CStone Pharmaceuticals ESMO anuncia les dades de l'estudi de la Xina amb Ivosidenib AML, els tumors mutants IDH1 introdueixen noves teràpies

La leucèmia mieloide aguda (AML) és el tipus més comú de leucèmia adulta i es coneix com a"malson" de persones de mitjana edat i gent gran. Als Estats Units, hi ha uns 20.000 casos nous cada any i la taxa de supervivència a cinc anys dels pacients és del 29%.

La leucèmia mieloide aguda (AML) és el tipus més comú de leucèmia adulta i es coneix com a"malson" de persones de mitjana edat i gent gran. Als Estats Units, hi ha uns 20.000 casos nous cada any i la taxa de supervivència a cinc anys dels pacients és del 29%. A la Xina, amb l'envelliment de la població, la incidència de la malaltia a la Xina també augmenta any rere any. Al voltant del 6-10% dels pacients amb LMA amb casos nous cada any porten mutacions IDH1, i actualment hi ha una manca de portadors de tractament a la Xina. Fàrmacs dirigits a pacients amb LMA susceptibles a mutacions IDH1. Per tant, els últims tractaments i el progrés de la investigació d'aquesta malaltia també han cridat molt l'atenció a la indústria.

Recentment, a la reunió anual de la Societat Europea d'Oncologia Mèdica (ESMO) de 2021, CStone Pharmaceuticals va anunciar les dades clíniques de l'estudi de pont registrat CS3010-101 de la Xina amb Ivosidenib en forma d'informe oral preferit. Les dades mostren que Ivosidenib és eficaç en el tractament de la leucèmia mieloide aguda (AML R/R) adulta mutada amb la isocitrat deshidrogenasa 1 (IDH1) mutada o refractària. Els pacients xinesos han mostrat una excel·lent eficàcia clínica, una seguretat ben tolerada i controlable.

Aquesta és també la tercera dada d'estudi publicada per CStone Pharmaceuticals en aquesta reunió de l'ESMO. Els dos primers són els resultats de l'estudi de gran èxit de sugarizumab per a pacients amb NSCLC en estadi III i CS1002 (anticòs monoclonal CTLA-4). ) Resultats preliminars d'un estudi de Fase Ib de tractament combinat amb CS1003 (anticòs monoclonal PD-1) en pacients amb tumors sòlids avançats.

IvosidenibAML Les dades de la investigació de pont xinesa són emocionants

S'entén que l'estudi CS3010-101 publicat aquesta vegada és un estudi de fase I, multicèntric i d'un sol braç que s'està duent a terme a la Xina per avaluar les característiques farmacocinètiques d'Ivosidenib en el tractament oral de pacients adults amb LMA R/R amb mutacions IDH1. . Característiques farmacodinàmiques, seguretat i eficàcia clínica, i com a estudi pont de la investigació clau global AG120-C-001, que proporciona dades sobre pacients amb AML R/R a la Xina.

Els resultats de l'estudi van mostrar que el 36,7% dels pacients van assolir el punt final d'eficàcia principal, aconseguint una remissió completa i una remissió completa amb recuperació hematològica parcial (CR+CRh); la supervivència mitjana sense esdeveniments (EFS) va ser de 5,52 mesos, la supervivència global mitjana (SO) va arribar als 9,1 mesos; la seguretat era bona i no es van trobar nous senyals de seguretat.

El professor Wang Jianxiang, investigador principal del CS3010-101 i de l'Hospital d'Hematologia de l'Acadèmia Xinesa de Ciències Mèdiques, va dir: "Estem molt contents de veure que el seu estudi de pont xinès ha aconseguit els resultats esperats i ha demostrat una bona eficàcia i seguretat. Esperem poder beneficiar els pacients amb LMA de la Xina."

