La FDA dels Estats Units va concedir a Farxiga (Dapagliflozin) una qualificació innovadora de medicaments: reduïu significativament el risc de mort.

AstraZeneca ha anunciat recentment que l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha concedit a l’inhibidor SGLT2 Farxiga (dapagliflozin) un medicament innovador (BTD) per al tractament de pacients amb i sense diabetis tipus 2 (T2D) de pacients amb malaltia renal crònica (ERC) . La ERC és una malaltia progressiva greu que es caracteritza per una disminució de la funció renal, que sol associar-se a un major risc de malalties del cor o d’ictus. Als Estats Units, es calcula que 37 milions de persones pateixen ERC.

BTD és un nou canal de revisió de fàrmacs creat per la FDA el 2012. Té com a objectiu accelerar el desenvolupament i la revisió per al tractament de malalties greus o que posen en perill la vida i hi ha proves clíniques preliminars que indiquen que el medicament es troba en un o diversos medicaments nous que han millorat significativament els criteris clínicament significatius. Els medicaments obtinguts amb BTD poden rebre una guia més propera, inclosos els funcionaris d’alt nivell de la FDA durant el desenvolupament, garantint que els pacients puguin rebre noves opcions de tractament en el menor temps possible.

La FDA va atorgar Farxiga BTD basat en evidències clíniques de l'assaig de fase III DAPA-CKD. Es tracta d’un assaig doble cec internacional, aleatori i multicèntric, dissenyat per avaluar els efectes de Farxiga 10 mg i placebo, combinat amb atenció estàndard, sobre el pronòstic renal i la mort cardiovascular en pacients amb ERC (amb o sense diabetis tipus 2). L'estudi es va dur a terme a 21 països i va incloure 4245 pacients. Aquests pacients tenien CKD en estadi 2-4 i augmentaven l'excreció de proteïnes d'orina, amb o sense diabetis tipus 2. En l'estudi, els pacients van ser assignats a l'atzar per rebre Farxiga o placebo un cop al dia i rebre atenció estàndard. El principal criteri final compost és el deteriorament de la funció renal o el risc de mort en pacients amb ERC (tinguin o no diabetis tipus 2) (definit com una disminució contínua de la taxa de filtració glomerular estimada [eGFR] ≥50%, final malaltia renal en fase [ESKD], punt final compost de mort cardiovascular o CV renal (CV) o mortal renal). Els criteris finals secundaris inclouen: el temps fins a la primera ocurrència d’un esdeveniment renal compost (disminució de l’eGFR que dura ≥50%, ESKD, mort renal), mort CV o esdeveniment compost per hospitalització per insuficiència cardíaca (hHF) i mort per totes les causes.

Al març d’aquest any, AstraZeneca va anunciar la finalització anticipada de l’assaig DAPA-CKD, una recomanació feta per un comitè independent de control de dades basat en les aclaparadores dades d’eficàcia determinades. Els resultats d’alt nivell d’aquest estudi mostren que Farxiga té un efecte estadísticament significatiu i clínicament significatiu en el criteri principal compost: a partir de l’atenció estàndard combinada, Farxiga tracta pacients amb ERC (amb o sense diabetis tipus 2) en comparació amb el placebo). el risc de deteriorament o mort de la funció renal es va reduir significativament un 39% (reducció del risc absolut [ARR]=5,3%, p< 0,0001)="" i="" el="" risc="" de="" mort="" per="" totes="" les="" causes="" es="" va="" reduir="" significativament="" un="" 31%="" (arr="2,1%" ,="" p="0,0035)." en="" aquest="" estudi,="" la="" seguretat="" i="" tolerabilitat="" de="" farxiga="" són="" consistents="" amb="" la="" seguretat="" coneguda="" del="">

Segons els resultats d’aquest estudi, Farxiga és el primer medicament que pot reduir significativament el risc de mort per totes les causes en pacients amb ERC (amb o sense diabetis tipus 2). El judici DAPA-CKD i el seu copresident del comitè executiu, el professor Hiddo L. Heerspink, de l’University College de Londres i el Centre Mèdic de la Universitat de Groningen, van comentar anteriorment: per a CKD. Potencial. Aquestes dades tindran un impacte revolucionari en els pacients amb ERC."

