Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten EUA Revisió ampliada per 3 mesos!

Bristol-Myers Squibb (BMS) va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha ampliat el temps de revisió de la sol·licitud de medicaments nous (NDA) de mavacamten' en 3 mesos. La nova"Llei de tarifes d'usuari de medicaments amb recepta" La data objectiu (PDUFA) és el 28 d'abril de 2022. El fàrmac és un nou modulador al·lostèric de miosina miocàrdica oral que s'utilitza per tractar la miocardiopatia hipertròfica obstructiva simptomàtica (oHCM), una malaltia cardíaca crònica amb una alta incidència.

El juliol de 2020, la FDA dels EUA va concedir a mavacamten una designació de fàrmac innovador per a oHCM. Si s'aprova, el mavacamten es convertirà en el primer inhibidor de la miosina a tractar l'oHCM. Actualment, la sol·licitud d'autorització de comercialització (MAA) de mavacamten per al tractament de l'oHCM simptomàtica també està en revisió per l'Agència Europea de Medicaments (EMA).

Segons l'anunci de BMS, la FDA va notificar a l'empresa el 18 de novembre de 2021 per ampliar la data de PDUFA per donar temps suficient per revisar la informació actualitzada relacionada amb l'estratègia de mitigació de l'avaluació de riscos (REMS) proposada. El programa REMS es va incloure a l'aplicació inicial de mavacamten. La FDA no va demanar dades ni investigacions addicionals.

Samit Hirawat, MD, vicepresident executiu i director mèdic de Bristol-Myers Squibb va dir:"Confiem en mavacamten. En l'assaig pivot EXPLORER-HCM, aquest inhibidor de miosina cardíac pioner es va utilitzar per tractar pacients simptomàtics amb oHCM. , L'estat funcional i la qualitat de vida han mostrat millores clínicament significatives. Esperem continuar treballant estretament amb la FDA per portar aquest important medicament als pacients."

El mavacamten és un inhibidor al·lostèric de miosina oral, de primera classe, que s'utilitza per tractar malalties amb una contracció cardíaca excessiva i una alteració del farciment diastòlic com a causes internes. Es creu que Mavacamten redueix la contractilitat del miocardi inhibint la formació de ponts creuats entre miosina i actina excessius. La formació excessiva de pont creuat miosina-actina pot conduir a una contracció miocàrdica excessiva, hipertròfia ventricular esquerre i reducció del compliment. En estudis clínics i preclínics, el mavacamten continua mostrant biomarcadors que redueixen l'estrès de la paret cardíaca, redueixen la contracció miocàrdica excessiva i augmenten el compliment diastòlic.

El mavacamten es va desenvolupar originalment per tractar la miocardiopatia hipertròfica obstructiva simptomàtica (oHCM). A partir del seu mecanisme d'acció i evidència d'activitat terapèutica, el mavacamten també s'està estudiant clínicament per al tractament de la miocardiopatia hipertròfica no obstructiva (HCM) simptomàtica i la insuficiència cardíaca amb fracció d'ejecció conservada (HFpEF).

estructura química mavacamten

Tant mavacamten NDA com MAA es basen en els resultats de l'assaig clau de fase 3 EXPLORER-HCM. L'assaig es va realitzar en pacients simptomàtics d'oHCM i es va comparar mavacamten amb placebo. Els resultats de les proves mostren que el mavacamten ha mostrat un fort efecte terapèutic, amb millores clínicament significatives en els símptomes, l'estat funcional i la qualitat de vida, així com la seva capacitat per alleujar l'obstrucció del tracte de sortida del ventricular esquerre. A l'estudi EXPLORER-HCM, tots els objectius primaris i secundaris van assolir significació estadística.

mavacamten (MYK-461) va ser desenvolupat per MyoKardia. El 5 d'octubre de 2020, Bristol-Myers Squibb va anunciar que adquiriria MyoKardia per 13.100 milions de dòlars en efectiu i una prima del 60%. El 17 de novembre de 2020, Bristol-Myers Squibb va anunciar que l'adquisició de MyoKardia s'ha completat amb èxit. Aquesta adquisició és la segona transacció més gran de Bristol-Myers Squibb&després de l'adquisició de Celgene per 74.000 milions de dòlars el 2019.

Val la pena assenyalar que l'11 d'agost de 2020 es va establir formalment LianBio, que va ser incubada per la companyia d'inversió Perceptive Advisors. El mateix dia, va anunciar dues col·laboracions importants. Un va ser introduir la cartera de productes de BridgeBio Pharma' a la Xina, i l'altre El projecte és introduir el mavecamten de myoKardia' a la Xina.

Bristol-Myers Squibb té moltes esperances per a mavacamten. Quan va adquirir MyoKardia, la companyia va anunciar que el mavacamten es convertiria en un fàrmac pioner per al tractament de l'HCM. La indústria també és molt optimista sobre les perspectives comercials de mavacamten. El desembre de 2020, Evaluate Vantage, una organització d'investigació de mercats farmacèutics, va publicar el"Top 10 New Drugs with Comercial Potential el 2021 ". En aquesta llista, mavacamten ocupa el tercer lloc. Evaluate Vantage prediu que les vendes globals de mavacamten' el 2026 podran arribar als 2.000 milions de dòlars EUA.