Efgartigimod ha millorat significativament la força i la qualitat de vida, Zai Lab va presentar a la Xina.

El soci de Zai Lab, argenx, va anunciar recentment que els resultats d'un assaig ADAPT de fase 3 clau que avalua l'efgartigimod en el tractament de la miastènia gravis sistèmica (gMG) s'han publicat a The Lancet Neurology. El títol de l'article és: Seguretat, eficàcia i tolerabilitat de l'efgartigimod en pacients amb miastènia gravis generalitzada (ADAPT): un assaig de fase 3 multicèntric, aleatoritzat i controlat amb placebo.

La miastènia gravis (MG) és una malaltia neuromuscular que està mediada per IgG patògens i que afecta greument la qualitat de vida. Els símptomes de la malaltia i els efectes secundaris de les teràpies actuals poden causar danys importants a la vida dels pacients. Els resultats de l'assaig ADAPT mostren que el tractament amb efgartigimod pot millorar significativament la força i la qualitat de vida dels pacients amb GMG. Actualment, la FDA dels EUA està revisant el tractament amb efgartigimod&# GMG i la data objectiu de la Llei de tarifes d’usuaris amb recepta (PDUFA) és el 17 de desembre de 2021. Si s’aprova, efgartigimod serà el primer i l'únic antagonista de FcRn que rep l'aprovació reguladora.

James F Howard Jr, investigador principal del judici ADAPT i professor de neurologia a la Universitat de Carolina del Nord a la Facultat de Medicina Chapel Hill, va dir:" Myasthenia gravis (MG) pot tenir un impacte devastador sobre la vida i independència dels pacients i pot afectar la deglució, la capacitat de parlar, caminar i fins i tot respirar. A més, cada pacient experimenta MG en un procés diferent, cosa que fa que la gestió de la malaltia sigui imprevisible. En l'assaig ADAPT, vam observar que la majoria dels pacients que rebien efgartigimod van ser tractats amb efgartigimod. Hi haurà millores clínicament significatives en les dues primeres setmanes. Aquests resultats són de gran importància per a la comunitat MG. Espero que efgartigimod proporcioni una primera teràpia específica per tractar els pacients amb aquesta malaltia autoimmune crònica de manera individualitzada."

L'assaig ADAPT va arribar al punt final principal. Les dades van mostrar que en pacients amb anticossos receptors d’acetilcolina positius (AChR Ab +) gMG, segons la puntuació de l’activitat de la miastenia greu de la vida diària (MG-ADL), en comparació amb el grup placebo, el grup de tractament amb efgartigimod tenia més A una alta proporció de pacients va respondre (67,7% vs 29,7%; p< 0,0001).="" es="" va="" definir="" que="" els="" enquestats="" tenien="" una="" millora="" d'almenys="" 2="" punts="" en="" la="" puntuació="" mg-adl="" durant="" 4="" setmanes="" consecutives="" o="" més.="" a="" més,="" el="" 40%="" dels="" pacients="" del="" grup="" de="" tractament="" amb="" efgartigimod="" van="" assolir="" l’expressió="" mínima="" dels="" símptomes="" (definida="" com="" una="" puntuació="" mg-adl="" de="" 0="" [asimptomàtica]="" o="" 1),="" mentre="" que="" la="" proporció="" de="" pacients="" del="" grup="" placebo="" que="" va="" assolir="" aquest="" objectiu="" va="" ser="" només="" de="" l’11,1%.="" entre="" les="" persones="" que="" van="" respondre="" a="" achr-ab="" +,="" el="" 84,1%="" dels="" pacients="" van="" tenir="" una="" millora="" clínicament="" significativa="" de="" les="" puntuacions="" de="" mg-adl="" durant="" les="" dues="" primeres="" setmanes="" de="" tractament.="" en="" aquest="" estudi,="" la="" seguretat="" de="" l'efgartigimod="" era="" comparable="" a="" la="" del="">

Després de completar l'assaig ADAPT, el 90% dels pacients van participar en l'assaig ADAPT plus, un estudi d'extensió de marca oberta que va durar 3 anys per avaluar la seguretat i tolerabilitat a llarg termini de l'efgartigmod. A ADAPT i ADAPT plus, almenys 118 pacients van rebre tractament efgartigmod durant 12 mesos o més.

efgartigimod mecanisme d'acció

L’efgartigimod és un fragment d’anticòs en desenvolupament, dissenyat per reduir els anticossos patògens de la immunoglobulina G (IgG) i bloquejar la circulació d’IgG. L’efgartigimod es pot unir a FcRn, que s’expressa àmpliament a tot el cos i té un paper central en la prevenció de la degradació dels anticossos IgG. El bloqueig de FcRn pot reduir el nivell d’expressió d’anticossos IgG i pot tractar malalties autoimmunes conegudes per ser impulsades per anticossos IgG patògens, incloent: miastènia greu (MG), una malaltia crònica que causa debilitat muscular; pemphigus vulgaris (PV), una malaltia crònica de la pell caracteritzada per ampolles severes de la pell; trombocitopènia immune (ITP), una malaltia crònica que es manifesta per equimosi i sagnat; polineuropatia desmielinitzant inflamatòria crònica (CIDP)), una malaltia en què el dany al sistema nerviós causa trastorns del moviment.

El 6 de gener de 2021, Zai Lab i argenx van anunciar que les dues parts van arribar a una cooperació autoritzada exclusiva. Zai Lab serà el responsable d’avançar en el desenvolupament i la comercialització de l’efgartigimod a la regió de la Gran Xina (incloent la Xina continental, Hong Kong, Taiwan i Macau).

El doctor Ren Hairui, cap mèdic en el camp de l'autoimmunitat i la antiinfecció del laboratori Zai, va dir: Actualment hi ha uns 200.000 pacients amb miastènia greu a la Xina. Les opcions de tractament existents són molt limitades i hi ha enormes necessitats clíniques no satisfetes. Basant-se en les dades existents d’efgartigimod, s’espera que aquest producte canviï l’estat actual del tractament de la miastènia greu sistèmica i altres malalties autoimmunes greus després de l’aprovació.

Segons els termes de l'acord, Zai Lab obtindrà el dret exclusiu de desenvolupar i comercialitzar efgartigimod a la Gran Xina. Zai Lab serà responsable del registre global de la investigació clínica i el desenvolupament de l'efgartigimod per a múltiples indicacions a la Xina. A més, Zai Lab també serà l’encarregat d’iniciar estudis confirmatoris de la fase 2 de múltiples indicacions noves a la Gran Xina per accelerar el desenvolupament d’indicacions més autoimmunes de l’efgartigimod a escala mundial.