Ryplazim (plasminogen) Una vegada més sol·licitat per al llistat: el primer tractament per al dèficit congènit de plasminogen (C-PLGD).

Liminal BioSciences és una empresa biofarmacèutica en fase clínica dedicada al desenvolupament de teràpies innovadores per tractar malalties respiratòries, hepàtiques i renals relacionades principalment amb la fibrosi. Recentment, la companyia va anunciar que ha presentat de nou una sol·licitud de llicència de producte biològic (BLA) per a Ryplazim (plasminogen) a la FDA dels EUA a través de la seva filial nord-americana Prometic Biotherapeutics, que s’utilitza per tractar la deficiència congènita de plasminogen (C-PLGD). ). Com que no hi ha cap mètode de tractament aprovat, C-PLGD és una àrea de tractament amb necessitats importants no satisfetes al món. Ryplazim té el potencial de ser el primer medicament aprovat per la FDA per tractar C-PLGD.

La C-PLGD és una malaltia multisistema rara que té un impacte profund en la salut i la qualitat de vida dels pacients. El plasminogen és una proteïna natural que és sintetitzada pel fetge i que circula per la sang. El plasminogen activat, la plasmina, és el component bàsic del sistema fibrinolític i l’enzim principal que dissol el trombe i elimina la fibrina extravasada. Per tant, el plasminogen és essencial en la curació de ferides, la migració cel·lular, la remodelació de teixits, l’angiogènesi i l’embriogènesi. És possible que el pacient no pugui produir suficient plasminogen de forma natural al néixer. Aquesta condició s’anomena dèficit congènit de plasminogen (C-PLGD) o deficiència aguda o adquirida després d’un trauma o malaltia.

Els pacients amb C-PLGD acumularan creixement o lesions de fibrina a la superfície de la mucosa de tot el cos. Molts casos es diagnostiquen per primera vegada a la població pediàtrica. Si no es tracten a temps, poden provocar danys en els òrgans. Els informes de publicacions revisats per parells mostren que la prevalença mundial de la malaltia pot ser d'1,6 per milió.

Sistema de fibrinòlisi (font de la imatge: healthjade.net)

En l'assaig clínic principal de la fase 2/3 per al tractament de C-PLGD, es van inscriure un total de 15 pacients amb C-PLGD, inclosos 6 nens, que van rebre Ryplazim durant 48 setmanes. Tots els pacients tractats amb Ryplazim, després de rebre 12 setmanes de tractament, el valor mínim del seu nivell d'activitat personal de plasminogen van aconseguir almenys un augment del compliment de la línia de base. A més, a tots els pacients amb lesions actives i visibles durant l'assaig se'ls va curar completament les 48 setmanes després d'iniciar el tractament. Els esdeveniments adversos reportats en estudis clínics van ser lleus i no hi va haver defuncions, esdeveniments adversos greus o esdeveniments adversos que van conduir a la suspensió de l'estudi.

El 2017, Liminal BioSciences va rebre una carta de resposta completa (CRL) de la FDA sobre Ryplazim BLA. L'empresa creu que el BLA presentat de nou aquesta vegada va resoldre els defectes relacionats amb certs procediments de fabricació descrits a la CRL. La companyia creu, a més, que la BLA revisada representa una presentació de la classe II, la qual cosa significa que la FDA completarà la revisió i prendrà una decisió d'aprovació en un termini de 6 mesos després de rebre la presentació.

Anteriorment, la FDA havia concedit la denominació de fàrmacs òrfens de Ryplazim (ODD) i la designació de malalties pediàtriques rares (PRDD) per al tractament de C-PLGD. Això vol dir que si s’aprova Ryplazim, Liminal BioSciences serà elegible per rebre un val de revisió de prioritat (PRV), que es pot bescanviar per a una revisió prioritària per a qualsevol nova sol·licitud de medicaments posterior i es pot vendre o transferir.

Moira Daniels, cap d'Afers Regulatoris i Garantia de Qualitat de Liminal BioSciences, va dir:" Agraïm a tots els grups d'interès que han treballat incansablement per ajudar-nos a assolir aquesta fita, inclòs el nostre equip professional en producció de Liminal BioSciences, control de qualitat i investigació clínica, i Investigadors, pacients i famílies que donen suport al pla de desenvolupament de Ryplazim&# 39. Ens comprometem a proporcionar als pacients el primer pla de tractament C-PLGD aprovat per la FDA, que tindrà un impacte positiu en la vida dels pacients."