La FDA dels EUA aprova l’actualització de l’etiqueta Palynziq: la dosi màxima s’incrementa fins a 60 mg.

BioMarin és una empresa mundial de biotecnologia dedicada al desenvolupament i comercialització de teràpies innovadores per al tractament de pacients amb malalties genètiques rares i ultra-rares greus i potencialment mortals. Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha aprovat una sol·licitud de llicència de producte biològic suplementari (sBLA), que permetrà la injecció de Palynziq (pegvaliase-pqpz) per tractar pacients adults amb fenilcetonúria (PKU). fins a 60 mg. Anteriorment, la dosi màxima permesa del medicament era de 40 mg. En l’estudi PRISM de fase III, el 19% dels pacients necessitaven una dosi de 60 mg per respondre adequadament al tractament amb Palynziq.

L'expansió de l'etiqueta Palynziq inclou: (1) S'han afegit dades d'eficàcia a llarg termini, que demostren que la fenilalanina (Phe) s'ha reduït contínuament durant 3 anys; (2) Les dades de més de 6 anys donen suport a una bona seguretat. S'ha actualitzat l'etiqueta de fàrmac Palynziq&# 39: tenint en compte la tolerància del pacient&# 39 a Palynziq i la ingesta de proteïnes de la dieta, es permet dosis individuals de manteniment per aconseguir el control de Phe en sang (la concentració de Phe en sang és inferior o igual a 600 μmol / L).

Palynziq és una fenilalanina amoníac liasa recombinant pegilada (PAL). És la primera i única teràpia de reemplaçament enzimàtic PKU que té com a objectiu la causa subjacent de la PKU ajudant el cos a descompondre Phe. Als Estats Units, Palynziq va ser aprovat per la FDA el maig del 2018. Està indicat per a ús en pacients adults amb PKU la concentració de Phe en sang superior a 600 μmol / L sota la gestió actual per reduir la concentració de Phe en sang.

Palynziq és el segon medicament de BioMarin&# 39 aprovat per tractar la PKU. La companyia també va anunciar recentment que l’estudi global de la fase 1/2 de Phearless de la teràpia gènica PKU BMN307 ha donat al primer participant el tractament farmacològic, que té el potencial de convertir-se en la tercera teràpia PKU de l’empresa&# 39. A BMN307 se li va atorgar l’estatus de via ràpida (FTD) als Estats Units i l’estatus de medicaments orfes (ODD) als Estats Units i la Unió Europea.

Aquesta actualització de dades d’etiquetes a llarg termini es basa en les dades d’eficàcia d’un estudi de tres anys d’extensió en etiqueta oberta. L'estudi va mostrar que entre 86 pacients que havien rebut tractament amb Palynziq durant almenys dos anys, en el moment de dos anys: dos terços (66%) dels pacients tenien nivells de Phe en sang ≤360μmol / L, en línia amb l’American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) recomana l’objectiu de Phe a la guia, el 50% dels pacients tenen nivells de Phe a la sang ≤120μmol / L. Entre els 77 pacients tractats durant almenys 3 anys, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) els nivells de Phe en sang eren inferiors o iguals a 600, 360, 120 μmol en el moment de tres anys. / L. Altres dades de seguretat amb seguiment durant més de 6 anys són compatibles amb les dades de seguretat anteriors de Palynziq&# 39 i no tenen res a veure amb la dosi.

Jean-Jacques Bienaimé, president i conseller delegat de Biomarin, va dir: “BioMarin es complau que la FDA hagi reconegut la importància de proporcionar opcions de dosificació addicionals als pacients amb PKU. En línia amb l’etiqueta europea, Palynziq actualment consumeix fins a 60 mg als Estats Units. Biomarin Ens hem compromès a proporcionar noves opcions de tractament significatives per al grup PKU. Basant-nos en més de 15 anys d’investigació i desenvolupament, hem llançat les dues primeres teràpies PKU. Seguirem treballant per comprendre encara més l’eficàcia i la seguretat de la nostra teràpia PKU per als pacients Sexe."

La PKU és una malaltia genètica rara que es manifesta en néixer i que té una gran varietat d'efectes tòxics acumulatius al cervell. Es caracteritza per la seva incapacitat per descompondre fenilalanina (Phe), que és un aminoàcid que es troba en diverses proteïnes. . Si no es tracta, els nivells alts de Phe seran tòxics per al cervell i poden causar problemes neurològics i neuropsiquiàtrics greus, afectar el pensament, el sentiment i el comportament de les persones i poden provocar depressió, ansietat i trastorns del comportament que afectin la qualitat de vida. A causa de la gravetat d’aquests símptomes, en molts països, els nadons es fan proves de detecció al néixer per assegurar-se que són diagnosticats i tractats abans d’hora per evitar discapacitats intel·lectuals i altres complicacions. Els pacients amb PKU necessiten una gestió de tota la vida, inclosa l'adhesió a aliments mèdics diaris difícils i restrictius i aliments de fórmula per evitar la ingesta de Phe present en la majoria dels aliments.