El nou enzim de tall d'anticossos IgG Idefirix ha estat aprovat per la Unió Europea per al seu ús en pacients amb trasplantament renal altament sensibilitzat.

Hansa Biopharma és líder en el desenvolupament de tecnologia d’enzims immunomoduladors per tractar malalties rares mediades per IgG. Recentment, la companyia va anunciar que la Comissió Europea (CE) té condicions per aprovar el nou enzim degradant anticòs IgG Idefirix (imlifidasa) per al seu ús en pacients amb trasplantament renal altament sensibilitzats.

L'aprovació oficial de la CE es va obtenir dos mesos després que el Comitè per a medicaments d'ús humà (CHMP) de l'Agència Europea de Medicaments (EMA) va emetre un dictamen de revisió positiu. Prèviament, el CHMP ha recomanat que s'aprovi condicionalment Idefirix per al tractament de desensibilització en pacients adults amb trasplantaments de ronyó altament sensibilitzats que es combinin amb els donants morts disponibles.

L’ingredient farmacèutic actiu d’Idefirix és la imlifidasa, que és un enzim únic de tall d’anticossos derivat de Streptococcus pyogenes, que pot dirigir-se específicament a les IgG i inhibir les respostes immunes mediades per IgG. L’aplicació de la imlifidasa és un nou mètode per eliminar les IgG patògenes. Té un mode d’inici ràpid, que pot trencar ràpidament els anticossos IgG i inhibir-ne la reactivitat en poques hores després de l’administració.

Actualment, la imlifidasa s'està desenvolupant com a tractament per al trasplantament de ronyó en pacients altament sensibilitzats. El medicament és un nou tipus d’enzim degradant anticossos que pot eliminar la barrera immune. La imlifidasa s’administra com una única infusió intravenosa abans del trasplantament, que pot inactivar ràpidament els anticossos específics del donant (DSA). El fàrmac pot augmentar significativament les possibilitats d’obtenir un trasplantament de ronyó per a pacients altament sensibilitzats.

Entre els pacients altament sensibilitzats que esperen un trasplantament de ronyó, hi ha una necessitat mèdica no satisfeta. Aquests pacients sovint encara es troben en un estat de malaltia feble durant el tractament de diàlisi a llarg termini i les oportunitats de rebre trasplantament de ronyó són extremadament limitades. Les dades clíniques mostren que la imlifidasa pot trencar ràpidament i específicament els anticossos IgG, cosa que permet a aquests pacients sotmetre’s a trasplantaments de ronyó que salven vides. Les dades de seguiment a llarg termini publicades al març d’aquest any van demostrar que després que els pacients altament sensibilitzats rebessin tractament amb imlifidasa i trasplantament de ronyó, la taxa de supervivència de l’empelt a 2 anys era de fins al 89%.

Soren Tulstrup, president i conseller delegat de Hansa Biopharma, va dir:&"Estem molt entusiasmats amb la decisió d'avui EC&# 39 de&# 39 d'aprovar Idefirix per al tractament de pacients amb trasplantament renal altament sensibilitzats. Aquest és el primer fàrmac aprovat per Hansa i que esperarà milers a Europa. Els pacients altament sensibilitzats amb trasplantaments de ronyó que salven vides aporten esperança."

Idefirix ha estat revisat com a part del programa EMA' Medicaments prioritaris (PRIME). El pla proporciona un suport científic i regulador precoç i millorat per a medicaments amb potencial únic per atendre necessitats mèdiques no satisfetes importants entre els pacients. El maig de 2017, imlifidasa va rebre la qualificació PRIME per EMA.

El 28 de febrer de 2019, EMA va acceptar la sol·licitud d’autorització de comercialització (MAA) per a la imlifidasa en el trasplantament de ronyó basant-se en dades de 4 estudis de fase II finalitzats a Suècia, França i els Estats Units. Cada estudi va assolir tots els criteris primaris i secundaris, demostrant l'eficàcia i la seguretat de la imlifidasa per aconseguir amb èxit el trasplantament de ronyó.

Als Estats Units, després d’arribar a un acord amb la FDA, Hansa Biopharma va presentar una proposta d’investigació a la FDA el 17 de juny de 2020. Està previst que aquest estudi clínic controlat aleatori comenci el quart trimestre d’aquest any i recluti 45 pacients altament sensibilitzats. a 10-15 centres dels Estats Units. Les dades poden donar suport a l'enviament d'una sol·licitud de llicència de producte biològic (BLA) als Estats Units abans del 2023.