L'inhibidor de Plallma Kallikrein Orladeyo (berotralstat) va ser aprovat a la UE.

BioCryst Pharmaceuticals ha anunciat recentment que la Comissió Europea (CE) ha aprovat les càpsules Orladeyo (berotralstat), un medicament oral un cop al dia per a nens i pacients adults de 12 anys o més per prevenir l’aparició hereditària de l’angioedema (HAE). Al desembre de 2020 i gener de 2021, Orladeyo també va ser aprovada per a les mateixes indicacions als Estats Units i al Japó.

Val a dir que Orladeyo és la primera teràpia oral dirigida aprovada per a la prevenció d’atacs HAE. L’aprovació del medicament al mercat ha suposat un progrés significatiu en el tractament de pacients amb HAE que han estat esperant les opcions de tractament preventiu oral i ajudarà a reduir la càrrega de tractament dels pacients.

L’ingredient farmacèutic actiu d’Orladeyo és el berotralstat, que és un inhibidor potent i selectiu nou, oral, un cop al dia, de la cal·licreina plasmàtica humana, que funciona reduint l’activitat de la cal·licreïna plasmàtica. El medicament es va desenvolupar per a pacients amb HAE per prevenir i tractar l'aparició de l'angioedema. Actualment, BioCryst està desenvolupant dues formulacions de berotralstat, es desenvolupen càpsules per prevenir atacs HAE i s’utilitzen formulacions líquides orals per tractar atacs HAE aguts.

L'estructura química de berotralstat (font de la imatge: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, president i director general de BioCryst, va dir: "Actualment, la majoria dels pacients europeus amb HAE utilitzen teràpia a la carta o andrògens per tractar la malaltia. Creiem que l’aprovació oral, una vegada al dia, d’Orladeyo ajudarà els pacients a oferir una nova oportunitat emocionant per reduir la seva càrrega de tractament mitjançant l’ús d’Orladeyo per al tractament preventiu."

Henrik Balle-Boysen, vicepresident executiu i director general d’operacions d’HAE International, una xarxa d’associacions de pacients sense ànim de lucre dedicada a millorar la vida dels pacients amb HAE, va dir: “Orladeyo proporciona els primers medicaments orals no esteroides per als pacients amb HAE metges a Europa. Eviteu els atacs HAE. Aquest és un avenç extremadament important i més popular a l’hora de proporcionar més opcions de tractament disponibles."

En l’assaig fonamental APeX-2 de fase 3, Orladeyo va reduir significativament els episodis d’HAE a la 24a setmana de tractament, i aquesta reducció va continuar fins a la 48a setmana. Entre els pacients amb HAE que van completar 48 setmanes de tractament (150 mg), la taxa d’atac HAE va ser de mitjana de 2,9 atacs al mes a l’examen inicial, i va disminuir fins a una mitjana d’1,0 atacs al mes després de 48 setmanes de tractament. En l’assaig a llarg termini obert APeX-S, els pacients amb HAE que van completar 48 setmanes de tractament (150 mg) van tenir una mitjana de 0,8 convulsions al mes.

En 2 assajos, Orladeyo va ser segur i ben tolerat. En comparació amb el grup amb placebo, les reaccions adverses més freqüentment notificades en pacients que prenien Orladeyo eren les reaccions gastrointestinals. Aquestes reaccions solen produir-se aviat després de l'inici del tractament amb Orladeyo, es fan menys freqüents amb el pas del temps i solen desaparèixer per si soles.

Les teràpies preventives HAE existents tenen una càrrega de tractament important. A més de reduir la taxa d’atacs HAE, les dades de l’assaig APeX-2 van mostrar que en pacients que van prendre Orladeyo (150 mg) per via oral un cop al dia, la qualitat de vida i la satisfacció general del pacient es van millorar significativament i l’atenció estàndard mensual es va millorar significativament la reducció de la medicació a la carta.

Marc Riedl, investigador de l'assaig APeX-2 i professor de medicina i director clínic del Centre d'Angioedema Hereditari de la Universitat de Califòrnia, San Diego, va dir: "Els pacients i els metges coincideixen que el tractament amb HAE augmentarà la càrrega del pacient la vida. Com a oral un cop al dia Amb opcions de tractament, Orladeyo pot reduir significativament les convulsions i reduir la càrrega associada a les injeccions i infusions."