CStone Pharmaceuticals obté l'aprovació de la FDA per a una nova indicació d'Avatinib

Avapritinib, que s'acaba d'aprovar per a la comercialització a la Xina al març d'aquest any, va rebre bones notícies dels Estats Units avui. La FDA ha aprovat el producte per al tractament de la mastocitosi sistèmica avançada (SM avançada). ) Pacients adults, incloent SM agressiu (ASM), SM amb tumors hematològics (SM-AHN) i leucèmia de mast·lulars (MCL). Aquesta és també la primera teràpia de precisió del món dirigida específicament als principals gens impulsors de la malaltia. Ha mostrat respostes clíniques duradores, inclosa la remissió completa, en pacients amb o sense pretractament.

CStone Pharmaceuticals compta amb l'autorització exclusiva de desenvolupament i comercialització d'avatinib a la regió de la Gran Xina. El 29 de març d'aquest any, l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) de la Xina va aprovar l'avatinib com un medicament específic de precisió per als tumors d'estromat gastrointestinal (GIST) que es comercialitzarà a la Xina. Avatinib va ser el primer medicament aprovat a la Xina. Els fàrmacs de tractament de precisió per a PDGFRA exó 18 mutant GIST també van marcar l'entrada d'una nova era de teràpia de precisió basada en gens conductors en el tractament de tumors d'estroma gastrointestinal (GIST). Es creu que CStone Pharmaceuticals portarà les noves indicacions aprovades pels Estats Units aquesta vegada als pacients domèstics el més aviat possible.

La indicació SM aprovada per la FDA aquesta vegada és una malaltia rara del sistema sanguini. És una malaltia clonal heterogènia caracteritzada per la proliferació anormal de mastòcits en un o més teixits excepte la pell, que pot donar lloc a mastòcits excessius. Producció i acumulació de mastel·les a la medul·la òssia i altres òrgans, donant lloc a una sèrie de complicacions greus com debilitat, disfunció d'òrgans i fallada.

S'entén que la mastocitosi sistèmica avançada inclou tres subtipus de mastocitosi agressiva (ASM), mastocitosi amb tumors hematològics relacionats (SM-AHN) i leucèmia de mastòcits (MCL). Els pacients amb SM avançada encara tenen un mal pronòstic després del tractament. Prenent com a exemple els pacients amb MCL, la supervivència global mitjana és de menys de 6 mesos, i les opcions per al tractament són limitades. A la Xina no hi ha medicaments terapèutics aprovats. S'entén que no hi ha hagut cap investigació clínica sobre nous fàrmacs per a la hiperplàsia de cèl·lules de pal i cap medicament terapèutic aprovat a tot el país. El camí cap al diagnòstic dels pacients sovint és difícil i tortuós, i la manca d'opcions de tractament posa encara més els pacients en un dilema.

Gairebé tots els casos de SM són causats per la mutació KIT D816V, de manera que l'elecció d'un tractament basat en inhibidors de Kit s'ha convertit en la primera opció. Avatinib és un inhibidor de tipus 1 que es dirigeix a la conformació d'activació de la cinasa. Pot inhibir una varietat de proteïnes cinases portadores de mutacions del gen KIT i PDGFRA. Per a les mutacions KIT i PDGFRA (incloent kit D816V, PDGFRα D842V i KIT exó 17 mutacions) han demostrat una bona tolerància i un efecte curatiu fort i precís.

Segons l'última anàlisi de dades clíniques, els pacients amb SM poden tenir una remissió duradora deAvapritinibSón ben tolerats. PerquèAvapritinibpot dirigir-se selectivament a les mutacions genètiques conductores de la malaltia, El fàrmac té el potencial de canviar fonamentalment les perspectives de tractament dels pacients amb SM avançada.

Segons les dades de l'assaig clínic de fase 1 EXPLORER i l'assaig clínic de fase 2 PATHFINDER, la FDA nord-americana va concedir l'aprovació completa per a l'avatinib per al seu ús en pacients adults amb SM avançada. Ha demostrat una eficàcia clínica duradora en pacients avançats de SM amb diferents subtipus de malaltia. Entre els 53 pacients avaluables amb un període mitjà de seguiment d'11,6 mesos, la taxa global de resposta (ORR) va ser del 57% (IC del 95%: 42%, 70%), i la taxa completa de resposta /resposta completa hematològica va ser del 28%. La durada mitjana de la remissió va ser de 38,3 mesos.

Jeff Albers, CEO de Blueprint Medicines, es basarà en aquest progrés i aportarà els beneficis del tractament de precisió a una gamma més àmplia de pacients a través d'assajos clínics en pacients amb mastocitosi sistèmica no avançada.

En l'actualitat, Avatinib s'ha comercialitzat amb èxit, i CStone Pharmaceuticals ha signat acords de cooperació estratègica amb socis com Sinopharm Holdings Co, Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co, Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co, Ltd, etc., per millorar en gran mesura l'accés dels pacients als medicaments. Necessitats urgents en termes de disponibilitat, accessibilitat al pagament, etc. En un mes més o menys de ser aprovat, avatinib ha estat emès el primer lot de receptes simultàniament en gairebé 30 hospitals, incloent l'Hospital Universitari de Càncer de Pequín, l'Hospital Popular de la Universitat de Pequín i l'Hospital Renji Afiliat a l'Escola de Medicina de la Universitat Jiaotong de Xangai. Subministra oficialment medicaments a més de 50 hospitals i farmàcies fora de l'hospital en moltes províncies i ciutats de tot el país.