves amb ALCL recaiguda o refractari ALK-positiu. Nou pla de tractament significatiu. Com la primera teràpia biomarcadora per al càncer de pulmó de cèl·lules no petites alk-positiu, Xalkori ha revolucionat el tractament d'aquesta malaltia. L'aprovació d'aquesta nova indicació és que seguim la ciència per resoldre necessitats greus no cobertes Una fita significativa en el nostre viatge contra el càncer".

Xalkori és una indicació per al tractament de pacients pediàtrics amb ALCL ALK-positiu, basat en els resultats de l'estudi ADVL0912 (NCT00939770). Es tracta d'un estudi multi-centre, d'un sol braç, de marca oberta Fase 1/2, dut a terme en col·laboració amb el Grup d'Oncologia Infantil (COG), i Pfizer va proporcionar finançament i suport. L'estudi s'ha dut a terme en pacients amb tumors sòlids recaiguda o refractatoris i ALCL, i ha avaluat la seguretat, la dosi màxima tolerada i l'activitat clínica de Xalkori. Un total de 121 pacients d'entre 1 i 21 anys es van inscriure en l'estudi, dels quals 26 pacients eren pacients joves amb ALK-positiu recaiguda o ALCL refractari que prèviament havien rebut almenys una teràpia sistèmica.

Els resultats van mostrar que Xalkori té una activitat anti tumoral significativa en nens i joves ALK-positius d'ALCL: la taxa de resposta objectiva (ORR) és del 88%. Entre 23 pacients en remissió, el 39% tenia una durada de remissió ≥ 6 mesos, i el 22% tenia durada de remissió ≥ 12 mesos. La seguretat de Xalkori en alk-positiu alcl nens i joves és bàsicament el mateix que en pacients amb càncer de pulmó metastàtic alk-positiu i ROS1 positiu.

Xalkori és el primer fàrmac dirigit a ALK llançat per Pfizer. El fàrmac és l'inhibidor de la cinasa de limfoma anaplàstic de primera generació (ALK) inhibidor de la cinasa de la sirosina (TKI) i ha estat aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de pacients amb càncer de pulmó de cèl·lules metastàtiques no petites ALK-positives o ROS1 positius (NSCLC). Fins ara, Xalkori ha estat aprovat per tractar pacients amb NSCLC alk-positiu en més de 90 països (inclosa la Xina), i també ha estat aprovat per al tractament de pacients amb NSCLC ros1 positius en més de 70 països de tot el món.