Nou medicament per atrofia multi-sistema! La FDA va atorgar la primera qualificació ràpida per al verdiperstat, un inhibidor oral de la mieloperoxidasa.

Biohaven és una empresa biofarmacèutica dedicada al desenvolupament de nous medicaments per a malalties neurològiques. A mitjan aquest mes, va llançar la droga Nurtec ODT (remegepant, 75 mg)) en el mercat nord-americà. Es tracta del primer i únic formulari de dosificació de desintegració oral (ODT), d’antagonista del receptor del pèptid relacionat amb el gen de calcitonina (CGRP), que s’utilitza per al tractament agut de la migranya adulta (amb o sense aura).

Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha concedit un verdiperstat inhibidor de la mieloperoxidasa (MPO) per a la qualificació de ruta ràpida (FTD) per al tractament de l’atrofia múltiple del sistema (MSA).

La MSA és una malaltia neurodegenerativa mortal rara i de ràpida evolució, amb un temps mitjà des de l’inici fins a la mort de 6-10 anys. La MSA pot causar problemes de moviment similars a la malaltia de Parkinson 0010010 # 39; s (com la bradiquinèsia, rigidesa muscular, tremolor i deficient equilibri) i problemes funcionals involuntaris, inclosos el control de la pressió arterial, la funció de la bufeta i digestió. Actualment, no hi ha cura per l’MSA, només hi ha teràpia simptomàtica.

La FTD té l’objectiu d’accelerar el desenvolupament i la revisió ràpida de fàrmacs per a malalties greus per atendre greus necessitats mèdiques que no s’ajusten en àrees clau. L’obtenció de qualificacions ràpides per a fàrmacs experimentals significa que les empreses farmacèutiques poden interactuar amb la FDA amb més freqüència durant l’amplificador R 0010010 ; Fase D. Després d’haver enviat sol·licituds de màrqueting, són elegibles per a l’aprovació accelerada i la revisió de prioritats si compleixen els estàndards pertinents. A més, també poden optar a la revisió continuada.

Irfan Qureshi, vicepresident de neurologia de Biohaven, va dir: 0010010 quot; estem molt contents que la FDA concedeixi la qualificació de verdiperstat de manera ràpida, posant de manifest les altes necessitats mèdiques no satisfetes de la població de pacients amb MSA. La qualificació de trajectes ràpids pot ajudar a accelerar el desenvolupament del verdiperstat com a primera teràpia dirigida a alentir el progrés d'aquesta malaltia devastadora. 0010010 quot;

fórmula estructural química verdiperstat (Font: medchemexpress.cn)

verdiperstat es va obtenir a AstraZeneca per Biohaven al setembre 2018, i el codi de desenvolupament per a AstraZeneca és AZD 3241. Verdiperstat és un inhibidor irreversible de la mieloperoxidasa (MPO) de primera classe, oral, penetrant cerebral i irreversible. La MPO és un motor clau de l’estrès oxidatiu patològic i la inflamació al cervell. Als Estats Units i a la Unió Europea, a Verdiperstat se li ha concedit l'estat de medicament òrfen per al tractament de l'atròfia múltiple del sistema (MSA). A més, verdiperstat té el potencial de tractar altres malalties relacionades amb l’estrès oxidatiu, la inflamació i la neurodegeneració.

En els estudis de fase I i de fase II, més de 250 voluntaris i pacients sans han estat tractats amb verdiperstat. En pacients amb MSA, sol ser tolerable una dosi de fins a 900 mg dues vegades al dia. Els resultats preliminars d’un estudi de fase IIa en pacients amb MSA van demostrar que després de 12 setmanes de tractament, els pacients que van rebre placebo es van deteriorar per 4. 6 punts en l’índex d’eficàcia principal (escala de puntuació uniforme MSA) , mentre que van rebre verdiperstat 300 mg dosi BID i 600 mg dosi BID de pacients van mostrar una lleugera disminució de 3. 7 punts i 2. {{4 }} punts respectivament. Imatge de PET de proteïna de translocació (TSPO) en pacients amb Parkinson 0010010 # 39; s malaltia demostra que el verdiperstat pot reduir la inflamació en les regions cerebrals associades a la malaltia. A més, verdiperstat també redueix significativament l'activitat de MPO a la sang humana, que és un biomarcador perquè el medicament s'uneixi al seu objectiu.

Actualment, Biohaven està realitzant un estudi M-STAR multi-fase III (NCT 03952806) multi-país per avaluar l'eficàcia del verdiperstat per MSA en aproximadament 50 centres clínics dels Estats Units i Europa. La companyia també està treballant amb l’Hospital General de Massachusetts per planificar un assaig clínic per avaluar l’eficàcia del verdiperstat en el tractament de l’esclerosi lateral amiotròfica (ALS).