A partir d'aquesta investigació, a l'agost d'aquest any, el Centre d'Avaluació de Medicaments de l'Administració de Productes Mèdics de la Xina va acceptar la nova aplicació de fàrmacs d'Ivosidenib' per al tractament de l'AML R/R d'adults amb mutacions IDH1 susceptibles i la va incloure a revisió prioritària. L'any 2020, Ivosidenib es va incloure a la Xina'"Llista de nous medicaments a l'estranger de necessitat clínica urgent (tercer lot)", i també es va incloure a la versió 2020 de"Directrius de l'Associació xinesa de tumors clínics per al diagnòstic i el tractament de les malalties hematològiques malignes".

El doctor Yang Jianxin, director mèdic de CStone Pharmaceuticals, va dir que les excel·lents dades d'Ivosidenib en el tractament de pacients xinesos es van presentar en forma d'informe oral preferit a la reunió anual de l'ESMO, que és un gran reconeixement d'Ivosidenib per part del comunitat acadèmica internacional."Treballarem estretament amb NMPA i esperem oferir el tercer fàrmac innovador d'aquest tipus als pacients xinesos tan aviat com sigui possible després de Pugethua® i Taijihua®."

Ivosidenib és el primer inhibidor oral potent del món' per a càncers mutants IDH1. S'ha aprovat als Estats Units per a dues indicacions, inclòs el tractament amb un sol agent de pacients adults amb LMA R/R amb mutacions susceptibles a IDH1 i nous diagnòstics. a altres comorbiditats, i s'utilitza per a mutacions IDH1 localment avançades o metastàtiques que han estat tractades prèviament amb mutacions IDH1 detectades pel mètode de detecció aprovat per la FDA Pacients adults amb colangiocarcinoma. La indústria espera que Ivosidenib sigui aprovat per a la primera indicació a la Xina el quart trimestre d'aquest any o el primer trimestre de l'any vinent.

Amplieu activament la teràpia de primera línia AML i implementeu altres tipus de càncer

L'ampliació de les indicacions reflecteix l'enorme potencial del mercat

De fet, en l'àmbit de la LMA, Ivosidenib també ha avançat molt com a teràpia de primera línia a més del seu ús en pacients amb recaiguda i refractari.

L'agost d'aquest any, l'estudi AGILE de fase III doble cec controlat amb placebo d'Ivosidenib combinat amb el fàrmac de quimioteràpia azacitidina en el tractament de pacients adults no tractats prèviament amb LMA mutant IDH1 va assolir el punt final primari de l'EFS. Atesa la diferència d'importància clínica entre el grup de tractament i el grup control, segons la recomanació del Comitè Independent de Seguiment de Dades (IDMC), l'estudi es va aturar aviat en un futur proper.

A més de l'AML, Ivosidenib també ha aconseguit avenços en altres indicacions, que cobreix múltiples àrees com el glioma avançat i el colangiocarcinoma. Entre ells, s'utilitza per tractar pacients adults amb síndrome mielodisplàstica (SMD) refractària i recaiguda que porten mutacions susceptibles d'IDH1, i també s'ha reconegut com a"teràpia innovadora" en els Estats Units.

No només això, en un assaig de cistella d'Ivosidenib, les dades d'una cohort de pacients amb glioma avançat mutant IDH1 van mostrar bones característiques de seguretat, un control de la malaltia a llarg termini i un creixement del tumor reduït significativament. S'entén que el nombre de morts per glioma a la Xina arriba a les 30.000 cada any, i la probabilitat de mutacions IDH1 en pacients amb glioma és molt alta. En pacients amb glioma de baix grau i pacients amb glioblastoma secundari, mutacions IDH1 La proporció pot arribar al voltant del 70%.

L'agost d'aquest any, Ivosidenib va ​​ser aprovat per a una nova indicació als Estats Units per utilitzar-lo en pacients adults tractats prèviament amb colangiocarcinoma localment avançat o metastàtic detectat pel mètode de detecció aprovat per la FDA. També és l'únic producte aprovat d'aquest tipus. Segons el càlcul de"2018 China Cancer Report ", hi ha unes 40.000 persones amb colangiocarcinoma a la Xina cada any i fins a un 20% dels pacients tenen mutacions IDH1.

Es pot veure que amb l'ampliació de noves indicacions d'Ivosidenib i la major expansió de la població disponible, el fàrmac també esclatarà amb un potencial de mercat més gran.