La FDA dels EUA va concedir la designació de medicament orfe de zandelisib: una taxa de resposta global (ORR) del 93%!

MEI Pharma i el seu soci global Kyowa Kirin van anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha concedit un tractament oral amb inhibidor de la fosfatidilinositol-3-quinasa delta (PI3K delta) zandelisib (ME-401) per al tractament de la qualificació de medicaments orfes (ODD) per Limfoma fol·licular (FL). El març de 2020, la FDA també va concedir a zandelisib Fast Track Designation (FTD): s'utilitza per tractar pacients adults amb FL recurrent o refractària que prèviament han rebut almenys dos tractaments sistèmics.

El medicament orfe fa referència als fàrmacs utilitzats per a la prevenció, el tractament i el diagnòstic de malalties rares, i les malalties rares són el terme general per a una classe de malalties amb una incidència molt baixa, també conegudes com"malalties orfes." Als Estats Units, les malalties rares es refereixen a malalties amb menys de 200.000 pacients. Els incentius per al desenvolupament de fàrmacs per a malalties rares inclouen diversos incentius de desenvolupament clínic, com ara crèdits fiscals relacionats amb els costos d'assaigs clínics, reduccions de tarifes d'usuari de la FDA i assaigs clínics. L'assistència de la FDA' en el disseny de l'assaig i el període d'exclusivitat de mercat de 7 anys per a les indicacions aprovades després de la comercialització del fàrmac.

La qualificació ràpida (FTD) té com a objectiu accelerar el desenvolupament de fàrmacs i la revisió ràpida de malalties greus per abordar necessitats mèdiques greus no cobertes en àrees clau. L'obtenció de qualificacions ràpides per a fàrmacs en desenvolupament significa que les empreses farmacèutiques poden interactuar amb la FDA amb més freqüència durant l'etapa d'investigació i desenvolupament. Després d'enviar una sol·licitud de màrqueting, són elegibles per a una aprovació accelerada i una revisió prioritària si compleixen els estàndards pertinents. A més, també són elegibles per a una revisió continua.

estructura molecular de zandelisib

El limfoma fol·licular (FL) és el limfoma indolent més comú, que representa aproximadament el 20-30% de tots els limfomes no Hodgkin (NHL). Aquesta malaltia també es desenvolupa a les cèl·lules B, és crònica en la majoria dels casos i avança lentament. La majoria dels pacients diagnosticats de FL són majors de 65 anys. De vegades, la FL pot transformar-se en un limfoma difús de cèl·lules B grans (DBLCL), que és un LNH (invasiu) de creixement ràpid.

Zandelisib (ME-401) és un inhibidor delta de la fosfatidilinositol 3-cinasa (PI3K) oral que s'està investigant. Els inhibidors de PI3Kδ solen estar sobreexpressats a les cèl·lules canceroses i tenen un paper clau en la proliferació i supervivència dels tumors hematològics. Zandelisib mostra una alta selectivitat per als subtipus PI3Kδ i té propietats farmacològiques diferents d'altres inhibidors de PI3Kδ. Aquest fàrmac té el potencial de convertir-se en el millor inhibidor de PI3Kδ de la seva classe. Les seves característiques clíniques indiquen que com a teràpia amb un sol fàrmac o en combinació amb altres fàrmacs contra el càncer, té l'oportunitat de resoldre una sèrie de tumors malignes de cèl·lules B. Actualment, MEI està avaluant zandelisib per al tractament de pacients amb diverses malalties malignes de cèl·lules B.

L'abril de 2020, MEI i Concord Kirin van signar un acord global de llicència, desenvolupament i comercialització per desenvolupar i comercialitzar encara més zandelisib. MEI i Concord Kirin desenvoluparan i promocionaran conjuntament zandelisib als Estats Units, i MEI registrarà tots els ingressos de les vendes als Estats Units. Concord Kylin té drets de comercialització exclusius fora dels Estats Units i pagarà a MEI un augment gradual de les royalties basat en les vendes fora dels Estats Units.

El maig d'aquest any, MEI Pharma i Concord Kirin van anunciar les dades de la cohort de pacients de programació intermitent (IS) de l'estudi clínic de fase 1b de zandelisib en el tractament de la FL recidivada o refractària (r/r FL). Els resultats van mostrar que entre els pacients amb r/r FL que van tenir progressió de la malaltia (POD24) dins dels 24 mesos posteriors a rebre quimioteràpia de primera línia, la taxa de resposta global (ORR) del tractament amb zandelisib (amb i sense rituximab) va ser del 82% i el L'ORR va arribar al 93% en pacients no POD24.