Triple teràpia de Vèrtex Trikafta ha estat donada revisió prioriològica per la FDA dels EUA, l'expansió de la població aplicable (6-11 anys)!

Vertex Pharmaceuticals és líder mundial en el tractament de la fibrosi quística (CF). Recentment, la companyia va anunciar que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) ha acceptat la seva aplicació complementària de nous fàrmacs (sNDA) per ampliar l'ús de triple teràpia Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor i ivacaftor) per incloure almenys un F508del en el gen CFTR. Pacients de 6-11 anys de CF que tenen una mutació o una mutació específica en el gen CFTR i responen al tractament Trikafta basat en dades in vitro. La FDA ha concedit a la SNDA una revisió priori prioritat i ha designat la Data objectiu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) com a 8 de juny de 2021.

Als Estats Units, Trikafta ha estat aprovat per al seu ús en pacients amb CF ≥ 12 anys d'edat que porten almenys una mutació F508del o una mutació específica en el gen CFTR i basada en dades in vitro que la mutació respon al tractament de Trikafta.

Carmen Bozic, MD, vicepresidenta executiva i directora mèdica de Vertex va dir: "Si s'aprova l'ús ampliat, tindrem l'oportunitat d'utilitzar Trikafta per tractar la causa subjacent de la malaltia al principi de la vida, i pot beneficiar aproximadament 1.500 nens amb CF. Primer rebut des de 2019 Des de l'aprovació reglamentària de Trikafta, hem estat treballant incansablement per portar aquest medicament als pacients que esperen tan aviat com sigui possible. Esperem poder treballar amb l'agència per revisar l'aplicació en els propers mesos".

Vertex també té previst presentar un canvi de sol·licitud d'autorització de màrqueting (MAA) a l'Agència Europea del Medicament (EMA) en el primer semestre de 2021 per a nens de 6 a 11 anys. La companyia també planeja presentar documents de sol·licitud per a aquest grup d'edat en altres mercats com Canadà i Austràlia en els propers mesos. L'aplicació de Trikafta per a l'aplicació expandit està recolzada per dades d'un estudi global de fase 3. L'estudi s'ha dut a terme en pacients de 6-11 anys de CF amb 2 còpies de mutació F508del, o 1 còpia de mutació F508del i una mutació funcional mínima, i ha avaluat l'eficàcia i la seguretat de Trikafta.

La fibrosi quística (CF) és una malaltia genètica rara i escurçant la vida que afecta aproximadament 75.000 persones a tot el món. CF és una malaltia progressiva, multisi que afecta els pulmons, fetge, tracte gastrointestinal, sins, glàndules sudoracions, pàncrees i tracte reproductiu. Cf és causada per algunes mutacions en el gen CFTR que causen defectes o supressions de la funció proteica CFTR. Els nens han d'heretar 2 gens CFTR defectuosos (un per a cada progenitor) per desenvolupar CF.

Encara que hi ha molts tipus diferents de mutacions CFTR que poden causar malalties, la majoria dels pacients amb CF tenen almenys una mutació F508del. Aquestes mutacions poden ser determinades per proves genètiques o genotyping. La proteïna CFTR sol regular el transport d'ion ion en la membrana cel·lular, i les mutacions gèniques poden causar la destrucció o pèrdua de la funció del producte proteica. Quan s'interromp el transport d'ionisme a la membrana cel·lular, la viscositat del recobriment de moc en certs òrgans s'espessirà. Una de les principals característiques de la malaltia és l'acumulació de moc gruixut en el tracte respiratori, el que condueix a dificultats respiratòries, infeccions pulmonars recurrents cròniques i danys pulmonars progressius, que finalment condueixen a la mort. L'edat mitjana de mort per als pacients de CF és a principis dels anys 30.

Fins ara, Vertex ha enumerat 4 fàrmacs CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor i ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor i ivacaftor), els primers 3 fàrmacs poden tractar Hi ha uns 40.000 pacients a tot el món, representen al voltant del 50% de tots els pacients de CF. La teràpia triple recentment aprovada Trikafta a finals de 2019 pot ampliar el rang de tractament al 90% dels pacients de CF a tot el món.

L'organització d'investigació de mercats farmacèutics EvaluatePhamra va publicar un informe que pronosticava que Trikafta es convertirà en un dels medicaments TOP10 més venuts del món el 2026, amb unes vendes que arribaran als 8.739 milions de dòlars nord-americans, i una taxa de creixement anual composta del 54,3% durant 2019-2026.