Menarini Elzonris aprovat a la UE: Tractament del tumor de cèl·lules dendrítiques plastòtiques blastítiques (BPDCN)!

El Grup Menarini és una empresa farmacèutica i diagnòstica italiana de propietat privada. Recentment, la companyia va anunciar que la Comissió Europea (CE) ha aprovat Elzonris (tagraxofusp) com a teràpia de complement per al tractament de primera línia de pacients adults amb tumor de cèl·lules dendràtiques plasmàtiques blastítiques (BPDCN). BPDCN és una malignitat hematològica amb un pronòstic molt pobre. L'aprovació es basa en el major assaig clínic prospectiu mai realitzat en pacients bpdcn que no han rebut prèviament tractament (ingenu) i que prèviament han rebut tractament (tractat).

Cal esmentar que Elzonris és el primer i únic fàrmac per al tractament de bpdcn aprovat a Europa i la primera teràpia dirigida CD123 aprovada a Europa. Anteriorment, a Elzonris se li ha concedit un medicament orfe a Europa, i l'aprovació del fàrmac abordarà les necessitats mèdiques altament no cobertes en aquest camp. BPDCN és un tumor maligne rar i agressiu, i no hi ha cap tractament aprovat a la UE abans.

El ceo del Grup Menarini, Elcin Barker Ergun, va dir: "Aquesta aprovació és una fita important per als pacients de BPDCN a Europa. Aquests pacients tindran la primera oportunitat de beneficiar-se del tractament d'Elzonris. L'aprovació d'aquest fàrmac farà un canvi important en el tractament de bpdcn perquè proporciona als metges una teràpia dirigida per ajudar els pacients. Estem treballant dur per llançar Elzonris a Europa en el menor temps possible".

Elzonris és una teràpia dirigida per CD123, que va ser comercialitzada per primera vegada per Stemline Therapeutics als Estats Units. L'empresa forma part del Grup Menarini. D'acord amb els termes de l'adquisició, els accionistes de Stemline van rebre un dret no traduïble o valuós (CVR). Després de l'aprovació de la Comissió Europea, després de la finalització de la primera venda d'Elzonris en qualsevol país de la UE-5, cada accionista rebrà 1,00 dòlars en efectiu per acció.

Elzonris va ser aprovat per la FDA dels EUA al desembre de 2018 per al tractament de nens i adults bpdcn de 2 anys o més, inclosos els pacients de BPDNC que no han rebut tractament (ingenu) i que han rebut tractament (tractat). Val la pena esmentar que aquesta aprovació fa d'Elzonris el primer fàrmac aprovat per al tractament de BPDCN i el primer CD123 dirigit a fàrmac aprovat.

BPDCN és un tumor maligne hematològic agressiu i rar amb un mal pronòstic. Es tracta d'un camp de tractament amb necessitats mèdiques no cobertes. Les característiques de bpdcn poden ser similars a algunes malalties, o pot ser mal diagnosticat com algunes malalties, incloent leucèmia mieloide aguda (LMA), limfoma no Hodgkin (NHL), leucèmia limfàtica aguda (TOTS), i la síndrome mielodisplàstica malaltia, leucèmia mielògena crònica (LMA) i altres tumors malignes amb manifestacions cutàtiques. BPDCN es troba generalment a la medul·la òssia i / o la pell, i també pot implicar ganglis limfàtics i òrgans interns. El diagnòstic de BPDCN es basa en la tríada immunodiagnòstica de CD123, CD4 i CD56. CD123 (IL-3R) és un marcador clau per identificar bpdcn i una diana que emergeix ràpidament en diverses investigacions de tractament del càncer.

Elzonris és una citoxina dirigida per CD123, dissenyada específicament per a l'objectiu CD123. La droga és una fusió recombinant d'IL-3 humà i toxina de diftèria truncada (DT). El domini IL-3 pot convertir fragments de DT citotòxics. Guia de cèl·lules tumorals que expressen CD123. Després de ser interioritzat per les cèl·lules tumorals, Elzonris pot inhibir irreversiblement la síntesi de proteïnes i induir l'apoptosi cel·lular diana.

Actualment, Elzonris també s'està avaluant en altres assajos clínics per tractar altres indicacions CD123-positives, incloent: leucèmia mielomonocítica crònica (LMA), mielofibrosi (MF) i altres indicacions planificades.