Fintepla està recomanat i aprovat pel CHMP de la UE per tractar la síndrome de Dravet.

Zogenix és una empresa farmacèutica dedicada al desenvolupament de medicaments per al tractament de malalties rares. Recentment, l’empresa va anunciar que el Comitè per a Medicaments d’Ús Humà (CHMP) de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) ha publicat una revisió positiva que suggereix l’aprovació de la solució oral de Fintepla (fenfluramina) com a complement a altres fàrmacs antiepilèptics. Teràpia per a pacients ≥ 2 anys per tractar l’epilèpsia associada a la síndrome de Dravet. L'opinió del CHMP és l'últim pas del procés d'autorització de comercialització abans que l'aprovi la Comissió Europea (CE). Ara, les opinions del CHMP es presentaran a la CE per a la seva revisió, que normalment adopta les opinions del CHMP i s’espera que prengui una decisió de revisió final abans d’acabar l’any.

Als Estats Units, Fintepla es va aprovar el juny d’aquest any per a pacients de més de 2 anys d’edat per tractar l’epilèpsia associada a la síndrome de Dravet. El medicament es va aprovar mitjançant el procés de revisió prioritària. Anteriorment, la FDA havia concedit a Fintepla la designació de medicaments orfes (ODD) i la innovadora designació de medicaments (BTD) per al tractament de l’epilèpsia relacionada amb la síndrome de Dravet.

Síndrome de Dravet El risc augmenta.

Fintepla és una formulació líquida de fenfluramina a dosis baixes, que pot reduir la freqüència de convulsions mitjançant la regulació de l’activitat del receptor de serotonina i del receptor sigma-1 (vegeu la referència: La fenfluramina disminueix les convulsions mediades pel receptor NMDA mitjançant la seva activitat mixta a la serotonina 5HT2A i al tipus 1 receptors sigma). Les dades de dos assaigs clínics de fase III controlats amb placebo van mostrar que en pacients les convulsions no estaven adequadament controlades per altres medicaments, Fintepla va reduir significativament la freqüència de convulsions en comparació amb el placebo.

El doctor Stephen J. Farr, president i director general de Zogenix, va dir: "Estem molt contents que CHMP hagi realitzat una revisió reguladora de la qualitat, seguretat i eficàcia de Fintepla i hagi fet una avaluació positiva. Els investigadors de Bèlgica es van adonar que fa sis anys Després que la fenfluramina (un medicament amb un efecte farmacològic diferent a d’altres anticonvulsivants) tingués el potencial de tractar l’epilèpsia intractable en la síndrome de Dravet, vam iniciar l’estricte projecte de desenvolupament global de Fintepla. Molts pacients amb síndrome de Dravet fins i tot en prenen una. Encara hi ha convulsions greus freqüents quan actualment hi ha disponible un o més fàrmacs antiepilèptics. Per aquest motiu, ens complau presentar Fintepla com una nova opció de tractament important per als pacients amb síndrome de Dravet i les seves famílies a Europa Un pas més a prop."

El doctor Lieven Lagae, director del Departament de Neurologia Pediàtrica de l'Hospital Universitari de Lovaina, Bèlgica, va dir: “Reduir la freqüència de convulsions és el primer pas més important en el tractament de tots els nens amb síndrome de Dravet. Estic molt content que en tots els estudis de fase 3, el tractament amb fenflur Ramine hagi reduït clínica i estadísticament la freqüència de convulsions en pacients amb síndrome de Dravet."

Estructura molecular de la fenfluramina (font de la imatge: Wikipedia.org)

L’opinió positiva del CHMP es basa en dades de 2 assaigs clínics de fase III aleatoritzats, doble cec i controlats amb placebo (realitzats en pacients de 2 a 18 anys, amb resultats publicats a Lancet i JAMA Neurology), i un assaig d’extensió obert ( moltes Les dades de seguretat dels pacients que reben tractament amb Fintepla durant un màxim de 3 anys). Les dades mostren que en l’estudi els pacients que van prendre un o més fàrmacs antiepilèptics que no podien controlar adequadament les convulsions, segons el pla de tractament existent, Fintepla va reduir significativament les convulsions mensuals (convulsions) en comparació amb el placebo. convulsions, freqüència de CS). A més, la majoria dels pacients de l’estudi van respondre a les 3-4 setmanes d’iniciar el tractament amb Fintepla i van mantenir resultats constants durant tot el període de tractament.

En aquests estudis, els esdeveniments adversos més freqüents van incloure: diarrea, febre, fatiga, infecció de les vies respiratòries superiors, letargia i bronquitis. Cap dels pacients va experimentar esdeveniments cardiovasculars adversos, incloses malalties cardíaques valvulars o hipertensió pulmonar.

A més de la síndrome de Dravet, Zogenix també desenvolupa Fintepla per al tractament de convulsions associades a la síndrome de Lennox-Gastaut (LGS). La síndrome de Dravet i la LGS són dues epilèpsies infantils rares i sovint catastròfiques. Tenen les característiques d’aparició primerenca, diversos tipus de convulsions, alta freqüència de convulsions, deteriorament sever de la intel·ligència i dificultat en el tractament.