Gilead Hepcludex (bulevirtide) va sol·licitar la llista als Estats Units i ha estat aprovat a la Unió Europea!

Gilead Sciences va anunciar recentment que ha presentat una sol·licitud de llicència de productes biològics (BLA) per a Hepcludex (bulevirtide) a la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units, que és un potencial primer fàrmac antiviral per als pacients adults amb malaltia hepàtica compensada que es tracten per crònica. infecció pel virus de l'hepatitis D (HDV).

Si s'aprova, Hepcludex es convertirà en el primer règim de fàrmacs als Estats Units per al tractament de la infecció per HDV en pacients adults amb malaltia hepàtica compensatòria. A la Unió Europea, Hepcludex ha rebut l'aprovació condicional per a la seva comercialització l'agost de 2020. El fàrmac és el primer règim de fàrmacs a Europa per al tractament de la infecció per HDV en pacients adults amb malaltia hepàtica compensatòria.

El desembre de 2020, Gilead va anunciar l'adquisició de MYR GmbH i va incloure Hepcludex a la bossa. En l'adquisició, Gilead va pagar 1.150 milions d'euros en efectiu. Si Hepcludex és aprovat per la FDA dels EUA, Gilead pagarà una fita de pagament de 300 milions d'euros.

Anteriorment, Hepcludex ha obtingut la designació de medicaments orfes (ODD) per al tractament de les infeccions per HDV emesa per l'Agència Europea de Medicaments (EMA) i la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA. A més, Hepcludex també ha rebut la designació de medicaments prioritaris (PRIME) per part de l'EMA i la designació de medicaments innovadors (BTD) per la FDA. El projecte PRIME és similar al projecte BTD i té com a objectiu accelerar el procés de revisió de fàrmacs clau en l'àmbit de l'escassetat mèdica i beneficiar els pacients el més aviat possible. Perquè un fàrmac es certifici com a PRIME o BTD, ha d'haver evidència clínica preliminar que el fàrmac té una malaltia substancial en termes d'objectius clínicament significatius en comparació amb els fàrmacs terapèutics existents.

Hepcludex representa el tractament clínic més avançat per a l'hepatitis D (hepatitis D). L'ingredient actiu del fàrmac és la bulevirtida, que és un primer inhibidor de l'entrada del virus desenvolupat per tractar les infeccions cròniques pel virus de l'hepatitis B (VHB) i el virus de l'hepatitis D (HDV). El fàrmac pot inhibir el receptor NTCP del VHB/HDV a la superfície de les cèl·lules hepàtiques i prevenir la infecció de les cèl·lules regeneratives i la propagació de virus al fetge.

Mecanisme d'acció de Hepcludex

Aquesta presentació de BLA es basa en els resultats dels estudis clínics de fase 2 completats i en curs (MYR202 i MYR203) i de l'estudi de fase 3 MYR301 en curs. Les dades donen suport a l'eficàcia i seguretat d'Hepcludex (2 mg, un cop al dia) durant 24 setmanes, demostrant que Hepcludex redueix significativament la virèmia i millora la funció hepàtica durant el període de tractament i, al mateix temps, té una bona tolerabilitat i seguretat.

Els resultats provisionals de l'estudi de fase 3 MYR301 van mostrar que després de 24 setmanes de tractament, el 36,7% dels pacients infectats per HDV del grup de tractament amb bulevirtide 2 mg van aconseguir respostes virològiques i bioquímiques, i el 28% en el grup de tractament amb bulevirtide 10 mg i cap antiviral. El tractament només s'acceptava per a observació. El grup de pacients és del 0%. En comparació amb l'observació, el tractament amb bulevirtida de 2 mg durant 24 setmanes té un efecte estadísticament significatiu (p< 0,001).="" en="" comparació="" amb="" el="" grup="" d'observació="" (5,="" 9%),="" en="" el="" grup="" de="" bulevirtide="" 2="" mg,="" l'alanina="" aminotransferasa="" (alt)="" va="" disminuir="" i="" es="" va="" normalitzar="" ràpidament="" en=""> 50% de les persones infectades amb HDV. Aquests resultats reforcen l'eficàcia de la bulevirtida observada en l'estudi completat de la Fase 2 del tractament del HDV.

A partir d'aquests resultats provisionals, la seguretat de bulevirtida durant 24 setmanes de tractament és coherent amb els estudis clínics realitzats prèviament. No es van reportar esdeveniments adversos (EA) greus relacionats amb la bulevirtida, l'elevació simptomàtica de les sals biliars o els EA que condueixin a la suspensió del tractament. Els esdeveniments adversos més freqüents observats van ser nivells elevats de sals biliars en sang (que poden afectar més d'1/10 dels pacients), reaccions al lloc d'injecció (que poden afectar fins a 1/10 dels pacients) i empitjorament de la malaltia hepàtica després d'aturar la bulevirtida. (que pot afectar fins a 1/10 dels pacients).