La tercera indicació de Novartis Kymriah entra a revisió als EUA i Europa

Novartis va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA i l'Agència Europea de Medicaments (EMA) han acceptat respectivament la sol·licitud de llicència de producte biològic suplementari (sBLA) i els canvis de classe II per a la teràpia amb cèl·lules CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Per al tractament de pacients adults amb limfoma fol·licular recurrent o refractari (r/r FL) que han rebut prèviament almenys 2 teràpies. La FDA ha concedit una revisió prioritària a l'sBLA.

Anteriorment, la FDA ha concedit a Kymriah la designació de Teràpia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) per al tractament de la FL r/r; la Comissió Europea (CE) ha atorgat a Kymriah la designació de medicament orfe (ODD) per al tractament de la FL. Si s'aprova, Kymriah oferirà una opció de tractament important per als pacients amb FL r/r. Al mateix temps, r/r FL també es convertirà en la tercera indicació de Kymriah' per a malignes de cèl·lules B.

Kymriah és una teràpia amb cèl·lules T autòlogues modificades genèticament dirigida per CD19. A diferència de les molècules petites convencionals o les teràpies biològiques, la teràpia amb cèl·lules CAR-T és un producte de teràpia amb cèl·lules T vives. El principi de Kymriah és modificar genèticament les cèl·lules T del pacient per expressar un receptor d'antigen quimèric (CAR) dissenyat per dirigir-se a l'antigen CD19, que és una proteïna antigen expressada a la superfície d'una varietat de cèl·lules tumorals de la sang, incloses les cèl·lules B Limfoma i cèl·lules de leucèmia.

Kymriah és la primera teràpia amb cèl·lules CAR-T aprovada per la FDA dels EUA. Actualment es troba al mercat a 30 països i compta amb més de 345 centres de tractament certificats. Kymriah és un tractament únic dissenyat per enfortir el sistema immunitari del pacient' per combatre el càncer. Actualment, les indicacions aprovades de Kymriah' inclouen: (1) tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda en recaiguda o refractària (LLA r/r) en nens i adults joves (fins a 25 anys); (2) tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda en recaiguda o refractària (LLA r/r) Pacients adults amb limfoma difús de cèl·lules B grans (DLBCL r/r).

Aquesta nova aplicació d'indicació es basa en les dades positives de l'assaig clau ELARA de fase 2. Es tracta d'un assaig de fase 2 obert d'un sol braç, multicèntric i que avalua l'eficàcia i la seguretat de Kymriah en el tractament de pacients adults amb FL R/R. Les dades mostren que l'estudi va observar una taxa de resposta forta en pacients amb r/r FL que havien rebut anteriorment múltiples teràpies (mediana: 4 [rang: 2-13]): una taxa de resposta completa (CR) del 66%, la resposta global la taxa (ORR) ha arribat al 86%. La seguretat és molt important. En les primeres 8 setmanes després de la infusió, cap pacient va tenir síndrome d'alliberament de citocines (CRS) de grau 3 o superior relacionat amb Kymriah. Les dades de l'assaig es van anunciar a principis d'any a la reunió virtual de la reunió anual de la Societat Americana d'Oncologia Clínica (ASCO) del 2021.

Jeff Legos, vicepresident executiu i cap global de desenvolupament d'oncologia i hematologia de Novartis, va dir: "Aquesta és una fita important en la nostra missió de proporcionar Kymriah a pacients adults amb limfoma fol·licular refractari o recaigut. L'obtenció de la qualificació de medicaments orfes d'EC i la revisió prioritària de la FDA posa de manifest les importants necessitats no cobertes i la urgència d'aquests pacients. Kymriah ha demostrat resultats impressionants a l'assaig ELARA i esperem que puguem oferir un tractament únic i potencialment final Minimitzar la càrrega."