Noves dades de 18 mesos de Vutrisiran: tractament eficaç de l'amiloïdosi HATTR amb polineuropatia!

Alnylam és una empresa de teràpia RNAi líder en el sector. Recentment, la companyia va anunciar els resultats positius de 18 mesos de l'estudi de fase 3 de vutrisiran HELIOS-A. Vutrisiran és una teràpia amb ARNi en desenvolupament, injectada per via subcutània cada 3 mesos per al tractament de pacients adults amb polineuropatia d'amiloïdosi transtiretina hereditària (hATTR-PN). Anteriorment, l'estudi va assolir el punt final primari i tots els efectes secundaris al moment dels 9 mesos.

Els darrers resultats publicats aquesta vegada mostren que l'estudi va assolir tots els punts finals secundaris mesurats en el moment de 18 mesos: en comparació amb les dades externes de placebo de l'estudi APOLLO de fase 3 del fàrmac RNAi Onpattro (patisiran), el tractament amb vutrisiran va causar danys per neuropatia (mNIS). +7), la qualitat de vida (QOL), la velocitat de la marxa, l'estat nutricional i la discapacitat general es van millorar estadísticament de manera significativa. Pel que fa al punt final secundari, com s'esperava, el grup de tractament amb vutrisiran va mostrar no inferioritat en la reducció dels nivells sèrics de TTR en comparació amb el grup de tractament Onpattro de l'estudi.

A més, als 18 mesos, els pacients tractats amb vutrisiran també van mostrar una millora en múltiples punts finals exploratoris. En comparació amb el placebo, els pacients tractats amb vutrisiran van mostrar una millora en el punt final del biomarcador cardíac NT-proBNP (una mesura de la pressió cardíaca). A més, en comparació amb el placebo, els pacients tractats amb vutrisiran també van millorar determinats paràmetres ecocardiogràfics. Finalment, en una cohort planificada de 48 pacients, el tractament amb vutrisiran es va associar amb una millora de la captació de tecneci (Tecneci) al cor de la majoria dels pacients, proporcionant evidències potencials d'una càrrega amiloide cardíaca reduïda.

En aquest estudi, el vutrisiran continua mostrant una seguretat i tolerabilitat encoratjadores. Alnylam té previst anunciar els resultats complets de 18 mesos a la conferència mèdica a principis del 2022.

siRNA: silenciant gens específics, reduint el rang d'expressió en un 99%

Vutrisiran és una teràpia subcutània d'ARNi en desenvolupament per al tractament de l'amiloïdosi ATTR, inclosa l'amiloïdosi hereditària (hATTR) i de tipus salvatge (wtATTR). Vutrisiran pot orientar i silenciar l'ARN missatger específic, bloquejant-lo abans que es produeixin proteïnes de transtiretina (TTR) de tipus salvatge i mutants.

Vutrisiran s'injecta per via subcutània cada trimestre (3 mesos), cosa que pot ajudar a reduir la deposició d'amiloide TTR als teixits, afavorir l'eliminació de l'amiloide TTR dipositat als teixits i, potencialment, restaurar la funció d'aquests teixits. vutrisiran utilitza la plataforma de lliurament conjugada de química estable millorada (ESC)-GalNAc d'Alnylam', que té com a objectiu millorar la potència i l'alta estabilitat metabòlica, permetent injeccions subcutànias poc freqüents.

Actualment, l'aplicació de màrqueting de vutrisiran per al tractament de pacients adults amb hATTR-PN està en revisió per la FDA dels Estats Units i l'EMA de la Unió Europea. Als Estats Units i la Unió Europea, vutrisiran ha rebut la designació de fàrmac orfe (ODD) per al tractament de l'amiloïdosi ATTR, i als Estats Units també ha rebut la designació de via ràpida (FTD) per al tractament de l'hATTR-PN adult. Vtrisiran està sotmès a una revisió prioritària per part de la FDA dels EUA i la data objectiu de la Llei de tarifes d'usuari de medicaments amb recepta (PDUFA) és el 14 d'abril de 2022.