La FDA va aprovar el primer medicament nou per tractar l'obesitat causada per defectes genètics específics

Recentment, Rhythm Pharmaceuticals ha anunciat que la FDA dels Estats Units ha aprovat l’aplicació Imcivree (Setmelanotide) de l’empresa&# 39 per a la subtilisina 1 (PCSK1) o receptora de leptina (LEPR) de proteïnes convertasa subtilisina 1 (defecte genètic) que comporta un control crònic del pes en adults obesos. i nens majors de 6 anys. S'informa que el setmelanotide és la primera teràpia aprovada per la FDA per al tractament d'aquesta rara obesitat genètica.

L’obesitat causada per defectes genètics POMC, PCSK1 o LEPR es deu a aquestes mutacions gèniques que danyen la via del receptor de la melanocortina-4 (MC4), que forma part de les vies biològiques clau del cos&# 39 que regulen independentment la despesa i la gana d’energia. Les mutacions gèniques poden deteriorar la funció de la via del receptor MC4, cosa que pot provocar gana extrema (hiperapetit) i obesitat severa d’inici precoç.

Setmelanotide és un agonista pioner del receptor MC4 oligopèptid, dissenyat per restaurar l’activitat danyada de la via del receptor MC4 causada per defectes genètics aigües amunt del receptor MC4, i restablir la despesa energètica i la gana dels pacients amb malalties genètiques d’obesitat rara Controlar, reduir la fam, reduir pes. Abans d'això, no hi havia cap teràpia específica aprovada per la FDA per controlar el pes dels pacients obesos causada per defectes del gen POMC, PCSK1 o LEPR.

L’aprovació de Setmelanotide es basa en els resultats de dos assaigs clínics de fase III en pacients obesos causats per deficiència de POMC, PCSK1 o LEPR. Els resultats de la prova van mostrar que el 80% dels pacients obesos amb defectes del gen POMC o PCSK1 van perdre més del 10% del seu pes després de rebre Imcivree durant un any i el 45,5% dels pacients obesos amb LEPR van perdre més del 10% del seu pes.

D'acord amb l'experiència prèvia d'investigació clínica, Setmelanotide va ser generalment ben tolerat en aquests dos assaigs. Els esdeveniments adversos més freqüents van ser les reaccions al lloc de la injecció, la pigmentació de la pell i les nàusees. Les advertències i precaucions inclouen trastorns d’excitació sexual, depressió i idees suïcides, pigmentació de la pell i enfosquiment de lunars preexistents. L’ús de conservants d’alcohol benzílic en nadons i nadons de baix pes pot causar reaccions adverses greus. Setmelanotide no està aprovat per al seu ús en nadons o nadons.

A més de l’aprovació de la nova sol·licitud de comercialització de medicaments als Estats Units, l’aplicació d’autorització de comercialització de Setmelanotide per al tractament de pacients obesos causats per defectes genètics POMC, PCSK1 o LEPR està actualment en revisió per l’Agència Europea de Medicaments (EMA).

El doctor David Meeker, president i conseller delegat de Rhythm, va dir:" L'aprovació del nostre primer medicament nou és una fita important per a la companyia. Esperem complir la promesa de Setmelanotide&# 39 per als pacients que pateixen obesitat a causa de defectes POMC, PCSK1 o LEPR. Amb Setmelanotide, estem desenvolupant fàrmacs de precisió de primera classe dirigits a abordar directament les causes subjacents de l’obesitat provocades per defectes genètics a la via del receptor MC4."