BeiGene Kyprolis (Carfilzomib per injecció) aprovat: Tractament de pacients adults amb MM recaiguda / refractària!

BeiGene ha anunciat recentment que l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) ha aprovat condicionalment Kyprolis® (carfilzomibper injecció), combinat ambdexametasona, per al tractament: s'han rebut almenys 2 tractaments (inclosa la inhibició del proteasoma) en el passat i immunomoduladors) en pacients adults amb mieloma múltiple (MM) recaigut o refractari (R/R).

BeiGene ha obtingut l'autorització de Kyprolis a la Xina a través d'una cooperació estratègica amb Amgen. Aquesta és la primera aprovació de Kyprolis a la Xina. El mieloma múltiple (MM) és un tumor maligne hematològic amb una taxa de recurrència incurable i alta. L'aprovació de Kyprolis portarà un inhibidor de proteasoma altament selectiu i irreversible a pacients adults amb MM recaiguda / refractària a la Xina.

L'aprovació condicional de Kyprolis es basa en els resultats d'un assaig de fase 3 (CTR20160857) dut a terme a la Xina. L'assaig es va dur a terme en 123 pacients amb MM R /R i va avaluar l'eficàcia i la seguretat de Kyprolis combinada amb dexametasona. Els resultats van mostrar que l'eficàcia de Kyprolis en pacients xinesos que havien rebut prèviament múltiples línies de teràpia (mitjana: 4 línies) era aproximadament la mateixa que l'observada en altres estudis globals.

La taxa global de resposta (ORR) del punt final principal de l'assaig va ser del 35,8% (IC del 95%: 27,3, 44,9). La supervivència mitjana lliure de progressió (PFS) determinada pel comitè de revisió independent (IRC) va ser de 5,6 mesos (95% IC: 4,6, 6,5). Les característiques de seguretat de Kyprolis en pacients xinesos observats en aquest estudi són consistents amb les observades en estudis globals realitzats en pacients amb MM R /R. En estudis globals, les reaccions adverses més comunes de Kyprolis combinades amb dexametasona van ser anèmia, diarrea, fatiga, pressió arterial alta, febre, infecció del tracte respiratori superior, trombocitopènia, tos, dispnea i insomni. Segons l'anàlisi d'esdeveniments adversos en pacients xinesos, no s'han trobat nous riscos de seguretat. L'aprovació completa de Kyprolis dependrà dels resultats d'un assaig clínic confirmatori.

El mieloma múltiple (MM) és una malignitat hematològica incurable caracteritzada per cicles repetits de remissió i recurrència. La malaltia és una malaltia extremadament agressiva que afecta les cèl·lules plasmàtiques de la medul·la òssia, i aquestes cèl·lules plasmàtiques afectades substitueixen les cèl·lules normals de la medul·la òssia. Encara que alguns pacients amb MM no tenen símptomes, la majoria dels pacients són diagnosticats a causa de símptomes relacionats. Aquests símptomes inclouen fractures o dolor, baix recompte de glòbuls vermells, fatiga, alts nivells de calci, problemes renals o infeccions.

Kyprolis és un inhibidor irreversible del proteasoma administrat per via intravenosa. El proteasoma té un paper important en la funció cel·lular i el creixement, degradant les proteïnes danyades o ja no necessàries. S'ha demostrat que Kyprolis bloqueja el proteasoma, causant una acumulació excessiva de proteïnes a la cèl·lula. En algunes cèl·lules, Kyprolis pot causar la mort cel·lular, especialment les cèl·lules múltiples del mieloma, perquè aquestes cèl·lules tenen més probabilitats de contenir majors quantitats de proteïnes anormals.

Kyprolis va ser aprovat per primera vegada per a la comercialització al juliol de 2012. Fins ara, aproximadament 150.000 pacients a tot el món han rebut tractament kyprolis. Als Estats Units, Kyprolis ha estat aprovat: (1) Combinat amb lenalidomida + dexametasona, o combinat amb dexametasona, o combinat amb daratumumab + dexametasona, per al tractament de pacients que han rebut tractament de primera línia a tercera línia Pacients adults amb MM recaiguda o refractària; (2) Com a monoteràpia, s'utilitza per tractar pacients adults amb MM recaiguda o refractària que han rebut almenys tractament de primera línia.