La FDA va aprovar Xarelto (rivaroxaban) per a 2 indicacions pediàtriques: tractament i prevenció de coàguls de sang!

Janssen Pharmaceuticals de Johnson & Johnson (JNJ) va anunciar recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat l'anticoagulant oral Xarelto (rivaroxaban) per a dues indicacions pediàtriques: (1) per a pediatria des del naixement fins a menors de 18 anys Pacients, després d'almenys 5 dies de teràpia inicial d'anticoagulació parenteral, utilitzar Xarelto per tractar el tromboembolisme venós (TCT) i reduir el risc de TDA recurrent. (2) Per a pacients pediàtrics amb cardiopaties congènites que tinguin ≥2 anys i s'hagin sotmès a cirurgia fontan, utilitzeu Xarelto per a tromboprofilaxi (tromboprofilaxi).

Aquesta aprovació marca un important avanç en la teràpia antitrombòtica per a pacients pediàtrics menors de 18 anys. El xarel·loma és un inhibidor del factor oral Xa. L'aprovació inclou una nova formulació adequada per a l'edat d'una suspensió oral basada en el pes. Per a aquestes dues indicacions pediàtriques, la dosi de Xarel·la depèn del pes corporal, i els pacients poden prendre suspensions orals o comprimits.

Cal esmentar que el xarel·lo és l'únic anticoagulant oral directe (DOAC) aprovat per la FDA dels Estats Units per a la prevenció primària de la trombosi en pacients pediàtrics després de la cirurgia de Fontan. També és el mercat nord-americà el que ofereix opcions de dosi flexibles i regulables amb pes per a pacients pediàtrics. El DOAC és l'única suspensió oral.

Tot i que el TTT és més comú en adults, els coàguls de sang segueixen sent un problema greu en els nens. Aproximadament 58 de cada 10.000 pacients pediàtrics hospitalitzats als Estats Units estan afectats, i la incidència està augmentant. Els nens que pateixen d'altres malalties (com ara malalties infeccioses, càncer actiu) o sotmetre's a cirurgia (com la cirurgia de Fontan) poden tenir més probabilitats de desenvolupar coàguls de sang. La cirurgia de Fontan es realitza en nens amb un sol ventricle funcional per tal d'eliminar la sang de la part inferior del cos es dirigeix als pulmons.

Les directrius mèdiques actuals són limitades i recomanen la teràpia anticoagulant estàndard, com la warfarina o l'heparina, per a pacients pediàtrics que tenen trombosi o estan en risc de recurrència de trombosi. Normalment, els metges han d'ajustar les dosis d'adults en funció de dades limitades sobre aquests tractaments per a pacients joves. A més, per a algunes d'aquestes opcions de tractament, això pot significar injeccions doloroses, restriccions dietètiques i seguiment regular de laboratori, tots els quals són particularment difícils per als pacients joves i els seus cuidadors.

El 2021, Bayer (Bayer) va obtenir l'aprovació de la indicació pediàtrica de Xarelto al Canadà, la Unió Europea, el Regne Unit, el Japó, Suïssa i Amèrica Llatina: per al seu ús en pacients pediàtrics des del naixement fins als menors de 18 anys, després de rebre almenys 5 dies després de la teràpia inicial d'anticoagulació parenteral, Xarelto s'utilitza per tractar el TT I prevenir la recurrència de TCT.

Aquesta aprovació es basa en l'evidència d'estudis adequats i ben controlats de Xarelto en pacients adults, així com en dades de dos assajos clínics de fase 3 de Xarelto en pacients pediàtrics: (1) EINSTEIN-Jr, que prèviament va ser diagnosticat en pediatria amb VTE (2) UNIVERSE, que s'utilitza en pacients pediàtrics que estan en risc de TEV després de la recent cirurgia de Fontan. Val a dir que EINSTEIN-Jr és l'assaig clínic més gran realitzat fins ara per avaluar el tractament de pacients pediàtrics amb TTE, i UNIVERSE és el primer assaig clínic que prova NOAC per prevenir el tromboembolisme després de Fontan en nens amb cardiopatia congènita.

El VTE afecta persones de totes les edats. El tractament actual de la TV en nens sol dependr d'anticoagulants intravenosos i requereix un seguiment de laboratori i ajust de dosis. En l'actualitat, els programes de tractament d'anticoagulació infantil es basen principalment en l'extrapolació de dades observacionals i dades d'adults.

rivaroxabanÉs l'antagonista no vitamina K més àmpliament aplicable nou anticoagulant oral (NOAC) al món, i es comercialitza sota el nom comercial de Xarelto. Fins ara, el xarel·li ha estat aprovat per a 11 indicacions terapèutiques, que és la indicació més gran de tots els DOAC i l'inhibidor del factor oral Xa més estudiat de la seva classe.