La FDA dels Estats Units va atorgar la certificació ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) per a la teràpia avançada.

Alkeus Pharmaceuticals ha anunciat recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha concedit a ALK-001 (C20-D3-vitamina A) la designació de teràpia avançada (BTD) per al tractament de la malaltia de Stargardt' . Val a dir que l'ALK-001 és l'únic medicament aprovat per al tractament BTD de la malaltia de Stargard&# 39. Actualment, no hi ha cap tractament aprovat per a la malaltia de Stargard &. Anteriorment, la FDA havia concedit la designació de medicaments orfes (ODD) ALK-001.

BTD és un nou canal de revisió de fàrmacs de la FDA, que té com a objectiu accelerar el desenvolupament i la revisió de nous fàrmacs per al tractament de malalties greus o potencialment mortals, i hi ha proves clíniques preliminars que, en comparació amb els medicaments de tractament existents, millorar substancialment l’estat de la malaltia. Els medicaments obtinguts amb BTD poden rebre una orientació més estreta, inclosos els alts funcionaris de la FDA durant la investigació i el desenvolupament, i són elegibles per a la revisió continuada i la possible revisió prioritària durant la revisió per garantir que els pacients rebin noves opcions de tractament en el menor temps possible.

ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) és una vitamina A modificada químicament que s’utilitza per tractar diverses malalties degeneratives de la retina. El medicament es pren un cop al dia i les dades clíniques mostren que ALK-001 pot retardar amb seguretat la progressió de la malaltia de Stargard mantenint la circulació visual normal.

La malaltia de Stargard&és una malaltia degenerativa retiniana heretada que pot causar pèrdues de visió irreversibles i ceguesa. Es tracta d’una malaltia rara i greu. Els símptomes solen començar a la infància o l’adolescència. Gairebé tots els pacients diagnosticats d’aquesta malaltia quedaran cecs legalment.

La FDA va concedir ALK-001 BTD basant-se en una revisió de dades d’un assaig clínic aleatoritzat doble cec controlat amb placebo de fase 2. Es preveu que es publiquin dades d’aquest assaig i d’altres estudis en curs a finals d’aquest any.

A més de la malaltia de Starger &, també s’estan realitzant assajos clínics d’ALK-001 per al tractament de pacients amb degeneració macular relacionada amb l’edat (DMAE). Als Estats Units, la DMAE és la primera causa de ceguesa que no es pot prevenir.

La doctora Leonide Saad, consellera delegada d’Alkeus Pharmaceuticals, va dir:" Assolir una designació de teràpia avançada és una fita transformadora en el camp de la malaltia de Stargard&# 39. Els resultats del nostre assaig clínic de fase 2 són una presentació reguladora de l'ALK-001 per al tractament de la malaltia de Stargard&# 39. I l’aprovació proporciona una base sòlida. Esperem treballar amb la FDA i altres organismes reguladors per poder portar ALK-001 als pacients el més aviat possible."