Primer tractament no quirúrgic per al carcinoma de l’uroteli superior de baix grau (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha aprovat ràpidament la preparació del gel de calyelets de Jelmyto (mitomicina, mitomicina), que és un medicament de primera classe, utilitzat per al tractament d’un carcinoma urotelial superior de baix grau per a adults. (LG-UTUC). Jelmyto va ser aprovat mitjançant un procés de revisió de prioritats i anteriorment se li va obtenir una qualificació de drogues innovadores (BTD). Val a dir que Jelmyto és la primera i única opció de tractament no quirúrgic aprovada per al tractament de LG-UTUC.

Jelmyto consisteix en mitomicina (un medicament quimioterapèutic) i un gel estèril, desenvolupat mitjançant la tecnologia RTGel ™ d’alliberament lent UroGen 0010010 # 39; El fàrmac està dissenyat per exposar el teixit del tracte urinari a mitomicina durant molt temps, cosa que permet tractar els tumors per mitjans no quirúrgics.

Aquesta aprovació fita es basa en els resultats positius del test OLYMPUS de la fase III. L’assaig va demostrar que Jelmyto va aconseguir l’eradicació de malalties clínicament significativa en pacients adults amb LG-UTUC adults: la taxa de resposta completa era tan alta com 58% i encara no s’havia assolit la durada mitjana de la resposta (DOR). Aquestes dades suggereixen que per a un pacient amb càncer rar i difícil de tractar, com LG-UTUC, Jelmyto proporcionarà una opció de tractament eficaç i que conserva el ronyó.

Els resultats d’aquest estudi inclouen: (1) En la població amb intenció de tractar i el subgrup de persones que es consideraven inoperants en el diagnòstic, la taxa de resposta completa (CR, endpoint primari) va ser {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Al 1 {{4}} - punt de temps del mes per avaluar la durabilitat de la remissió, 1 9 pacients encara estaven en estat de CR , 7 pacients tenien recidiva de malaltia i 9 pacients van seguir fent un seguiment per avaluar 1 {{{{{}}}}}} - dades de remissió de mes. (3) La taxa mantinguda de 1 {{4}} - la remissió del mes avaluada per l'anàlisi de Kaplan-Meier va ser 84% (basada en dades provisionals). (4) Les reaccions adverses més comunes (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) són obstrucció ureteral, dolor lumbar, tracte urinari infecció, hematuria, insuficiència renal, fatiga, nàusees, dolor abdominal, disúria i vòmits. La majoria dels esdeveniments adversos són lleus a moderats. Es pot controlar mitjançant mètodes de tractament existents i no s’ha produït cap mort relacionada amb el tractament.

El LG-UTUC és un càncer rar que es produeix a les vies urinàries superiors, urèters i ronyons. Als Estats Units, hi ha aproximadament 6.000-7000 pacients LG-UTUC nous o recaiguts cada any. L’estructura anatòmica del sistema urinari és complexa i el tractament és difícil. Els estàndards d’atenció actuals inclouen múltiples operacions, i la majoria dels pacients requereixen nefrroureterectomia radical, incloent-ne l’eliminació de la pelvis, el ronyó, l’urèter i el punyal de la bufeta. El tractament complicat és que LG-UTUC és més freqüent en pacients majors de 70 anys. Aquests pacients poden tenir una funció renal deteriorada i poden patir més complicacions a causa d’una cirurgia major.

Seth Lerner, MD, investigador principal del judici OLYMPUS i professor d'urologia al Baylor College of Medicine de Texas, va dir: 0010010 quot; la nefrroureterectomia radical està associada amb la disminució de la funció renal i altres complicacions. Jelmyto serà responsable dels que puguin requerir que els pacients tractats amb ureterectomia proporcionin un nou tractament no quirúrgic. Aquest nou tractament, mínimament invasiu, que conserva ronyó pot canviar el tractament del càncer d’uroteli superior de baix grau, ajudant els pacients a evitar la cirurgia i complicacions a llarg termini relacionades amb la pèrdua renal. 0010010 quot;

Andrea Maddox-Smith, consellera delegada de la xarxa de promoció del càncer de bufeta, va dir: 0010010 quot; durant dècades, el tractament del carcinoma urotelial superior de baix grau (LG-UTUC) ha progressat poc, i aquesta nova opció serà per als pacients que sovint s’enfronten a recaigudes i cirurgia major per extirpar els ronyons comporten un canvi en el model de tractament. Aplaudim l’aprovació de la FDA per Jelmyto. LG-UTUC afecta greument els pacients grans, molts dels quals han lluitat contra la malaltia i sempre han volgut tenir una No hi ha opció de tractament quirúrgic. 0010010 quot;