Mene Pangalos, vicepresidenta executiva d'Investigació i Desenvolupament d'AstraZeneca Biofarmacèutics, va dir: "Els pacients amb ERC tenen una necessitat mèdica greu que no es compleix amb opcions de tractament millors i anteriors. DAPA-ERC és el primer que demostra ser aclaparador entre els pacients amb ERC. Assajos d’eficàcia sexual, que inclouen la millora de les taxes de supervivència, tant si tenen diabetis tipus 2 com si no. La qualificació BTD de la FDA demostra, a més, el potencial de Farxiga per retardar la progressió de la malaltia de la malaltia renal crònica. Esperem treballar amb la FDA per proporcionar Farxiga als pacients amb ERC tan aviat com sigui possible."

La ERC és una malaltia progressiva greu caracteritzada per una disminució de la funció renal. La malaltia afecta prop de 700 milions de persones a tot el món, moltes de les quals encara no han estat diagnosticades. Actualment, les opcions de tractament per a aquests pacients són limitades. La ERC s’associa amb una morbiditat greu del pacient i un major risc d’esdeveniments cardiovasculars, com ara insuficiència cardíaca (IC) i mort prematura.

Farxiga és el primer inhibidor selectiu del cotransportador 2 (SGLT2) selectiu de glucosa de sodi un cop al dia. El medicament exerceix un efecte hipoglucemiant independentment de la insulina. Inhibeix selectivament la SGLT2 als ronyons i pot ajudar els pacients amb orina L’excés de glucosa s’allibera del sistema. A més de reduir el sucre en la sang, el medicament també té els avantatges addicionals de la pèrdua de pes i la reducció de la pressió arterial.

Fins ara, s’ha aprovat Farxiga per a múltiples indicacions, amb diferències en diferents països: (1) Com a monoteràpia i com a part d’una teràpia combinada, ajuda la dieta i l’exercici per millorar el control del sucre en sang en pacients amb diabetis tipus 2. (2) Per a pacients amb diabetis tipus 2, malalties cardiovasculars o múltiples factors de risc CV, per reduir el risc d'hospitalització per insuficiència cardíaca. (3) S'utilitza per a pacients adults amb insuficiència cardíaca (HFrEF) amb una fracció d'ejecció reduïda (amb o sense diabetis tipus 2) per reduir el risc de mort cardiovascular (CV) i hospitalització per insuficiència cardíaca. (4) Com a teràpia adjuvant oral per a la insulina, s’utilitza per millorar el control del sucre en sang en pacients adults amb diabetis tipus 1 (T1D) que reben teràpia amb insulina però tenen un control deficient del nivell de glucosa en sang i un índex de massa corporal (IMC) ≥27 kg / m2 (sobrepès o obesitat).

En l'actualitat, Farxiga també està avaluant el tractament de pacients amb insuficiència cardíaca (IC) en els assaigs FASE III DELIVER (HFpEF) i DETERMINA (HFrEF i HFpEF), i també avalua en l'assaig DAPA-MI de fase III per reduir la incidència de diabetis aguda no tipus 2 en pacients adults. Risc d’hospitalització per insuficiència cardíaca (HHF) o mort cardiovascular (CV) després d’un infart de miocardi (MI) o un atac de cor.

A la Xina, la dapagliflozin (marca xinesa: Andatang) es va aprovar el març del 2017 com a monoteràpia per a adults amb diabetis tipus 2 per millorar el control del sucre en la sang. Aquesta aprovació fa de dapagliflozin el primer inhibidor de SGLT2 aprovat al mercat xinès. El medicament és un comprimit oral, que conté 5 mg o 10 mg de dapagliflozina, la dosi inicial recomanada és de 5 mg cada vegada i es pren una vegada al dia al matí.