L'inhibidor d'orientació C3 Empaveli (pegcetacoplan) s'aplicarà a la llista el 2022!

Apellis Pharma és líder en el desenvolupament de teràpies dirigides C3, dedicades al desenvolupament de teràpies pioneres i millors de la seva classe mitjançant mètodes C3 orientats innovadors per al tractament d'una àmplia gamma de fàrmacs impulsats per una activació incontrolada o sobreactiva del complement. Malalties en cascada, incloses les dels camps de l'hematologia, l'oftalmologia i la nefrologia.

Recentment, la companyia va anunciar que ha rebut comentaris formals per escrit de la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units, reforçant encara més la presentació d'injeccions intravítries de pegcetacoplan per al tractament de la degeneració macular relacionada amb l'edat (DMAE) i l'atròfia geogràfica secundària (GA). ) Pla de sol·licitud de medicaments nous (NDA). La NDA comptarà amb el suport de les dades d'eficàcia i seguretat de l'estudi de fase 3 DERBY i OAKS i de l'estudi de fase 2 FILLY.

En comentaris escrits, la FDA va afirmar que si els assaigs clínics són adequats i ben controlats, l'agència no distingirà entre les diferents fases de l'assaig i els tres estudis semblen ser adequats i ben controlats. A partir d'aquests comentaris, encara s'espera que Apellis enviï la NDA el primer semestre de 2022 i creu que no cal cap investigació addicional per enviar l'ADN.

El director mèdic d'Apellis, Federico Grossi, MD, va dir:"Estem molt contents que els comentaris de la FDA' siguin coherents amb el nostre pla. Tenim previst presentar un NDA de pegcetacoplan basat en les dades de més de 1.500 pacients en 3 estudis aleatoris i ben controlats. GA. És una malaltia devastadora que provoca ceguesa. Esperem treballar estretament amb la FDA per oferir el primer tractament a la població de pacients amb GA."

Característiques estructurals i mecanisme del pegcetacoplan

La GA és un tipus avançat de degeneració macular relacionada amb l'edat (DMAE) i l'AMD és la principal causa de ceguesa. La malaltia GA afecta la part central de la retina, la màcula, que és responsable de la visió central. La sobreactivació del complement condueix a un creixement patològic irreversible en GA, i C3 és l'únic objectiu per al control precís de la sobreactivació del complement. La GA és progressiva i irreversible, provocant danys a la visió central i pèrdua permanent de la visió. Segons la investigació publicada, hi ha més de 5 milions de pacients amb GA a tot el món i aproximadament 1 milió als Estats Units. Actualment, no hi ha cap tractament aprovat per a la GA.

Pegcetacoplan és un inhibidor de C3 dirigit dissenyat per regular l'activació excessiva de la cascada del complement. La cascada del complement forma part del sistema immunitari humà i la seva activació excessiva és la causa de l'aparició i desenvolupament de moltes malalties greus. Pegcetacoplan és un pèptid cíclic sintètic que s'uneix a un polímer de polietilenglicol i s'uneix específicament a C3 i C3b. Actualment, el pegcetacoplan s'està desenvolupant per tractar una varietat de malalties, com ara: atròfia geogràfica (GA), hemoglobinúria paroxística nocturna (PNH) i glomerulopatia C3. Als Estats Units, la FDA ha atorgat la qualificació de via ràpida de pegcetacoplan per al tractament de l'HPN i la GA.

El maig de 2021, Empaveli (pegcetacoplan) va ser aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de pacients adults amb hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN). Empaveli va ser aprovat mitjançant el procés de revisió prioritària, que té el potencial de millorar els estàndards d'atenció a l'HPN i redefinir el tractament de l'HPN.

Val a dir que Empaveli és la primera i única teràpia dirigida C3 que ha rebut l'aprovació normativa. Aquest fàrmac és adequat per a: (1) pacients adults amb HPN que no han rebut tractament prèviament; (2) Anteriorment rebut inhibidors de C5 Pacients adults amb HPN de Soliris (eculizumab) i Ultomiris (ravulizumab).

Durant l'última dècada, l'única opció per al tractament de l'HPN eren els inhibidors de C5, però molts pacients encara experimenten una hipohemoglobinosi persistent, que sovint condueix a una fatiga debilitant i transfusions de sang freqüents. En assaigs clínics, Empaveli pot proporcionar un control extens de l'HPN, millorant la vida dels pacients amb HNP augmentant els nivells d'hemoglobina i reduint la necessitat de transfusions de sang.