La Unió Europea aprova l'analògic de pèptids natriurètics de tipus C Voxzogo (vosoritide): pot resoldre la causa subjacent de la malaltia.

BioMarin Pharmaceuticals ha anunciat recentment que la Comissió Europea (CE) ha aprovat Voxzogo (vosoritide), una injecció diària d’un anàleg de pèptid natriurètic de tipus C (CNP) per al tractament de nens de 2 anys fins a plaques de creixement tancades Acondroplàsia . El tancament de la placa de creixement es produeix després de la pubertat, quan s’arriba a l’alçada final de l’adult. L’acondroplàsia és l’estatura curta desproporcionada més comuna en humans. Actualment, la vosoritide també està en procés de revisió per part de la FDA dels Estats Units i la data objectiu de la Llei de tarifes per a usuaris de medicaments amb recepta (PDUFA) és el 20 de novembre de 2021. Anteriorment, a vosoritide se li va concedir la designació de medicament orfe (ODD) per al tractament de l’acondroplàsia a els Estats Units i la Unió Europea.

Val a dir que Voxzogo és el primer medicament aprovat a Europa per tractar l’acondroplàsia. El medicament pot tractar la causa fonamental de la malaltia, representa un gran avenç mèdic i pot tenir un impacte significatiu en la vida dels pacients.

L’ingredient farmacèutic actiu de Voxzogo és el vosoritide, que és un pèptid natriurètic de tipus C modificat (CNP), que promou la formació d’ossos endocondrals mitjançant la regulació dels senyals del receptor de factor de creixement dels fibroblasts 3 (FGFR3) i es dirigeix ​​directament al desenvolupament del cartílag. La fisiopatologia interna d’insuficiència.

L’aprovació de la UE es basa en dades del projecte de desenvolupament clínic de vosoritide, que inclouen resultats d’un estudi de fase 3 aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo. Els resultats d’aquest estudi de fase 3 es recolzen en les dades de seguretat i eficàcia a llarg termini de l’estudi de fase 2 d’etiqueta oberta en curs, que demostren que: rebre tractament amb vosoritide durant el període d’observació de 5 anys (60 mesos) amb el dades actuals De nens amb acondroplàsia, la taxa de creixement continua sent superior al nivell basal del pacient i superior a la taxa de creixement anual prevista per a nens amb acondroplàsia no tractats. A més, l'edat òssia va progressar amb normalitat i no es va observar cap acceleració de l'edat òssia, cosa que indica que el vosoritide no va reduir la durada total de la fase de creixement.

El paquet de dades també inclou els resultats d’un estudi de fase 2 aleatoritzat de doble cec que s’està duent a terme en lactants i nens petits, dades farmacocinètiques i biomarcadores àmplies i dades preliminars de creixement per a pacients del grup d’edat de 2 a 5 anys. Les dades dels pacients de l'estudi SENTINEL van mostrar que en pacients d'entre 2 i 5 anys, després de 2 anys de tractament amb vosoritide, hi ha un efecte positiu sobre el creixement. A més, el paquet de dades també inclou tres fases d’investigació ampliada i extenses dades d’història natural.

Mecanisme d'acció de vosoritide

L’acondroplàsia és l’estatura curta desproporcionada més comuna en humans. Es caracteritza per una osificació endocondral desaccelerada, que provoca una desproporcionada breu i trastorns estructurals dels ossos llargs, columna vertebral, cara i base del crani. Aquesta condició és causada per mutacions del gen del receptor 3 del factor de creixement dels fibroblasts (FGFR3), que és un regulador negatiu del creixement ossi.

A més de l’estatura desproporcionadament curta, els pacients amb acondroplàsia poden experimentar greus complicacions de salut, com ara compressió del foramen, apnea del son, cames doblegades, hipoplàsia facial, oscil·lacions permanents de l’esquena, estenosi espinal i orelles repetitives. Departament d’infecció. Algunes d’aquestes complicacions poden provocar la necessitat d’una cirurgia invasiva, com la descompressió de la medul·la espinal i l’estirament de les cames doblegades. A més, els estudis han demostrat que les taxes de mortalitat augmenten per a cada grup d’edat.

Més del 80% dels pares de nens amb acondroplàsia tenen una estatura mitjana i la malaltia és causada per mutacions genètiques espontànies. La incidència mundial d’acondroplàsia és d’aproximadament un de cada 25.000 naixements vius.

El Vosoritide és un pèptid natriurètic de tipus C (CNP) analògic derivat de pèptids humans naturals i és un estimulador eficaç de l’ossificació endocondral. El pèptid humà natural és un regulador positiu del creixement ossi. El Vosoritide s’uneix a receptors específics i inicia senyals intracel·lulars que inhibeixen la via hiperactiva de FGFR3.

Actualment, s’està avaluant el vosoritide per a nens amb una placa de creixement encara &, oberta &, normalment menors de 18 anys, i aquests pacients representen aproximadament el 25% dels pacients amb acondroplàsia. Als Estats Units, Europa, Amèrica Llatina, Orient Mitjà i la major part de la regió Àsia-Pacífic, actualment no hi ha cap aprovació reglamentària per a medicaments per al tractament de l’acondroplàsia.