Vitrakvi està aprovat al Regne Unit per al tractament dels tumors sòlids NTRK Fusion

El gegant farmacèutic alemany Bayer (Bayer) de precisió de drogues d'Oncologia Vitrakvi (larotrectinib) ha rebut recentment bones notícies al Regne Unit. L'Institut Nacional de salut i optimització clínica (NICE) ha emès una guia per aprovar Vitrakvi per al seu ús en el servei Nacional de salut (NHS) del Regne Unit, per a tumors sòlids que contenen un receptor neurotròfic tirosina-cinasa (NTRK) fusió gènica en tumors els pacients nens i adults, concretament: els pacients amb fusió gènica positiva de NTRK, localment avançats, metastàtics o la resecció quirúrgica poden causar greus complicacions , i no hi ha una opció de tractament alternatiu satisfactori. Cal esmentar que Vitrakvi és la primera "espècie de càncer il·limitada (no relacionada amb la histologia)" droga proporcionada pel Regne Unit a través del fons de medicaments per al càncer (CDF) per als pacients amb NHS.

Vitrakvi és un inhibitor pioner de TRK oral, que és un mètode de tractament d'histologia independent, desenvolupat especialment per al tractament de tumors que porten fusió de gens de NTRK, sense tenir en compte on el tumor s'originava en l'organisme. Els tumors de fusió TRK poden ocórrer en diverses parts del cos, normalment en tipus de tumor rars, i les opcions de tractament convencionals (com la cirurgia, la quimioteràpia, la radioteràpia, etc.) poden no ser satisfactòries. Vitrakvi té una forta eficàcia en nens i adults amb tumors de fusió TRK, incloent-hi tumors del sistema nerviós central primari (SNC) i metàstasis cerebrals, que poden proporcionar altes taxes de remissió i remissions duradores.

A finals de novembre de 2018, Vitrakvi va rebre el primer lot del món als Estats Units, convertint-se en el primer inhibidor de TRK oral aprovat en la història i la primera "espècie de càncer il·limitada, d'ampli espectre" fàrmac anti-càncer no relacionat amb el tipus de tumor, va obrir una nova era de tractament "agnòstic" tumoral. En l'actualitat, Vitrakvi ha estat aprovat en molts països i regions d'arreu del món, inclosa la Unió Europea.

La decisió de Niça al Regne Unit es basava en dades agregades d'un total de 102 pacients de la fase I estudi dels pacients adults, la fase II navegar estudi de pacients adults i pediàtrics, i l'estudi de fase I/II SCOUT de pacients pediàtrics, dels quals 93 pacients van ser del grup d'anàlisi principal i 9 altres pacients amb el sistema nerviós central primària Els resultats van mostrar que el tractament Vitrakvi va mostrar una elevada taxa de remissió, duradora i de remissió ràpida. Les dades concretes són: el principal conjunt d'anàlisi Mostra que el percentatge total de respostes (ORR) és del 72% (95% CI: 62, 81), dels quals el percentatge complet de resposta (CR) és del 16% i la taxa de resposta parcial (PR) és del 55%. En una altra anàlisi addicional, incloent-hi pacients amb SNC primari, ORR era 67% (95% CI: 57, 76), amb CR del 15% i PR d'un 51%.

En el moment de l'anàlisi principal, el temps mitjana de primera resposta per als pacients que van rebre Viktarvy va ser de 1,81 mesos. En el moment de l'anàlisi, la mitjana de la durada de la remissió no s'havia assolit (rang: 1,6 + a 38,7 + mesos), i el 75% dels pacients tenien la durada de la remissió ≥ 12 mesos. Dels pacients que van rebre tractament, 88% (95% CI: 81, 95) encara estaven vius un any després de l'inici del tractament. En el moment de l'anàlisi, no s'ha assolit la supervivència mitjana sense progressió (PFS). Es va avaluar la seguretat de 125 pacients amb fusió gènica NTRK. La majoria d'esdeveniments adversos (AEs) eren de grau 1 o grau 2. Només el 3% dels pacients van haver de parar tractament permanentment a causa de l'AEs que es va produir durant el tractament. Dinou (15%) els pacients van informar d'una reducció de la dosi, de les quals 10 (8%) es deuen a esdeveniments adversos. La majoria dels esdeveniments adversos que va resultar en una reducció de la dosi es va produir durant els tres primers mesos de tractament.

El tractament viktarvy de TRK adults amb la fusió impulsada i els nens amb càncer té una millora clínicament significativa en la qualitat del pacient de la vida (QoL). En dos assaigs clínics multicèntrics globals, el 60% dels pacients adults va informar d'una millora de la puntuació de l'EORTC QLQ-C30 Global Health. Per als pacients pediàtrics, el 76% dels pacients va informar d'una millora en la puntuació total de PedsQL.

Amanda Cunnington, directora de medicaments de Bayer UK per a pacients, deia: "Bayer dóna la benvinguda a la recomanació de Niça per a Viktarvy perquè donarà els metges al Regne Unit la primera oportunitat de proporcionar adults i pacients pediàtrics amb TRK càncer impulsat per la fusió per orientar els seus tractaments específics del controlador de la malaltia. Bayer s'enorgulleix de col·laborar amb Niça i el Regne Unit National Service System (NHS) al llarg de l'avaluació d'aquesta teràpia pionera per portar una nova població oral potencialment beneficiosa als pacients amb càncer impulsat per opcions de tractament de fusió TRK. "

NTRK Gene Fusion és un canvi genètic anormal que existeix en una àmplia gamma de tumors, el que condueix a la senyalització incontrolada de TRK i el creixement tumoral. Cada cop més evidències mostren que el gen NTRKs codificant la proteïna TRKs pot ser anormalment fusionat amb altres gens, generant senyals que poden causar càncer per créixer en múltiples parts del cos. TRK càncer de fusió és generalment rara, que afecten a no més d'uns pocs milers de pacients a Europa cada any. La fusió TRK pot afectar nens i adults i es produeix a diferents freqüències en diferents tipus de tumors.

L'ingredient farmacèutic actiu de Vitrakvi és larotrectinib, que és un potent, oral, selectiu de receptors de tropomyosin (TRKs) inhibidor dissenyat per orientar directament a TRK (incloent TRKB, TRKB, i TRKC), resultant en el tancament TRK fusiona la Via del senyal de creixement tumoral. El càncer de fusió TRK és generalment rar i no afecta més d'uns pocs milers de pacients a Europa cada any. La malaltia pot afectar nens i adults i es produeix a diferents freqüències en diferents tumors. En estudis clínics, Vitrakvi va ser investigat i tractat 29 tumors sòlids amb diferents histologies. Els resultats mostren que Vitrakvi té una activitat antitumoral significativa i duradora contra els tumors de fusió TRK, inclosos els tumors primaris del SNC i les metàstasis cerebrals, independentment de l'edat del pacient i la histologia tumoral.

Font:BonicAppcaiguda droga oral vitrakvi (larotrectinib), el primer tractament histològic-independent que s'ha de posar a disposició a Anglaterra, per a nens i adults amb trk fusió de càncer