La FDA dels EUA aprova l'analògic de pèptids natriurètics de tipus C Voxzogo (vosoritide) --- 1/2

BioMarin Pharmaceuticals va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha accelerat l'aprovació de Voxzogo (vosoritide), una injecció una vegada al dia d'anàlegs de pèptids natriurètics de tipus C (CNP) per al tractament de pacients pediàtrics de 5 anys. amb acondroplàsia (acondroplàsia) per sobre i la placa de creixement està oberta, augmenta el creixement lineal. L'acondroplàsia és la baixa estatura desproporcionada més freqüent en humans.

Mentre aprovava Voxzogo, la FDA també va emetre un val de revisió prioritària de malalties pediàtriques rares (PRV) a BioMarin per recompensar l'empresa per les seves contribucions destacades al desenvolupament de nous fàrmacs per a malalties rares. Aquest PRV es pot canviar per una revisió prioritària de qualsevol medicament nou que no compleixi la revisió prioritària i es pot vendre o transferir.

A partir de la millora de la taxa de creixement anualitzada (AGV), la indicació es va aprovar en el procés d'aprovació accelerada. L'aprovació continuada d'aquesta indicació dependrà de la verificació i descripció dels beneficis clínics en estudis de confirmació. Per tal de complir amb aquest requisit posterior a la comercialització, BioMarin té la intenció d'utilitzar l'estudi d'expansió d'etiqueta oberta en curs per comparar-lo amb la història natural existent.

A la Unió Europea, Voxzogo es va aprovar l'agost de 2021 per al tractament de l'acondroplàsia en nens a partir de 2 anys fins a plaques de creixement tancades. Als Estats Units i a la Unió Europea, Voxzogo ha rebut la designació de medicaments orfes (ODD) per al tractament de l'acondroplàsia. El tancament de la placa de creixement es produeix després de la pubertat, quan s'arriba a l'alçada final de l'adult.

Voxzogo és el primer medicament aprovat per tractar nens amb acondroplàsia. Pot tractar la causa subjacent de la malaltia. Representa un gran avenç mèdic i té el potencial de tenir un impacte significatiu en els pacients' vides. L'ingredient farmacèutic actiu de Voxzogo és la vosoritida, que és un pèptid natriurètic de tipus C modificat (CNP) que promou la formació d'os endocondral mitjançant la regulació a la baixa de la senyalització del receptor 3 del factor de creixement dels fibroblasts (FGFR3) i s'adreça directament al desenvolupament del cartílag La fisiopatologia interna de la insuficiència.

Aquesta aprovació es basa en els resultats d'un estudi de fase 3 aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo i l'extensió d'etiqueta oberta d'aquest estudi de fase 3. L'estudi va incloure 121 nens amb acondroplàsia d'entre 5 i 14,9 anys. L'AGV mitjana inicial del grup placebo i del grup Voxzogo va ser de 4,06 cm/any i 4,26 cm/any, respectivament. A la setmana 52 de tractament, el canvi d'AGV en el grup placebo des de la línia de base va ser de -0,17 cm/any, i el canvi d'AGV en el grup Voxzogo des de la línia de base va ser d'1,40 cm/any, fent que el grup Voxzogo es compara amb el grup Voxzogo. grup placebo en termes d'AGV. La millora significativa a l'escola és d'1,57 cm/any. Després de 52 setmanes de l'estudi de fase 3 doble cec controlat amb placebo, 58 pacients que inicialment van ser assignats aleatòriament a Voxzogo van entrar al període d'expansió obert. En pacients seguits durant 2 anys després de l'aleatorització, la millora de l'AGV es va mantenir sense canvis.