La FDA dels EUA aprova l'analògic de pèptids natriurètics de tipus C Voxzogo (vosoritide) --- 2/2

Mecanisme d'acció de vosoritide

L'acondroplàsia és la baixa estatura desproporcionada més freqüent en humans. Es caracteritza per una ossificació endocondral alentida, que condueix a una curtesa desproporcionada i trastorns estructurals dels ossos llargs, la columna vertebral, la cara i la base del crani. Aquesta condició és causada per mutacions en el gen del receptor 3 del factor de creixement dels fibroblasts (FGFR3), que és un regulador negatiu del creixement ossi.

A més d'una estatura desproporcionadament baixa, els pacients amb acondroplàsia poden experimentar greus complicacions de salut, com ara compressió del foramen, apnea del son, cames doblegades, hipoplàsia facial, oscil·lacions permanents de la part baixa de l'esquena, estenosi espinal i orelles repetitives. Departament d'infecció. Algunes d'aquestes complicacions poden provocar la necessitat d'una cirurgia invasiva, com ara la descompressió de la medul·la espinal i l'estirament de les cames doblegades. A més, els estudis han demostrat que les taxes de mortalitat augmenten per a cada grup d'edat.

Més del 80% dels pares dels nens amb acondroplàsia són d'alçada mitjana i la malaltia és causada per mutacions genètiques espontànies. La incidència global de l'acondroplàsia és d'un de cada 25.000 nascuts vius.

Vosoritide és un pèptid natriurètic de tipus C (CNP) anàleg derivat de pèptids humans naturals i és un estimulador eficaç de l'ossificació endocondral. El pèptid humà natural és un regulador positiu del creixement ossi. Vosoritide s'uneix a receptors específics i inicia senyals intracel·lulars que inhibeixen la via hiperactiva de FGFR3.

Actualment, la vosoritida s'està avaluant per a nens la placa de creixement dels quals encara és"oberta ", normalment nens menors de 18 anys. Aquests pacients representen aproximadament el 25% dels pacients amb acondroplàsia. A Amèrica Llatina, Orient Mitjà i la major part de la regió Àsia-Pacífic, actualment no hi ha aprovacions reguladores per als fàrmacs utilitzats per tractar l'acondroplàsia.