AbbVox Botox (Botox) entra als EUA per a revisió: tractar nens de 5 a 17 anys!

AbbVie va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha acceptat una sol·licitud de llicència de producte biològic complementària (sBLA) presentada per ella, que busca ampliar la informació de la prescripció de Botox (nom comú: onabotulinumtoxinA). Per a pacients pediàtrics (de 5 a 17 anys) amb una resposta insuficient, intolerància o no vol continuar els fàrmacs anticolinèrgics per qualsevol motiu, el tractament i una malaltia intrínseca del sistema nerviós (com l’espina bífida, lesió medul·lar)) Símptomes relacionats i signes de detrusor ( múscul vesical) hiperactivitat.

BOTOX és la primera i única neurotoxina aprovada per a pacients adults per tractar les fuites urinàries (incontinència) causades per bufeta hiperactiva causada per malalties neurològiques. El medicament s’adapta específicament a: després de provar medicaments anticolinèrgics Encara hi ha pacients adults amb fuga d’orina o intolerància als efectes secundaris. BOTOX bloqueja de forma selectiva l’alliberament del neurotransmissor acetilcolina a la unió neuromuscular bloquejant temporalment la transmissió d’impulsos nerviosos al múscul (en aquesta indicació, el múscul de la bufeta), reduint temporalment la contracció muscular.

El sBLA pretén ampliar la població aplicable de BOTOX® per a nens de 5 a 17 anys. El sBLA es va basar en dades d’un estudi aleatori, de doble ceguesa fase III i d’un estudi prolongat a llarg termini que avalua la seguretat i l’eficàcia de Botox en més de 100 nens amb hiperactivitat del detrusor neurogènic. El sBLA es revisarà mitjançant un cicle de revisió estàndard de deu mesos. La data objectiu del mètode de tarifa per consumidor de medicaments amb recepta (PDUFA) és el primer trimestre del 2021.

Hiperactivitat neurològica del detrusor (Font de la imatge: epainassist.com)

AbbVie Botox i Neurotoxin Chief Scientific Officer i el vicepresident sènior Mitchell F. Brin, MD, van dir:" La FDA' s acceptació d’aquesta aplicació subratlla el nostre compromís continuat de perseguir tot el potencial de BOTOX® per servir a una varietat. de malalties i pacients amb necessitats clíniques. Actualment, els nens amb hiperactivitat del detrusor neurogènic tenen opcions de tractament molt limitades després del fracàs de la teràpia anticolinèrgica i abans de la cirurgia. Si s'aprova, BOTOX® És la primera teràpia neurotoxina aprovada per al tractament de nens amb hiperactivitat de detrusor neurogènic en resposta a fàrmacs anticolinèrgics."

Paul F. Austin, director general del Departament d’Urologia Pediàtrica, de l’Hospital dels nens de Texas, i professor d’urologia del Baylor College of Medicine, va dir:" Amb el temps, molts nens amb malalties neurològiques internes desenvoluparan bufeta i danys renals. És molt important. Les opcions de tractament actuals solen incloure medicaments anticolinèrgics. A més de la cirurgia, cal tenir en compte l’ús a llarg termini. El tractament amb BOTOX® de pacients pediàtrics amb hiperactivitat de detrusor neurogènic mostra resultats clínics prometedors. Atendrà les necessitats mèdiques no satisfetes i continuades entre nens i adolescents."

L'excés d'activitat del múscul detrusor neurogènic resulta de la incapacitat de la medul·la espinal i de la bufeta per comunicar-se eficaçment. Com a resultat, els músculs de la bufeta (músculs detrusors) es contrauen involuntàriament, augmentant la pressió a la bufeta i reduint el volum de la bufeta, donant lloc a una fuga freqüent i accidental d’orina. Si no es tracta de forma adequada la cateterització intermitent i els anticolinèrgics, aquesta condició pot requerir una cistoplàstia ampliada (un procediment quirúrgic àmplia per ampliar la bufeta mitjançant l’intestí d’un pacient) per evitar danys als ronyons.

Hi ha moltes causes d’excés d’activitat muscular detrusora neurogènica en nens, com mielitis transversa, lesió medul·lar i espina bífida. Entre ells, l’espina bífida és la causa més habitual, afectant entre 1.500 i 2.000 dels més de 4 milions de nadons als Estats Units cada any. Més del 90% dels pacients amb espina bífida presenten símptomes urinaris.

Botox és desenvolupat per Aierjian (adquirit per AbbVie). El component principal del fàrmac és la toxina botulínica molt purificada tipus A, que és un bloquejador de la conducció nerviosa que s’utilitza per tractar els músculs actius excessius. Botox es va aprovar per primera vegada el 1989 per al tractament de l’espasme facial i l’estrabisme. Va ser aprovat per a la distònia cervical el 2000. Més tard, es va ampliar més al camp de la bellesa, incloent reducció d’arrugues, aprimament de la cara, eliminació de les línies de celles i peus de' s. En els últims anys, Botox també ha estat aprovat per tractar diverses indicacions com ara espasme de les extremitats superiors, migranya crònica, incontinència neurològica, bufeta hiperactiva, espasme i sudoració greu de l’ braç de braç (hiperhidrosi de l’arma inferior).

Als Estats Units, fins ara, la Foto ha aprovat la FDA per a 11 indicacions de tractament. Durant els darrers 30 anys, més de 100 milions d’ampolles de Botox® i Botox® Cosmetic (toxina botulinum A) s’han venut a tot el món, i més de 3700 articles s’han publicat a revistes científiques i mèdiques. La neurotoxina Botox® és una de les drogues més estudiades del món.